Dragi prieteni din comunitatea bolii Huntington,

Dorim să împărtășim o actualizare cu privire la cercetările în curs de desfășurare privind SKY-0515, un medicament experimental studiat pentru boala Huntington (HD). Un comunicat de presă științific a fost împărtășit astăzi, iar această scrisoare este menită să explice știrile într-un mod mai orientat către comunitate și mai ușor de citit. Știm cât de important este pentru familiile și persoanele afectate de HD să primească actualizări clare și oneste și apreciem că vă faceți timp să citiți acest comunicat.

Ce este SKY-0515?

SKY-0515 este un medicament experimental, administrat pe cale orală o dată pe zi, care este disponibil în prezent numai prin studii clinice. Acesta nu este aprobat pentru utilizare în nicio boală sau în nicio țară. Medicamentul experimental este conceput pentru a afecta doi factori biologici implicați în boala Huntington:

• huntingtina mutantă (mHTT), proteina anormală care cauzează HD
• PMS1, o proteină care poate fi implicată în procesele legate de evoluția bolii
• Cercetătorii studiază dacă modificările acestor markeri biologici ar putea fi relevante pentru HD în timp.

Ce a fost împărtășit în anunțul din 27 ianuarie?

Anunțul a inclus rezultatele unei analize intermediare la nouă luni a persoanelor cu HD în stadiu incipient care participă la un studiu clinic de fază 1. Acest studiu este axat în principal pe siguranță și pe înțelegerea modului în care medicamentul experimental se comportă în organism. Iată ce s-a observat până în prezent:

• Modificări ale markerilor biologici
• Persoanele care au luat SKY-0515 au prezentat reduceri dependente de doză ale nivelurilor de huntingtină mutantă din sânge
• La doza mai mare studiată, s-au observat reduceri medii de aproximativ 62%
• S-au observat, de asemenea, reduceri ale ARNm PMS1 de aproximativ 26%
• S-a demonstrat că medicamentul experimental ajunge la creier, ceea ce este esențial pentru tratarea HD

Aceste constatări sugerează că SKY-0515 interacționează cu țintele sale biologice vizate. În acest stadiu, nu se știe cum se raportează aceste modificări la simptome sau la rezultatele pe termen lung.

Ce știm despre siguranță?

• SKY-0515 a fost în general bine tolerat în studiul de până acum
• Nu au fost identificate preocupări semnificative privind siguranța în datele raportate
• Siguranța continuă să fie monitorizată îndeaproape pe măsură ce studiile avansează

Au fost măsurate simptomele sau funcția?

• Cercetătorii au colectat, de asemenea, evaluări clinice exploratorii, inclusiv un scor combinat numit Scala compozită unificată de evaluare a bolii Huntington (cUHDRS), care analizează mișcarea, gândirea și funcția zilnică.
• Scorurile medii au fost în general stabile în timp, cu mici modificări observate
• După nouă luni, participanții la SKY-0515 au prezentat îmbunătățiri medii mici față de valoarea inițială
• Deoarece acesta este un studiu în fază incipientă cu un număr limitat de participanți, aceste constatări trebuie interpretate cu prudență
• Sunt necesare studii mai mari și mai lungi pentru a înțelege mai bine dacă SKY-0515 poate avea un efect asupra simptomelor sau progresiei bolii.

Ce studii au loc acum?

Studiu de fază 1

• Înscrierea este completă
• Participanții continuă într-o perioadă de prelungire în orb
• Date suplimentare sunt așteptate la mijlocul anului 2026

Studiul FALCON-HD de fază 2/3

• În prezent, se fac înscrieri în Australia, Noua Zeelandă și Georgia. Alte țări vor fi adăugate în curând
• Participanții vor primi tratament sau placebo timp de cel puțin 12-18 luni
• Acest studiu va evalua în continuare siguranța, markerii biologici și măsurile clinice

Mai multe detalii sunt disponibile la adresa ClinicalTrials.gov NCT06873334 și www.FALCON-HD.com.

Ce înseamnă această actualizare pentru comunitatea HD?

Aceste rezultate reprezintă un progres timpuriu, dar semnificativ, în dezvoltarea clinică a SKY-0515. Rezultatele arată că medicamentul are efecte biologice măsurabile, dar este încă prea devreme pentru a ști ce ar putea însemna acest lucru pentru persoanele afectate de HD. SKY-0515 rămâne un tratament experimental și sunt necesare cercetări suplimentare înainte de a se putea trage concluzii cu privire la rolul său potențial în tratamentul HD. Ne menținem angajamentul de a împărtăși informații actualizate în mod transparent pe măsură ce știința evoluează.

Rămâneți implicați În următoarele luni, membrii echipei Skyhawk vor participa la evenimente comunitare, conferințe și webinarii găzduite de mai multe organizații de susținere a pacienților, inclusiv Huntington's Australia, Huntington's Victoria, Huntington's Disease Association of Auckland, Huntington's Disease Association of America, Huntington Society of Canada, Huntington's Disease Youth Organization, Factor-H, Association Huntington France și Huntington's Disease Association of England and Whales. Aceste organizații vor împărtăși detalii cu privire la date, ore și modul de participare prin canalele lor obișnuite, astfel încât vă încurajăm să le urmăriți pentru cele mai recente actualizări.

Suntem profund recunoscători persoanelor și familiilor care iau parte la studiile de cercetare, precum și organizațiilor de advocacy și membrilor comunității care continuă să sprijine cercetarea HD. Știm că comunitatea așteaptă de mult timp progrese și suntem recunoscători că continuați să vă implicați alături de noi în ciuda incertitudinilor. Vă mulțumim pentru că vă puneți speranța și încrederea în cercetare.

Ne menținem angajamentul de a împărtăși informații actualizate pe măsură ce cercetările avansează.

Cu apreciere, Echipa Skyhawk Therapeutics

--COMUNICAT DE PRESĂ--

Skyhawk Therapeutics anunță rezultatele intermediare la nouă luni la pacienții din studiul clinic de fază 1 al SKY-0515 ca tratament pentru boala Huntington

Constatările la nouă luni arată o îmbunătățire medie a Scalei compozite unificate de evaluare a bolii Huntington față de valoarea inițială de +0,64 puncte, comparativ cu înrăutățirea așteptată în istoria naturală a cUHDRS la pacienții simptomatici de -0,73 puncte pe parcursul a nouă luni, pe baza ponderării scorului de propensiune. Skyhawk anunță, de asemenea, că studiul de fază 2/3 FALCON-HD al SKY-0515 s-a extins la nivel mondial. Skyhawk a dozat acum mai mult de 90 de pacienți.

BOSTON, Massachusetts, 27 ianuarie 2026 - Skyhawk Therapeutics, Inc. o companie de biotehnologie în stadiu clinic care dezvoltă noi terapii cu molecule mici pentru a modula țintele critice ale ARN, anunță astăzi rezultate pozitive ale analizei intermediare de nouă luni a tratamentului experimental al companiei pentru boala Huntington (HD) cu SKY-0515.

Tratamentul cu SKY-0515 duce la reduceri dependente de doză ale proteinei mHTT în sânge de 62% la doza de 9 mg și la reducerea ARNm PMS1 dependentă de doză de 26%. PMS1 este un motor cheie al expansiunii repetiției CAG somatice și al patologiei HD. SKY-0515 a demonstrat, de asemenea, o expunere excelentă la sistemul nervos central și a fost în general sigur și bine tolerat.

La trei, șase și nouă luni, pacienții care primesc SKY-0515 în cohorta de pacienți din partea C a studiului clinic de fază 1 al SKY-0515, demonstrează o îmbunătățire medie a Scalei compozite unificate de evaluare a bolii Huntington (cUHDRS) față de valoarea inițială. La nouă luni, într-o analiză grupată, această îmbunătățire este de +0,64 puncte comparativ cu înrăutățirea așteptată la nouă luni a cUHDRS la pacienții simptomatici de -0,73 puncte, pe baza ponderării scorului de propensiune utilizând Enroll-HD și TRACK-HD.

Skyhawk Therapeutics, Inc. ‘Cohorta de pacienți de fază 1 partea C cUHDRS și componentele acesteia la 3, 6 și 9 luni pentru pacienții care au primit SKY-0515 continuu timp de 9 luni, o dată pe zi, cu datele la 4 mg și 9 mg grupate (n=17)’, ianuarie 2026. Notă: Barele de eroare reprezintă eroarea standard a mediei; Ponderarea scorului de propensiune (n=325) a fost efectuată utilizând Enroll-HD și TRACK-HD.

“Sunt foarte încurajat de aceste date de siguranță și eficacitate timpurie din studiul SKY-0515 de fază 1 partea C la pacienți, care arată divergențe în cUHDRS departe de deteriorarea istorică naturală așteptată la analizele prespecificate la trei, șase și nouă luni’, a declarat Ed Wild, profesor de neurologie la University College London. ”SKY-0515 continuă să reducă proteina mHTT în cea mai mare măsură demonstrată de orice terapie testată până în prezent la pacienți, cu date clinice și biomarker care arată că medicamentul este bine tolerat la toate dozele testate. Capacitatea SKY-0515 de a reduce atât mHTT, cât și PMS1 oferă o combinație puternică pentru tratarea bolii Huntington prin intermediul a două dintre mecanismele sale patogene principale. Aceste rezultate ale studiului deschis, care urmează să fie validate în cadrul studiului FALCON-HD controlat cu placebo în curs de desfășurare, oferă o așteptare a impactului semnificativ pentru persoanele care trăiesc cu HD din întreaga lume - pentru care un tratament de reducere a huntingtinei administrat pe cale orală, cum ar fi SKY-0515, va fi cu adevărat transformator.“

“Scopul nostru pentru studiul de fază 1 a fost să stabilim siguranța și activitatea biomarkerilor”, a declarat Sergey Paushkin, Director de cercetare și dezvoltare la Skyhawk Therapeutics, “iar forța continuă a răspunsului biomarkerilor SKY-0515 în analiza datelor intermediare la nouă luni - și îmbunătățirea punctului final potențial, cUHDRS, comparativ cu o înrăutățire a scorului cUHDRS în datele privind istoria naturală a pacienților - subliniază potențialul SKY-0515 ca cea mai bună terapie de modificare a bolii pentru HD. Aceste date intermediare reprezintă o etapă importantă pentru SKY-0515 și evidențiază puterea platformei Skyhawk de a furniza molecule mici de primă clasă pentru boli devastatoare fără terapii de modificare a bolii aprobate.’

Boala Huntington este o afecțiune neurodegenerativă rară, ereditară și fatală în cele din urmă, care afectează peste 40 000 de pacienți simptomatici în Statele Unite, iar la nivel mondial se estimează că sunt afectați sute de mii. În prezent, nu există tratamente aprobate care să încetinească sau să oprească progresia bolii. SKY-0515 este un modulator ARN de moleculă mică, administrat pe cale orală, dezvoltat prin intermediul noii platforme de modulare ARN a companiei, SKYSTAR®. SKY-0515 reduce terapeutic atât proteina HTT, cât și proteina PMS1. PMS1 este un factor-cheie suplimentar al expansiunii repetiției CAG somatice și al patologiei HD și ar trebui să completeze beneficiile reducerii HTT mutant.

De asemenea, Skyhawk anunță astăzi că studiul său de fază 2/3 FALCON-HD SKY-0515, deschis în douăsprezece locații din Australia și Noua Zeelandă, s-a extins la nivel mondial. Skyhawk a administrat acum SKY-0515 la peste 90 de pacienți. SKY-0515 este primul medicament Skyhawk aflat în studii clinice.

Skyhawk se așteaptă ca, până la sfârșitul anului 2027, să introducă în clinică medicamente suplimentare cu molecule mici pentru tratarea bolilor neurologice rare pentru care nu există terapii de modificare a bolii aprobate.

Despre studiul clinic de fază 1 al SKY-0515

Studiul clinic de fază 1 al SKY-0515 este un prim studiu la om conceput pentru a evalua siguranța, tolerabilitatea, farmacocinetica și farmacodinamica SKY-0515 la voluntari sănătoși și persoane cu boala Huntington (HD) în stadiu incipient. Studiul este separat în trei părți. Părțile A și B au evaluat SKY-0515 la voluntari sănătoși. Partea C este un studiu dublu-orb controlat cu placebo, cu design paralel, cu două niveluri de doză de SKY-0515 și placebo la persoane cu HD în stadiu incipient (HD-ISS stadiul 1, 2 sau stadiul 3 ușor) timp de 84 de zile, urmat de o prelungire de 12 luni a tratamentului activ în care toți participanții vor primi o doză mică sau mare de SKY-0515 în mod orb. Obiectivele studiului includ evaluarea proteinei mutante HTT și a ARNm PMS1. Primii pacienți au fost dozați în partea C a SKY-0515 în ianuarie 2025. Înscrierea în faza 1C a studiului SKY-0515 este acum completă.

Despre studiul clinic de fază 2/3 FALCON-HD al SKY-0515

FALCON-HD (NCT06873334) este un studiu de fază 2/3, randomizat, dublu-orb, controlat cu placebo, cu variație de doză, pentru evaluarea farmacodinamicii, siguranței și eficacității SKY-0515 la 120 de participanți cu HD în stadiul 2 și stadiul 3 timpuriu în 12 locații din Australia și Noua Zeelandă și la 400 de participanți cu HD în stadiul 2 și stadiul 3 timpuriu în peste 40 de locații din întreaga lume. Pacienții eligibili vor primi o doză orală o dată pe zi de SKY-0515 la unul dintre cele trei niveluri de doză sau placebo, pentru o perioadă de tratament de cel puțin 12 luni. Studiul urmărește să evalueze potențialul SKY-0515 de a modula splicarea ARN și de a reduce proteinele mHTT și PMS1, care sunt implicate în patologia bolii Huntington. Informații suplimentare despre FALCON-HD, inclusiv site-urile participante și criteriile de eligibilitate, pot fi găsite la ClinicalTrials.gov și www.FALCON-HD.com.

Despre Skyhawk Therapeutics

Skyhawk Therapeutics este o companie de biotehnologie în stadiu clinic care utilizează platforma sa proprie, SKYSTAR®, pentru a descoperi și dezvolta terapii cu molecule mici care modulează ARN pentru cele mai greu de rezolvat boli din lume. Pentru mai multe informații, vizitați www.skyhawktx.com.

Skyhawk o contactează pe Maura McCarthy Șef al departamentului de dezvoltare corporativă maura@skyhawktx.com