PTC Therapeutics încheie un acord global de licență și colaborare cu Novartis pentru programul PTC518 pentru boala Huntington

2 decembrie 2024

- PTC va primi $1.0B în numerar la închidere -
- PTC este eligibil pentru a primi până la $1.9B în etape de dezvoltare, reglementare și vânzări -
- PTC va împărți profiturile în S.U.A. și redevențe cu două cifre pentru vânzările nete din afara S.U.A. -
- Novartis își va asuma responsabilitățile globale de dezvoltare, producție și comercializare după finalizarea părții controlate cu placebo a studiului PIVOT-HD în curs -
- PTC va organiza o conferință telefonică pe 2 decembrie 2024, la 8:30 am EST-

WARREN, N.J., Dec. 2, 2024 /PRNewswire/ - PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) a anunțat astăzi semnarea unui acord global exclusiv de licență și colaborare cu Novartis Pharmaceuticals Corporation, o filială a Novartis AG (NYSE: NVS), pentru programul său PTC518 pentru boala Huntington, care include molecule conexe. Conform acordului, PTC va primi o plată inițială de $1,0 miliarde, până la $1,9 miliarde în etape de dezvoltare, reglementare și vânzări, o cotă de profit în SUA și redevențe diferențiate de două cifre pentru vânzările din afara SUA.

"PTC518 este principala terapie orală de modificare a bolii în curs de dezvoltare pentru boala Huntington, iar aspectele economice ale acestui acord sunt în concordanță cu promisiunea acestui tratament", a declarat Matthew B. Klein, M.D., Chief Executive Officer, PTC Therapeutics. "Această colaborare combină expertiza PTC în dezvoltarea terapiilor cu molecule mici de splicing cu expertiza Novartis în dezvoltarea globală și comercializarea terapiilor neuroștiințifice. Suntem încântați să colaborăm cu Novartis pentru a accelera potențialul PTC518 pentru sutele de mii de pacienți cu HD din întreaga lume care au nevoie de o terapie concepută pentru a fi bine tolerată și o terapie eficientă de modificare a bolii. PTC va utiliza încasările din această tranzacție pentru a extinde platforma noastră de splicing, precum și pentru a sprijini activitățile comerciale și de dezvoltare a portofoliului."

"Boala Huntington este o boală familială devastatoare, fatală. Acest acord cu PTC este menit să consolideze portofoliul nostru de neuroștiințe și reflectă concentrarea noastră strategică și angajamentul de a explora abordări noi și potențial transformative pentru bolile neurodegenerative cu nevoi mari nesatisfăcute", a declarat Vas Narasimhan, CEO al Novartis. "Așteptăm cu nerăbdare să ne bazăm pe expertiza noastră în bolile neurodegenerative și pe experiența în HD, cu intenția de a avansa această potențială terapie orală, prima în clasă, pentru comunitatea HD."

PTC518 a fost descoperit din platforma de splicing validată a PTC și este studiat în prezent în cadrul studiului PIVOT-HD de fază 2 aflat în desfășurare. Rezultatele intermediare raportate în iunie 2024 au demonstrat că tratamentul cu PTC518 a dus la o reducere durabilă, dependentă de doză, a nivelurilor proteinei Huntingtin mutante (HTT) din sânge și din lichidul cefalorahidian (LCR), precum și la semnale timpurii de beneficii dependente de doză asupra măsurătorilor clinice cheie la 12 luni.¹ În mod important, PTC518 continuă să demonstreze un profil favorabil de siguranță și tolerabilitate.¹

Novartis își va asuma responsabilitatea pentru dezvoltarea, fabricarea și comercializarea PTC518, după finalizarea părții controlate cu placebo a PIVOT-HD, care este așteptată să aibă loc în semestrul I 2025.  

Companiile vor împărți profiturile și pierderile din SUA, pe o bază de 40/60 (40% PTC și 60% Novartis).

Încheierea tranzacției face obiectul condițiilor obișnuite de încheiere, inclusiv aprobarea autorităților de reglementare. Părțile anticipează că acordul se va încheia în primul trimestru al anului 2025.