UniQure anunță că FDA a acordat AMT-130 desemnarea de terapie inovatoare pentru tratamentul bolii Huntington

~ desemnarea terapiei inovatoare pe baza dovezilor clinice din studiile de fază I/II care arată încetinirea semnificativă a progresiei bolii ~

~ Actualizare de reglementare suplimentară și orientări privind depunerea cererii de licență pentru produse biologice 

așteptat în al doilea trimestru al anului 2025 ~ 

LEXINGTON, Mass. și AMSTERDAM, 17 aprilie 2025(GLOBE NEWSWIRE) - uniQure N.V. (NASDAQ: QURE), o companie lider în domeniul terapiei genice care promovează terapii transformative pentru pacienții cu nevoi medicale severe, a anunțat astăzi că Administrația pentru Alimente și Medicamente din SUA (FDA) a acordat desemnarea Breakthrough Therapy pentru AMT-130 pentru tratamentul bolii Huntington, o tulburare neurodegenerativă ereditară rară pentru care nu există în prezent terapii de modificare a bolii disponibile. Această desemnare se adaugă desemnării Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT), desemnării medicamentului orfan și desemnării Fast Track, toate acordate anterior de FDA pentru AMT-130.

"Primirea desemnării Breakthrough Therapy subliniază atât nevoia urgentă de tratamente eficiente pentru boala Huntington, cât și datele intermediare încurajatoare care demonstrează că AMT-130 are potențialul de a încetini progresia bolii", a declarat Walid Abi-Saab, M.D., director medical al uniQure. "Este o recunoaștere puternică a promisiunii AMT-130 și a progreselor importante pe care le-am făcut. Apreciem profund angajamentul continuu al FDA de a avansa terapiile genetice inovatoare pentru pacienții cu nevoi critice nesatisfăcute și așteptăm cu nerăbdare să lucrăm îndeaproape cu agenția pentru a aduce AMT-130 comunității pacienților cu boala Huntington cât mai curând posibil."

Desemnarea Breakthrough Therapy este susținută de datele clinice din studiile de fază I/II în curs de desfășurare ale AMT-130 pentru tratamentul bolii Huntington. În iulie 2024, uniQure a prezentat date intermediare la 24 de luni care au arătat o încetinire dependentă de doză a progresiei bolii pe baza cUHDRS a pacienților tratați comparativ cu o istorie naturală ponderată în funcție de propensiune. Până în prezent, un total de 45 de pacienți au primit AMT-130.

Scopul desemnării terapiei inovatoare este acela de a accelera dezvoltarea și examinarea candidaților terapeutici experimentali care sunt destinați tratării unei afecțiuni grave, iar dovezile clinice preliminare indică faptul că medicamentul poate demonstra o îmbunătățire substanțială față de terapia disponibilă în ceea ce privește un criteriu (criterii) clinic(e) semnificativ(e). În general, dovezile clinice preliminare trebuie să demonstreze un avantaj clar față de terapia disponibilă. Un medicament care primește desemnarea Breakthrough Therapy este eligibil pentru toate caracteristicile desemnării Fast Track, pentru îndrumare intensivă privind un program eficient de dezvoltare a medicamentelor și pentru angajamentul FDA de implicare a managerilor superiori¹.

Citiți comunicatul de presă integral aici.

ca