UniQure anunță alinierea cu FDA privind elementele cheie ale căii de aprobare accelerată pentru AMT-130

Ieri, uniQure a emis un comunicat de presă în care anunță alinierea cu US Food and Drug Administration (FDA) privind elementele cheie ale unei căi de aprobare accelerată pentru programul AMT-130 al uniQure în boala Huntington. Principalele elemente sunt următoarele:

- Administrația americană pentru alimente și medicamente (FDA) este de acord că datele din studiile de fază I/II în curs de desfășurare în comparație cu un control extern al istoriei naturale pot servi drept bază principală pentru o cerere de licență pentru produse biologice (BLA) pentru aprobare accelerată

- FDA este de acord că scala compozită unificată de evaluare a bolii Huntington (cUHDRS) poate servi drept criteriu clinic intermediar pentru aprobarea accelerată

Puteți citi comunicatul de presă integral aici.