FDA acordă desemnarea Fast Track pentru programul PTC518 pentru boala Huntington

PTC518 este un medicament oral care reduce producția proteinei Huntingtin mutante care cauzează progresia bolii. Programele cu desemnare Fast Track pot beneficia de interacțiuni timpurii cu FDA și pot fi eligibile pentru revizuire prioritară și aprobare accelerată. Aceasta urmează publicării datelor intermediare la 12 luni din studiul de fază 2 al PTC, care au arătat că participanții care au primit PTC518 au avut o scădere dependentă de doză de până la 43% a proteinei Huntingtin mutante din sânge. 

 "Acordarea desemnării Fast Track programului PTC518 susține și mai mult potențialul PTC518 de a oferi o terapie de modificare a bolii pacienților cu boala Huntington", a declarat Matthew B. Klein, M.D., Chief Executive Officer al PTC Therapeutics. 

Citiți comunicatul de presă aici.