uniQure oferă informații actualizate privind reglementarea AMT-130 pentru boala Huntington

3 noiembrie 2025

Dragă comunitate a bolii Huntington,

Am emis astăzi un comunicat de presă prin care anunțăm că uniQure a primit feedback din partea Administrației americane pentru alimente și medicamente (FDA) în timpul unei recente întâlniri premergătoare cererii de licență biologică (BLA) privind AMT-130, o terapie genică experimentală pentru boala Huntington (HD). FDA definește o BLA ca fiind “o cerere completă adresată FDA prin care se solicită aprobarea de a distribui comercial un produs biologic”. O întâlnire pre-BLA are ca scop alinierea companiei și a FDA cu privire la cerințele și așteptările pentru cerere.

Deși procesul-verbal final al reuniunii nu a fost primit, uniQure consideră că FDA a indicat că datele din studiul de fază I/II în curs de desfășurare al AMT-130 în comparație cu un control extern nu mai pot servi ca bază principală pentru depunerea unei cereri BLA. Deși momentul depunerii cererii BLA pentru AMT-130 este acum neclar, uniQure rămâne pe deplin angajată să colaboreze cu FDA pentru a determina cea mai bună cale de urmat pentru a aduce AMT-130 pacienților și familiilor acestora.

“Suntem surprinși de feedback-ul preliminar al FDA la întâlnirea pre-BLA, care este o schimbare drastică față de îndrumarea pe care FDA a furnizat-o în noiembrie 2024, unde a fost de acord că datele din studiile de fază I / II în curs de desfășurare, comparativ cu un control extern al istoriei naturale, pot servi ca bază principală pentru o depunere BLA în cadrul căii de aprobare accelerată”, a declarat Matt Kapusta, director executiv la uniQure. “Această veste este neașteptată și suntem cu adevărat dezamăgiți pentru persoanele care trăiesc cu HD, care nu au opțiuni de tratament pentru această boală devastatoare. Credem cu tărie că AMT-130 poate oferi beneficii substanțiale pacienților și rămânem pe deplin angajați în colaborarea cu FDA pentru a determina cea mai bună cale de urmat pentru a aduce rapid AMT-130 pacienților și familiilor acestora din SUA.”

Înțelegem cât de dificil va fi pentru pacienți și familii să audă această veste neașteptată, vă asigurăm că vom lucra neobosit pentru a colabora cu FDA pentru a stabili o cale de urmat pentru AMT-130. Am colaborat cu comunitatea HD de-a lungul întregului program de dezvoltare clinică și apreciem profund această colaborare. Vom continua să comunicăm transparent și să colaborăm cu comunitatea pe măsură ce trecem prin această situație dificilă.

Dacă aveți întrebări suplimentare, nu ezitați să trimiteți un e-mail la medinfo@uniqure.com sau sunați la 1-866-520-1257.

Cu stimă, Daniel Leonard Director executiv al Global Patient Advocacy

-Comunicat de presă-

3 noiembrie 2025

LEXINGTON, Mass. și AMSTERDAM, 03 noiembrie 2025 (GLOBE NEWSWIRE) - uniQure N.V. (NASDAQ: QURE), o companie lider în domeniul terapiei genice, care avansează terapii transformative pentru pacienții cu nevoi medicale severe, a anunțat astăzi că a primit feedback din partea Administrației americane pentru alimente și medicamente (FDA) în timpul unei întâlniri recente pentru cererea de licență biologică (BLA) privind AMT-130, o terapie genică experimentală pentru boala Huntington (HD).

Deși procesele-verbale finale ale reuniunii nu au fost încă primite, pe baza discuțiilor din cadrul reuniunii, uniQure consideră că FDA nu mai este de acord în prezent că datele din studiile de fază I/II ale AMT-130 în comparație cu un control extern, conform protocoalelor prestabilite și planurilor de analiză statistică împărtășite cu FDA înainte de analize, pot fi adecvate pentru a furniza dovezi primare în sprijinul unei cereri BLA. Aceasta este o schimbare esențială față de comunicările anterioare cu FDA în cadrul mai multor reuniuni de tip B din ultimul an. În consecință, momentul depunerii cererii BLA pentru AMT-130 este acum neclar.

uniQure se așteaptă să primească procesul-verbal final în termen de 30 de zile de la întâlnire și intenționează să interacționeze urgent cu FDA pentru a găsi o cale de urmat pentru aprobarea accelerată în timp util a AMT-130.

FDA a acordat AMT-130 desemnarea Breakthrough Therapy pe baza datelor din studiile de fază I/II în comparație cu controalele externe în aprilie 2025 și desemnarea Regenerative Medicines Advanced Therapy (RMAT) în mai 2024.

“Suntem surprinși de feedback-ul FDA la recenta întâlnire pre-BLA, care este o schimbare drastică față de îndrumarea furnizată de FDA în noiembrie 2024, conform căreia datele din studiile de fază I / II în curs de desfășurare, comparativ cu un control extern al istoriei naturale, pot servi ca bază principală pentru o cerere BLA în cadrul căii de aprobare accelerată”, a declarat Matt Kapusta, director executiv la uniQure. “Această veste este neașteptată și suntem cu adevărat dezamăgiți pentru persoanele care trăiesc cu HD, care nu au opțiuni de tratament modificator al bolii pentru această boală devastatoare. Credem cu tărie că AMT-130 are potențialul de a aduce beneficii substanțiale pacienților și ne menținem angajamentul deplin de a lucra cu FDA pentru a determina cea mai bună cale de urmat pentru a aduce rapid AMT-130 pacienților și familiilor acestora din SUA.”

Pe lângă continuarea parteneriatului cu FDA în ceea ce privește progresul AMT-130 pentru tratamentul bolii Huntington, uniQure intenționează în paralel să continue discuțiile cu alte agenții de reglementare, inclusiv în Uniunea Europeană și în Regatul Unit.

Despre uniQure

uniQure îndeplinește promisiunea terapiei genice - tratamente unice cu rezultate potențial curative. Aprobările terapiei genice uniQure pentru hemofilia B - o realizare istorică bazată pe mai mult de un deceniu de cercetare și dezvoltare clinică - reprezintă o etapă majoră în domeniul medicinei genomice și deschide calea unei noi abordări terapeutice pentru pacienții care suferă de hemofilie. uniQure promovează în prezent o serie de terapii genice brevetate pentru tratamentul pacienților cu boala Huntington, epilepsie refractară a lobului temporal, ALS, boala Fabry și alte boli grave. www.uniQure.com

Declarații previzibile uniQure

Acest comunicat de presă conține declarații prospective. Toate declarațiile, altele decât cele referitoare la fapte istorice, sunt declarații prospective, care sunt adesea indicate prin termeni precum “anticipați”, “credeți”, “ați putea”, “stabiliți”, “estimați”, “așteptați”, “obiectiv”, “intenționați”, “așteptați”, “puteți”, “planificați”, “potențial”, “preziceți”, “proiectați”, “căutați”, “ar trebui”, “veți”, “ați face” și expresii similare, precum și prin negativele acestor termeni. Declarațiile prospective se bazează pe convingerile și ipotezele conducerii și pe informațiile disponibile conducerii la data prezentului comunicat de presă. Exemple de astfel de declarații prospective includ, fără a se limita la acestea, declarații referitoare la: planurile companiei de a avansa AMT-130 în SUA, inclusiv planurile Companiei de a interacționa cu FDA pentru a găsi o cale de urmat pentru aprobarea accelerată în timp util a AMT-130 și pentru a aduce rapid AMT-130 pacienților și familiilor acestora în SUA.; calendarul și rezultatul interacțiunilor de reglementare cu privire la programul AMT-130, inclusiv planurile Societății de a avansa discuțiile cu alte agenții de reglementare, inclusiv în Uniunea Europeană și Regatul Unit, în paralel cu discuțiile de reglementare cu FDA; primirea procesului-verbal final de la întâlnirea pre-BLA cu FDA în termen de 30 de zile de la întâlnire; momentul depunerii de către Societate a cererii BLA pentru AMT-130; convingerea Societății că FDA nu mai este de acord că datele din studiile de fază I/II ale AMT-130 în comparație cu un control extern pot fi adecvate pentru a furniza dovezi primare în sprijinul unei cereri BLA; și potențialul AMT-130 de a aduce beneficii substanțiale pacienților. Rezultatele reale ale companiei ar putea diferi semnificativ de cele anticipate în aceste declarații prospective din mai multe motive. Aceste riscuri și incertitudini includ, printre altele riscuri legate de studiile clinice de fază I/ll ale Companiei privind AMT-130, inclusiv riscul ca aceste studii să nu poată demonstra date suficiente pentru a susține dezvoltarea clinică ulterioară sau aprobarea de reglementare; riscul ca mai multe date privind pacienții să devină disponibile și să conducă la o interpretare diferită de cea derivată din datele de bază; riscurile legate de interacțiunile Societății cu autoritățile de reglementare, care pot afecta inițierea, calendarul și progresul studiilor clinice și căile către aprobarea de reglementare; dacă măsurătorile pe care le evaluează Societatea sunt considerate măsurători robuste și sensibile ale progresiei bolii; dacă desemnarea RMAT, desemnarea Breakthrough Therapy sau orice altă cale accelerată, dacă este acordată, va conduce la aprobarea de reglementare; capacitatea Societății de a efectua și de a finanța un studiu de fază III sau de confirmare pentru AMT-130, dacă este necesar; capacitatea Societății de a continua să construiască și să mențină infrastructura și personalul necesare pentru a-și atinge obiectivele; eficiența Societății în gestionarea studiilor clinice și a proceselor de reglementare actuale și viitoare; capacitatea Societății de a demonstra beneficiile terapeutice ale candidaților săi de terapie genică în studiile clinice; dezvoltarea și acceptarea continuă a terapiilor genice; capacitatea Societății de a obține, menține și proteja proprietatea intelectuală; și capacitatea Societății de a-și finanța operațiunile și de a obține capital suplimentar, după cum este necesar și în condiții acceptabile. Aceste riscuri și incertitudini sunt descrise mai detaliat sub titlul “Factori de risc” în documentele depuse periodic de Societate la U.S. Securities & Exchange Commission (SEC), inclusiv Raportul anual pe Formular 10-K depus la SEC la 27 februarie 2025, Rapoartele trimestriale pe Formular 10-Q depuse la SEC la 9 mai 2025 și 29 iulie 2025, precum și în alte documente depuse periodic de Societate la SEC. Având în vedere aceste riscuri, incertitudini și alți factori, nu ar trebui să vă bazați în mod nejustificat pe aceste declarații prospective și, cu excepția cazurilor prevăzute de lege, compania nu își asumă nicio obligație de a actualiza aceste declarații prospective, chiar dacă în viitor devin disponibile informații noi.

Contacte uniQure:

PENTRU INVESTITORII:

Chiara Russo
Direct: 781-491-4371
Telefon mobil: 617-306-9137
c.russo@uniQure.com PENTRU MEDIA:

Tom Malone Direct: 339-970-7558 Mobil: 339-223-8541
t.malone@uniQure.com