LoQus23 Therapeutics anunță o finanțare de 35 de milioane de lire sterline pentru a promova un nou medicament destinat inhibării expansiunii somatice în boala Huntington

• Finanțare condusă de Forbion, societate de capital de risc lider în domeniul științelor vieții, cu participarea investitorilor existenți SV Health Investors' Dementia Discovery Fund (DDF) și Novartis Venture Fund (NVF)
• Programul principal care vizează MutSβ urmează să intre în clinică în 2026, oferind o terapie cu potențial de modificare a bolii Huntington
• Partenerul general al Forbion, Rogier Rooswinkel, se alătură Consiliului de administrație

Cambridge, Regatul Unit, 2 octombrie 2024 - LoQus23 Therapeutics Ltd ("LoQus23"), o societate privată de biotehnologie care investighează medicamente pe bază de molecule mici care ar putea opri instabilitatea ADN-ului și încetini neurodegenerarea în boala Huntington, distrofia miotonică de tip 1 și alte boli similare de expansiune a repetiției tripletelor, anunță astăzi încheierea cu succes a finanțării sale de 35 de milioane de lire sterline (aproximativ $43 de milioane) din seria A. Runda de finanțare a fost condusă de Forbion, alături de investitorii existenți SV Health Investors' Dementia Discovery Fund (DDF) și Novartis Venture Fund (NVF). Partenerul general al Forbion, Rogier Rooswinkel, se va alătura consiliului de administrație al LoQus23.

LoQus23 a fost fondată în 2019 de către antreprenorii rezidenți ai DDF Dr. David Reynolds, Dr. Caroline Benn și Dr. Ruth McKernan CBE, FMedSci și a fost finanțată de SV's Dementia Discovery Fund. Aceasta a primit finanțare inițială suplimentară de la NVF în 2021. Compania a stabilit de atunci o platformă de teste și o serie de molecule mici de inhibitori MutSα și MutSβ care sunt relevante din punct de vedere terapeutic în până la 30 de boli cu repetiție tripletă, inclusiv boala Huntington.

Ramurile de reparare a nepotrivirilor (MMR) ale sistemului de reparare a daunelor ADN (DDR) repară inserțiile, delețiile și erorile de încorporare greșită a ADN-ului în timpul transcripției și/sau replicării celulare, cu două căi principale care depind de mărimea nepotrivirii - MutSα pentru nepotriviri mici și MutSβ pentru bucle de inserție / deleție mai mari.

Boala Huntington este o tulburare neurodegenerativă autosomal dominantă pentru care nu există în prezent niciun tratament de modificare a bolii și care are 30 000 de pacienți numai în SUA. Prin țintirea expansiunii somatice, LoQus23 speră să încetinească sau chiar să oprească apariția și evoluția bolii Huntington, un concept susținut de studii genetice și consolidat recent de modele preclinice.

Încasările din finanțarea din seria A vor fi utilizate în principal pentru a sprijini dezvoltarea preclinică și studiile clinice inițiale ale programului principal al LoQus23, un inhibitor alosteric al MutSβ cu molecule mici. Compania își pregătește programul principal pentru a intra în clinică în 2026.

Dr. David Reynolds, Chief Executive Officer al LoQus23 Therapeutics, a declarat: "Această finanțare ne va permite să elaborăm date clinice esențiale pentru a sprijini dezvoltarea programului nostru principal interesant. Numărul tot mai mare de date care indică expansiunea somatică, cauzată de repararea aberantă a nepotrivirilor ADN-ului, ca fiind principalul vinovat în boala Huntington oferă un sprijin important pentru faptul că abordarea noastră de a dezvolta terapii orale cu molecule mici va fi transformatoare pentru pacienții cu această boală ereditară îngrozitoare. Salutăm Forbion ca investitor principal al acestei runde, alături de investitorii noștri existenți de mare calibru, și așteptăm cu nerăbdare să beneficiem de sprijinul și expertiza lor."

Rogier Rooswinkel, Partener General la Forbion și proaspăt numit membru al Consiliului de administrație al LoQus23, a comentat: "Expansiunea somatică este un motor cheie al bolilor cu repetiție tripletă, cum ar fi Huntington. În expansiunea somatică, MutSβ pare cea mai promițătoare și mai bine validată țintă, cu potențialul de a opri progresia bolii. LoQus23 este lider în dezvoltarea de molecule mici alosterice împotriva MutSβ și așteptăm cu nerăbdare să lucrăm cu ei pentru a progresa moleculele lor spre clinică și, în cele din urmă, în beneficiul pacienților."

Consultați comunicatul de presă aici