uniQure anunță o întâlnire cu FDA

9 ianuarie 2026 7:05 AM EST

uniQure anunță programarea unei întâlniri de tip A cu FDA

LEXINGTON, Mass. și AMSTERDAM, 09 ian. 2026 (GLOBE NEWSWIRE) - uniQure N.V. (NASDAQ: QURE), o companie lider în domeniul terapiei genice care promovează terapii transformative pentru pacienții cu nevoi medicale severe, a anunțat astăzi o întâlnire de tip A cu U.S. Food and Drug Administration (FDA) a fost programată pentru a discuta pachetul de date al cererii de licență biologică (BLA) pentru a susține aprobarea accelerată a AMT-130, terapia genică experimentală a companiei pentru tratamentul bolii Huntington.

“Așteptăm cu nerăbdare o discuție constructivă cu FDA pe măsură ce lucrăm la o rezoluție în timp util cu privire la o cale de aprobare accelerată pentru AMT-130”, a declarat Matt Kapusta, director executiv la uniQure. “Comunitatea bolii Huntington, inclusiv pacienții și clinicienii, a subliniat nevoia medicală profundă nesatisfăcută și importanța accesului în timp util la terapii cu potențial de modificare a bolii, cum ar fi AMT-130. Ne menținem angajamentul profund față de accesul pacienților, continuând în același timp să colaborăm îndeaproape cu FDA.”

Compania se așteaptă să furnizeze o actualizare de reglementare după primirea procesului-verbal oficial al reuniunii.

Despre uniQure

uniQure îndeplinește promisiunea terapiei genice - tratamente unice cu rezultate potențial curative. Aprobările terapiei genice uniQure pentru hemofilia B - o realizare istorică bazată pe mai mult de un deceniu de cercetare și dezvoltare clinică - reprezintă o etapă majoră în domeniul medicinei genomice și deschide calea unei noi abordări terapeutice pentru pacienții care suferă de hemofilie. uniQure promovează în prezent o serie de terapii genice brevetate pentru tratamentul pacienților cu boala Huntington, epilepsie refractară a lobului temporal, ALS, boala Fabry și alte boli grave. www.uniQure.com

Declarații previzibile uniQure

Acest comunicat de presă conține declarații prospective. Toate declarațiile, altele decât cele referitoare la fapte istorice, sunt declarații prospective, care sunt adesea indicate prin termeni precum “anticipați”, “credeți”, “ați putea”, “stabiliți”, “estimați”, “așteptați”, “obiectiv”, “intenționați”, “așteptați”, “puteți”, “planificați”, “potențial”, “preziceți”, “proiectați”, “căutați”, “ar trebui”, “veți”, “ați face” și expresii similare, precum și prin negativele acestor termeni. Declarațiile prospective se bazează pe convingerile și ipotezele conducerii și pe informațiile disponibile conducerii la data prezentului comunicat de presă. Exemple de astfel de declarații prospective includ, fără a se limita la acestea, declarații privind: planurile companiei de a organiza o întâlnire de tip A cu FDA și de a lucra în vederea unei rezoluții în timp util cu privire la o cale de aprobare accelerată pentru AMT-130; AMT-130 ca terapie cu potențial de modificare a bolii; și planurile companiei de a furniza o actualizare de reglementare după primirea procesului-verbal oficial al întâlnirii de tip A programate. Rezultatele reale ale companiei ar putea diferi semnificativ de cele anticipate în aceste declarații prospective din mai multe motive. Aceste riscuri și incertitudini includ, printre altele riscurile legate de studiile clinice de fază I/ll ale Companiei privind AMT-130, inclusiv riscul ca aceste studii să nu poată demonstra date suficiente pentru a susține dezvoltarea clinică ulterioară sau aprobarea de reglementare; riscul ca FDA să concluzioneze în cele din urmă că aceste studii nu sunt adecvate și bine controlate pentru a furniza dovezile primare care să susțină un BLA; riscul ca mai multe date despre pacienți să devină disponibile și să conducă la o interpretare diferită de cea derivată din datele de bază; riscurile legate de interacțiunile Societății cu autoritățile de reglementare, care pot afecta inițierea, calendarul și progresul studiilor clinice și căile de obținere a aprobării de reglementare; dacă măsurătorile pe care le evaluează Societatea sunt considerate măsurători robuste și sensibile ale progresiei bolii; dacă desemnarea RMAT, desemnarea Breakthrough Therapy sau orice cale accelerată, dacă este acordată, va conduce la aprobarea de reglementare; capacitatea Societății de a efectua și finanța un studiu de fază III sau de confirmare pentru AMT-130, dacă este necesar; capacitatea Societății de a continua să construiască și să mențină infrastructura și personalul necesare pentru a-și atinge obiectivele; eficiența Societății în gestionarea studiilor clinice și a proceselor de reglementare actuale și viitoare; capacitatea Societății de a demonstra beneficiile terapeutice ale terapiilor sale genetice candidate în cadrul studiilor clinice; dezvoltarea și acceptarea continuă a terapiilor genetice; capacitatea Societății de a obține, menține și proteja proprietatea intelectuală; și capacitatea Societății de a-și finanța operațiunile și de a obține capital suplimentar, după cum este necesar și în condiții acceptabile. Aceste riscuri și incertitudini sunt descrise mai detaliat sub titlul “Factori de risc” în documentele depuse periodic de Societate la U.S. Securities & Exchange Commission (SEC), inclusiv Raportul său anual pe Formularul 10-K depus la SEC la 27 februarie 2025, Rapoartele sale trimestriale pe Formularul 10-Q depuse la SEC la 9 mai 2025, 29 iulie 2025 și 10 noiembrie 2025 și în alte documente depuse periodic de Societate la SEC. Având în vedere aceste riscuri, incertitudini și alți factori, nu ar trebui să vă bazați în mod nejustificat pe aceste declarații prospective și, cu excepția cazurilor prevăzute de lege, compania nu își asumă nicio obligație de a actualiza aceste declarații prospective, chiar dacă în viitor devin disponibile informații noi.

Contacte uniQure:

PENTRU INVESTITORII:

Chiara Russo Direct: 781-491-4371 Mobil: 617-306-9137 c.russo@uniQure.com

PENTRU MEDIA:

Tom Malone Direct: 339-970-7558 Mobil: 339-223-8541 t.malone@uniQure.com