O actualizare de la LoQus23

LoQus23 Therapeutics este o companie de biotehnologie care investighează medicamente cu molecule mici care ar putea opri expansiunea patogenă a tripletelor, care este cauza și motorul bolii Huntington (HD), distrofiei miotonice de tip 1 și a altor boli cu expansiune a tripletelor. Astăzi, compania a anunțat că a nominalizat și progresează cu LQT-23, un medicament candidat care are un potențial inovator de a încetini sau opri progresia HD.

Anterior, în 2024, LoQus23 a anunțat finanțarea și concentrarea pe dezvoltarea unei serii de inhibitori MutSβ, cu planuri de a intra în clinică până în 2026. Acum, ei au nominalizat oficial LQT-23 ca fiind candidatul lor principal - cel mai avansat și mai puternic inhibitor de până acum - cu date preclinice care arată că blochează expansiunea somatică în modele HD. De asemenea, aceștia intenționează să depună o cerere IND/CTA în cursul acestui an, semnalând pregătirea pentru primele studii pe oameni.

Nominalizarea LQT-23 drept candidatul nostru pentru dezvoltare reprezintă un moment important pentru LoQus23 și reafirmă strategia noastră de a avansa portofoliul nostru de inhibitori MSH3/MutSβ pentru a transforma viața pacienților.

Dr. David Reynolds, director executiv la LoQus23

-COMUNICAT DE PRESĂ-

LoQus23 Therapeutics nominalizează LQT-23 ca medicament candidat oral de primă clasă pentru boala Huntington

• LQT-23 este un inhibitor alosteric al moleculelor mici al MSH3 / MutSβ, puternic, foarte diferențiat, de primă clasă
• Mecanism unic de acțiune cu potențial de a încetini sau opri progresia HD

CAMBRIDGE, Anglia, Jan. 6, 2026 /PRNewswire/ - LoQus23 Therapeutics Ltd (“LoQus23”), o societate de biotehnologie care investighează medicamente pe bază de molecule mici care ar putea opri expansiunea patogenă a tripletelor, care este cauza și motorul bolii Huntington (HD), al distrofiei miotonice de tip 1 și al altor boli cu expansiune a tripletelor repetate, anunță astăzi că a nominalizat și progresează cu LQT-23, un medicament candidat care are un potențial revoluționar de a încetini sau opri progresia HD.

Repararea eronată a ADN-ului s-a dovedit a fi un factor-cheie al HD și al altor boli cu repetiție tripletă. Dovezile convergente din genetica umană, studiile post-mortem și cercetarea mecanică identifică MSH3/MutSβ ca fiind cea mai promițătoare țintă a căii de reparare a ADN-ului. Cu toate acestea, proteina este o țintă extrem de dificilă pentru intervenția terapeutică cu molecule mici.

Prin valorificarea expertizei sale profunde a căii și a bolii, LoQus23 a stabilit o platformă de teste și mai multe serii de inhibitori MutSβ cu molecule mici. LQT-23 reprezintă un progres inovator în modularea MutSβ pentru tratamentul HD, utilizând un nou mecanism de acțiune pentru a inhiba această țintă complexă. LQT-23 este cel mai avansat și mai puternic inhibitor alosteric cu moleculă mică al MutSβ de până acum.

Dr. David Reynolds, Chief Executive Officer al LoQus23 Therapeutics, a comentat: “Nominalizarea LQT-23 drept candidatul nostru pentru dezvoltare este un moment semnificativ pentru LoQus23 și reafirmă strategia noastră de a avansa portofoliul nostru de inhibitori MSH3/MutSβ pentru a transforma viața pacienților. Vreau să salut dedicarea echipei noastre care a lucrat neobosit de-a lungul mai multor ani pentru a identifica acest candidat pentru o țintă atât de dificilă și așteptăm cu nerăbdare să îl avansăm până la depunerea IND/CTA în cursul acestui an.”

Dr. Cyrus Mozayeni, președinte al Consiliului de administrație al LoQus23, a adăugat: “MSH3 / MutSβ este cea mai promițătoare și mai bine validată țintă pentru HD, dar a fost dificil de drogat. Echipa a făcut progrese excepționale de la finanțarea din 2024, iar nominalizarea LQT-23 ca principalul nostru candidat pentru dezvoltare subliniază expertiza noastră profundă în domeniu, poziționând în același timp LoQus23 în fruntea terapiilor emergente pentru tratamentul HD.”

Studiile preclinice ale LQT-23 au demonstrat o modulare puternică și selectivă a MSH3/MutSβ care duce la blocarea robustă a expansiunii somatice în sistemele celulare și modelele animale HD. Dezvoltarea preclinică va continua până în 2026.

Boala Huntington este o tulburare neurodegenerativă autosomal dominantă pentru care nu există în prezent niciun tratament aprobat de modificare a bolii și care are 30 000 de pacienți numai în SUA. LoQus23 speră să încetinească sau chiar să oprească apariția și progresia bolii Huntington, vizând expansiunea somatică. În 2024, LoQus23 a anunțat încheierea cu succes a rundei sale de finanțare Seria A în valoare de 35 de milioane de lire sterline, condusă de Forbion, alături de investitorii existenți SV Health Investors’ Dementia Discovery Fund și Novartis Venture Fund.

Note pentru redactori

Despre LoQus23 Therapeutics Ltd

LoQus23 este o companie biotehnologică cu sediul în Cambridge, Regatul Unit, care dezvoltă inhibitori de expansiune somatică cu molecule mici pentru tratamentul bolii Huntington și al altor boli de expansiune a triplilor repetiții. Boala Huntington este o tulburare neurodegenerativă autosomal dominantă pentru care nu există în prezent niciun tratament aprobat de modificare a bolii și care are în prezent 30 000 de pacienți numai în SUA.

Abordarea LoQus23 are potențialul de a opri instabilitatea ADN și, prin urmare, de a încetini neurodegenerarea în aceste boli. LoQus23 se concentrează pe utilizarea unei abordări bazate pe structură pentru a proiecta medicamente cu molecule mici, care pot oferi o administrare mai convenabilă decât alte abordări. Medicamentele orale pe bază de molecule mici au o experiență solidă în tratarea bolilor complexe ale creierului și oferă un confort mai mare pentru pacienți în comparație cu alte modalități avansate de tratament. Programul principal al LoQus23, un puternic inhibitor alosteric al moleculei mici MSH3, parte a complexului MutSβ, care intră în prezent în dezvoltare preclinică.

LoQus23 are o echipă de conducere foarte experimentată, construită pe o știință de talie mondială. A fost înființată inițial în 2019 de Dr. David Reynolds, Dr. Caroline Benn și Dr. Ruth McKernan CBE, FMedSci, antreprenori în rezidență la SV Health Investors’ Dementia Discovery Fund, care a acționat, de asemenea, ca investitor inițial. În octombrie 2024, compania a încheiat cu succes o rundă de finanțare Seria A de 35 de milioane de lire sterline condusă de Forbion, alături de investitorii existenți SV Health Investors’ Dementia Discovery Fund și Novartis Venture Fund.

Pentru mai multe informații, vă rugăm să vizitați: www.loqus23.com