În luna 12, Huntingtin mutant (mHTT) în sânge a fost redus cu 22% și, respectiv, 43% pentru dozele de 5 mg și 10 mg. Un rezultat similar a fost observat în lichidul cefalorahidian, unde mHTT a fost redus cu 21% și, respectiv, 43%, pentru dozele de 5mg și 10mg. În plus, tratamentul cu PTC518 a dus la o încetinire notabilă a progresiei simptomelor motorii în luna 12, evaluată prin scorul motor total (înrăutățire cu 2,0 puncte pentru 5mg și cu 1,3 puncte pentru 10mg față de 4,9 puncte pentru placebo).
Președintele IHA, Svein Olaf Olsen, a declarat: "Aceasta este o veste foarte interesantă! Este grozav să vedem rezultate de o asemenea amploare, cu atât mai mult cu cât PTC518 este un medicament oral ușor de administrat, cu o tolerabilitate favorabilă. Felicitări și mulțumiri celor de la PTC Therapeutics pentru munca pe care o depun. Așteptăm cu nerăbdare studiul lor de eficacitate de fază 3. Nu se poate întâmpla destul de curând".
Romanian 
English 
Arabic 
Bulgarian 
Chinese 
Czech 
Danish 
Dutch 
Estonian 
Finnish 
French 
German 
Greek 
Hungarian 
Indonesian 
Italian 
Japanese 
Latvian 
Lithuanian 
Polish 
Portuguese 
Russian 
Slovak 
Slovenian 
Spanish 
Swedish 
Turkish 
Ukrainian