Wave Life Sciences anunță rezultate pozitive din studiul de fază 1b/2a SELECT-HD cu prima demonstrație clinică a reducerii alelei de huntingtină mutantă selectivă în boala Huntington

Astăzi, Wave Life Sciences a anunțat rezultatele pozitive ale SELECT-HD, studiul nostru de fază 1b/2a controlat cu placebo care evaluează terapia experimentală WVE-003. Aceste rezultate demonstrează că WVE-003 reduce selectiv proteina toxică, huntingtină mutantă (mHTT) și păstrează proteina sănătoasă, huntingtină de tip sălbatic (wtHTT) pentru persoanele cu boala Huntington.

Rezultatele trialului
În cadrul analizei, au fost comparați participanții tratați cu trei doze intratecale de 30 mg de WVE-003
la fiecare 8 săptămâni față de participanții care au primit placebo și au văzut următoarele:

• Scăderea semnificativă și durabilă a mHTT de până la 46%.
• Păstrarea sănătoasă, wtHTT.
• WVE-003 a fost în general sigur și bine tolerat.
• Corelația statistic semnificativă a scăderii mHTT cu încetinirea pierderii caudate, care
  este un biomarker imagistic care este predictiv pentru rezultatele clinice.
• Deși acest studiu nu a fost alimentat pentru rezultatele clinice, încetinirea declinului a fost
  observate pentru scorul motor total (TMS).

Ce se întâmplă în continuare?
Pe baza succesului studiului SELECT-HD, următorii pași pentru WVE-003 vor fi informați prin întâlniri
cu autoritățile de reglementare pentru a discuta despre calea de dezvoltare a WVE-003, care va include un potențial de
aprobarea accelerată, precum și un studiu de extensie deschis (OLE) pentru SELECT-HD.

Citiți scrisoarea comunității

Citiți comunicatul de presă