ADORE-DH - Potențială terapie cu celule stem

ADORE-DH a fost un studiu de fază II al unei potențiale terapii cu celule stem pentru HD.

Sponsorizat de AZIDUS Brasil (o organizație de cercetare clinică cu servicii complete), acest studiu randomizat, dublu-orb, controlat cu placebo a urmărit să evalueze siguranța și eficacitatea NestaCell® la pacienții cu HD. NestaCell® este o terapie bazată pe celule stem din pulpa dentară umană (hDPSC), conținând celule stem din pulpa dentară a dinților de lapte de la copii sănătoși. Pulpa dentară este stratul cel mai interior al unui dinte și conține celule stem care se pot maturiza în diferite tipuri de celule, inclusiv celule nervoase. ADORE-DH a fost finanțat de dezvoltatorul NestaCell®, Cellavita.

35 de participanți au fost randomizați în acest studiu, efectuat într-un singur loc din Brazilia. Participanții au fost repartizați într-un raport de 2:2:1 pentru a primi fie hDPSC-uri la o doză mai mică (1 milion de celule/kg), fie hDPSC-uri la o doză mai mare (2 milioane de celule/kg), fie placebo. Nouă perfuzii ale produsului de studiu au fost administrate intravenos pe o perioadă de 11 luni. 32 de participanți au finalizat studiul.

Criteriul de evaluare primar al studiului a fost modificarea scorului motor total (TMS) al Scalei unificate de evaluare a bolii Huntington (UHDRS). Rezultatele secundare au inclus capacitatea funcțională totală UHDRS (TFC), scorul total de coree (TCS), lista de verificare funcțională (FC) și cuantificarea substanței albe pe baza imagisticii prin rezonanță magnetică (IRM). Siguranța a fost evaluată prin monitorizarea evenimentelor adverse și a parametrilor de laborator.

Ambele doze au demonstrat un profil de siguranță favorabil, fără frecvență crescută a evenimentelor adverse comparativ cu placebo. Niciun eveniment advers grav nu a fost considerat a fi legat de tratament.

Ambele doze au arătat îmbunătățiri în UHDRS-TMS comparativ cu placebo, iar grupul cu doza mai mare a arătat, de asemenea, îmbunătățiri în UHDRS-TFC. Îmbunătățiri suplimentare au fost observate în TCS și FC. Analiza RMN a indicat o tendință de încetinire a declinului materiei albe și gri a sistemului nervos central la participanții tratați.

În general, NestaCell® a fost bine tolerat și a prezentat îmbunătățiri ale rezultatelor motorii și funcționale la pacienții cu HD. Un studiu de fază III este planificat pentru a evalua eficacitatea și siguranța pe termen lung într-un grup mai mare de participanți.