Prilenia și Ferrer oferă informații actualizate privind procesul european de reglementare pentru pridopidină în boala Huntington

25 iulie 2025

NAARDEN, Olanda & WALTHAM, Mass. & BARCELONA, Spania-(BUSINESS WIRE)- Prilenia Therapeutics B.V. și Ferrer au anunțat astăzi că Comitetul pentru medicamente de uz uman (CHMP) al Agenției Europene pentru Medicamente (EMA) a recomandat respingerea cererii de autorizare de punere pe piață a pridopidinei pentru boala Huntington (HD).

Suntem dezamăgiți, dar nu ne descurajăm în angajamentul nostru de a aduce ceea ce credem că este o terapie eficientă pentru pacienți și vom explora toate opțiunile în colaborare cu autoritățile de reglementare.

Prilenia și Ferrer se concentrează pe aducerea pridopidinei cât mai rapid posibil la nivel mondial pentru persoanele care suferă de HD și scleroză laterală amiotrofică (ALS). Există planuri pe termen scurt pentru inițierea unui studiu global potențial de înregistrare privind HD, pentru a oferi confirmarea rezultatelor pridopidinei observate anterior, și a unui studiu global pivotal de fază 3 privind ALS, recrutarea pentru ambele urmând să înceapă cât mai curând posibil.

Despre pridopidină

Pridopidina (45 mg de două ori pe zi) este un agonist puternic și selectiv, administrat pe cale orală, al receptorului sigma-1 (S1R), care stimulează mecanismele neuroprotectoare cheie adesea afectate în bolile neurodegenerative, cum ar fi HD și ALSi.

Programul extins de dezvoltare a pridopidinei a implicat aproximativ 1 600 de persoane, demonstrând beneficii semnificative din punct de vedere clinic și susținute în ceea ce privește evoluția bolii, cogniția, capacitatea motorie și calitatea vieții la pacienți, cu un profil favorabil de siguranță și tolerabilitate.

În plus față de HD, pridopidina se află în stadiu avansat de dezvoltare clinică pentru ALS, Prilenia și Ferrer plănuind să inițieze un singur studiu pivotal de fază 3 în ALS cât mai curând posibil, bazându-se pe constatările din studiul HEALEY ALS Platform Trial de fază 2 la populația cu boală care progresează rapid și precoce.

Pridopidina are desemnarea de medicament orfan pentru HD și ALS în SUA și UE și desemnarea FDA Fast Track pentru tratamentul HDii.

Nurzigma® (pridopidină) este o marcă înregistrată a Prilenia.

Despre boala Huntington

Boala Huntington (HD) este o boală neurodegenerativă rară, ereditară, autosomal dominantă, care determină simptome funcționale, motorii, cognitive și comportamentale. HD este cauzată de o mutație în gena huntingtiniii și fiecare copil al unui părinte cu HD are o șansă de 50% de a dezvolta boala.iv

HD afectează aproximativ 4,88 din 100.000 de persoane din întreaga lume, alte 300.000 de persoane fiind expuse riscului de a dezvolta HDv,vi. De obicei, boala este diagnosticată între 30 și 50 de ani, deși HD poate apărea la orice vârstă, inclusiv la copii și adulți tineri (cunoscută sub numele de HD cu debut juvenil sau JHD). Boala progresează lent pe parcursul a 15-20 de ani, pacienții pierzându-și treptat capacitatea de a lucra, de a comunica, de a gestiona viața de zi cu zi și de a se îngriji singuri. Această invaliditate crescândă duce la dependența totală de un îngrijitor și, în cele din urmă, la deces.

Singurele tratamente disponibile în prezent pentru HD se concentrează pe ameliorarea simptomelor și pe îngrijirea paliativă, fără niciun impact asupra măsurilor de progresie generală.

Despre Prilenia

Prilenia este o companie biofarmaceutică privată condusă de un angajament neclintit față de excelența științifică și de accelerarea progresului pentru persoanele afectate de boala Huntington (HD), scleroza laterală amiotrofică (ALS) și alți copii și adulți cu tulburări neurodegenerative. Misiunea noastră este simplă, dar urgentă: să dezvoltăm și să oferim acces durabil la medicamente transformative pentru persoanele afectate de boli neurodegenerative devastatoare.

La 28 aprilie 2025, Prilenia a încheiat un acord de colaborare și licență cu Ferrer pentru comercializarea și co-dezvoltarea pridopidinei în Europa și pe alte piețe selectate, păstrând drepturile depline de comercializare și dezvoltare a pridopidinei în America de Nord, Japonia și Asia Pacific.

Compania este înregistrată în Țările de Jos și este susținută de investitori de top din domeniul științelor vieții.

Pentru mai multe informații, vă rugăm să vizitați www.prilenia.com și luați legătura cu noi pe LinkedIn sau X (Twitter).

Despre Ferrer

La Ferrer folosim afacerile pentru a lupta pentru dreptate socială. Am fost mult timp o companie care dorește să facă lucrurile diferit; în loc să maximizăm randamentul acționarilor, reinvestim o mare parte din profitul nostru în inițiative care dau înapoi societății. Înapoi acolo unde îi este locul. Mergem dincolo de conformitate și suntem ghidați de cele mai înalte standarde de sustenabilitate, etică și integritate. Ca atare, din 2022, suntem o B Corp.

Fondată în Barcelona în 1959, Ferrer oferă soluții transformative pentru bolile care pun viața în pericol în peste o sută de țări. În conformitate cu scopul nostru, ne concentrăm din ce în ce mai mult pe bolile pulmonare vasculare și interstițiale și pe afecțiunile neurologice rare la adulți și copii. Echipa noastră de 1 800 de persoane este condusă de o convingere clară: afacerea noastră nu este un scop în sine, ci o modalitate de a schimba vieți.

Noi suntem Ferrer. Ferrer pentru totdeauna. www.ferrer.com

i Naia, L., Ly, P., Mota, S.I. și colab. Receptorul Sigma-1 mediază salvarea pridopidinei a funcției mitocondriale în modelele bolii Huntington. Neurotherapeutics 18, 1017-1038 (2021). https://doi.org/10.1007/s13311-021-01022-9 ii Cudkowicz, M. AAN Annual Meeting, 6-9 aprilie 2025, San Diego, CA iii Eddings CR, Arbez N, Akimov S, Geva M, Hayden MR, Ross CA. Pridopidina protejează neuronii de toxicitatea mutant-huntingtin prin intermediul receptorului sigma-1. Neurobiol Dis. 2019 Sep; 129: 118-129. doi: 10.1016/j.nbd.2019.05.009. Epub 2019 mai 17. PMID: 31108174; PMCID: PMC6996243. iv Myers RH. Genetica bolii Huntington. NeuroRx. 2004 Apr;1(2):255-62. doi: 10.1602/neurorx.1.2.255. PMID: 15717026; PMCID: PMC534940.) v Medina et al., Prevalence and Incidence of Huntington's Disease: O revizuire sistematică actualizată și o meta-analiză. Mov Disord. 2022 Dec;37(12):2327-2335. vi Jiang, A., Handley, R. R., Lehnert, K., & Snell, R. G. (2023). De la patogeneză la terapeutică: A Review of 150 Years of Huntington's Disease Research. International Journal of Molecular Sciences, 24(16), 13021. https://doi.org/10.3390/ijms241613021

Contacte media:

Prilenia Contact Echipa de comunicare info@prilenia.com

Ferrer Contact Alba Soler, Director de comunicare asolerc@ferrer.com

Sursă: Prilenia Therapeutics B.V.