"Suntem foarte mulțumiți de aceste noi date care demonstrează o încetinire statistic semnificativă, dependentă de doză, a progresiei bolii Huntington și scăderea NfL în CSF la 24 de luni", a declarat Walid Abi-Saab, M.D., director medical al uniQure. "Credem că acesta este primul studiu clinic al oricărui medicament experimental pentru boala Huntington care prezintă dovezi ale unui potențial beneficiu clinic pe termen lung și ale reducerii unui marker cheie al neurodegenerării. În plus, având în vedere administrarea unică a AMT-130, ne aflăm într-o poziție unică pentru a continua să acumulăm rezultatele pacienților pe termen mai lung din studiile de fază I/II pentru a susține beneficiul terapeutic emergent. Așteptăm cu nerăbdare să organizăm o întâlnire inițială, multidisciplinară RMAT cu FDA la sfârșitul acestui an pentru a discuta potențialul de dezvoltare clinică accelerată a AMT-130."

Citiți comunicatul de presă integral aici.


0 de comentarii

Lasă un răspuns

Avatar placeholder

Adresa ta de email nu va fi publicată. Câmpurile obligatorii sunt marcate cu *

ro_RORomanian
Sari la conținut