Skyhawk raportează date privind cohorta C

Mai devreme astăzi, Skyhawk a furnizat actualizarea de mai jos privind partea C a studiului lor SKY-0515 de fază 1.

--Scrisoarea comunității--

Dragi prieteni și colegi Skyhawk,

Suntem încântați să anunțăm astăzi primele rezultate intermediare de la cohorta de pacienți din partea C a studiului nostru clinic de fază 1 SKY-0515 pentru tratamentul bolii Huntington. Mai jos și legat aici este comunicat de presă.

După cum se vede în imaginea de mai sus, până în ziua 84 pacienții care primesc SKY-0515 demonstrează reduceri dependente de doză ale proteinei mHTT în sânge, inclusiv 62% la doza orală zilnică de 9 mg, cu tratament în curs de desfășurare.

Tratamentul cu SKY-0515 determină, de asemenea, o reducere importantă a ARNm PMS1 dependentă de doză și demonstrează o penetrare excelentă a sistemului nervos central. Medicamentul a fost în general bine tolerat la ambele niveluri de doză testate, ceea ce susține continuarea dezvoltării clinice, iar studiul nostru FALCON-HD de fază 2/3 la pacienți este în curs de recrutare în Australia și Noua Zeelandă.

"SKY-0515 reduce proteina mHTT în cea mai impresionantă măsură pe care am văzut-o până acum la pacienți și, în mod crucial, datele clinice și cele privind biomarkerii nu arată preocupări legate de siguranță până acum la nicio doză testată", a declarat Ed Wild, profesor de neurologie la University College London. "Este minunat că observăm și o reducere substanțială a PMS1, care ar trebui să fie o combinație puternică pentru tratarea bolii Huntington prin intermediul a două dintre mecanismele sale patogene de bază. Așa arată succesul la 3 luni, pregătind terenul pentru un impact semnificativ pentru persoanele care trăiesc cu HD în întreaga lume - pentru care un tratament de reducere a huntingtinei administrat pe cale orală, cum ar fi SKY-0515, ar fi cu adevărat transformator."

"Forța răspunsului biomarkerului SKY-0515 după doar 84 de zile de tratament subliniază potențialul său ca terapie transformatoare pentru HD", a declarat Sergey Paushkin, Head of R&D la Skyhawk Therapeutics. "Aceste date intermediare reprezintă o etapă importantă pentru SKY-0515 și evidențiază puterea platformei Skyhawk de a furniza molecule mici de primă clasă pentru boli devastatoare fără terapii de modificare a bolii aprobate."

Skyhawk intenționează să introducă în clinică, până la sfârșitul anului 2027, o serie de medicamente noi suplimentare pentru afecțiuni neurologice rare pentru care nu există terapii de modificare a bolii. Primul este pe cale să inițieze studiile la mijlocul anului 2026.

Suntem încântați de progresele înregistrate în ceea ce privește ajutorarea pacienților și vă suntem recunoscători pentru sprijinul dumneavoastră!

Cu toate cele mai bune gânduri din partea noastră,

Maura & echipa Skyhawk~