Sarepta Therapeutics anunță aprobarea cererii de studiu clinic pentru SRP-1005, tratamentul său experimental pentru boala Huntington

Primul studiu clinic la om al SRP-1005, cunoscut sub numele de INSIGHTT, este așteptat să înceapă în al doilea trimestru al anului 2026

CAMBRIDGE, Mass.-(BUSINESS WIRE)-4 februarie 2026- Sarepta Therapeutics, Inc. (NASDAQ:SRPT), lider în medicina genetică de precizie pentru boli rare, a anunțat astăzi că Medsafe, Autoritatea pentru siguranța medicamentelor și a dispozitivelor medicale din Noua Zeelandă, a acordat aprobarea pentru cererea sa de studiu clinic (CTA) pentru studiul SRP-1005-101, cunoscut și sub numele de INSIGHTT. Sarepta se așteaptă să inițieze acest prim studiu clinic la om al SRP-1005 (fost ARO-HTT) în al doilea trimestru al anului 2026. SRP-1005 este un ARN interferant mic (siARN) terapeutic experimental pentru tratamentul bolii Huntington.

INSIGHTT este un studiu de fază 1, multicentric, de escaladare a dozei, care va evalua siguranța și tolerabilitatea dozării subcutanate a SRP-1005 la aproximativ 24 de participanți. SRP-1005 valorifică o abordare avansată TfR1 (proteina 1 a receptorului transferrinei) care utilizează un fragment monovalent de legare a antigenului (fAb) conceput pentru o administrare eficientă la nivelul sistemului nervos central. Administrarea subcutanată este menită să evite saturarea receptorului de transferrină și să realizeze o penetrare constantă și robustă prin bariera hematoencefalică. Datele preclinice cu SRP-1005 au demonstrat potențialul de reducere semnificativă a proteinelor în regiunile cerebrale profunde cheie, inclusiv putamenul și caudatul, precum și cortexul temporal și frontal.

Despre boala Huntington Boala Huntington (HD) este o afecțiune neurodegenerativă ereditară rară și fatală, care se transmite din generație în generație în familiile afectate. HD este cauzată de o mutație a genei pentru o proteină numită huntingtină sau HTT, care duce la deteriorarea progresivă a celulelor nervoase din creier, afectând cogniția, mișcarea și comportamentul. În SUA, aproximativ 40 000 de persoane trăiesc cu HD simptomatică, iar alte 200 000 de persoane sunt purtătoare ale mutației genetice și riscă să dezvolte simptome. Simptomele apar de obicei între 30 și 50 de ani și se agravează în timp, fiecare copil al unui părinte afectat având o șansă 50% de a moșteni boala. În prezent, nu există un tratament cunoscut sau tratamente de modificare a bolii aprobate care să abordeze cauza de bază.

Despre platforma siARN a Sarepta

Platforma SiRNA de generație următoare a Sarepta se concentrează pe terapiile administrate cronic pentru bolile neurodegenerative și pulmonare și include tratamente experimentale pentru:

• Distrofia musculară facioscapulo-humerală (FSHD)
• Distrofia miotonică de tip 1 (DM1)
• Ataxia spinocerebeloasă de tip 2 (SCA2)
• Fibroza pulmonară idiopatică (IPF)
• Boala Huntington (HD)

Sarepta desfășoară, de asemenea, programe preclinice pentru ataxia spinocerebeloasă de tip 1 (SCA1) și ataxia spinocerebeloasă de tip 3 (SCA3) și are o colaborare exclusivă cu Arrowhead Pharmaceuticals pentru a dezvolta terapii pentru bolile mușchilor scheletici, având în vedere planurile de a urmări până la șase ținte de descoperire în tulburările musculare sau ale sistemului nervos central.

Despre Sarepta Therapeutics

Sarepta are o misiune urgentă: conceperea de medicamente genetice de precizie pentru bolile rare care devastează vieți și scurtează viitorul. Deținem o poziție de lider în distrofia musculară Duchenne (Duchenne) și construim un portofoliu robust de programe pentru boli musculare, ale sistemului nervos central și cardiace. Pentru mai multe informații, vă rugăm să vizitați www.sarepta.com sau urmăriți-ne pe LinkedIn, X, Instagram și Facebook.

Postarea de informații pe internet

Publicăm în mod regulat informații care pot fi importante pentru investitori în secțiunea ‘Pentru investitori’ a site-ului nostru la adresa www.sarepta.com. Încurajăm investitorii și potențialii investitori să consulte periodic site-ul nostru web pentru informații importante despre noi.

Declarații cu privire la viitor

Acest comunicat de presă conține declarații prospective. Orice declarații conținute în acest comunicat de presă care nu sunt declarații de fapt istoric pot fi considerate declarații prospective. Cuvinte precum “crede”, “anticipează”, “planifică”, “se așteaptă”, “va”, “intenționează”, “potențial”, “posibil” și expresii similare sunt menite să identifice declarațiile prospective. Aceste declarații prospective includ declarații referitoare la prioritățile, tehnologiile și programele noastre de cercetare și dezvoltare; beneficiile potențiale ale SRP-1005; și planurile și etapele preconizate, inclusiv așteptarea noastră de a iniția SRP-1005 în al doilea trimestru al anului 2026.

Aceste declarații prospective implică riscuri și incertitudini, dintre care multe sunt în afara controlului Sarepta. Factorii de risc cunoscuți includ, printre altele succesul studiilor preclinice și clinice, în special dacă se bazează pe un eșantion mic de pacienți, nu garantează că studiile clinice ulterioare vor avea succes, iar rezultatele cercetărilor viitoare pot să nu fie în concordanță cu rezultatele pozitive din trecut sau pot să nu îndeplinească cerințele de aprobare ale autorităților de reglementare privind siguranța și eficacitatea produselor candidate; este posibil ca anumite programe să nu avanseze niciodată în clinică sau să fie întrerupte dintr-o serie de motive, inclusiv impunerea de către autoritățile de reglementare a reținerii clinice și suspendarea sau încetarea de către noi a cercetărilor sau studiilor clinice; în cazul în care numărul real de pacienți care suferă de bolile pe care ne propunem să le tratăm este mai mic decât cel estimat, veniturile și capacitatea noastră de a obține profitabilitate pot fi afectate negativ este posibil să nu fim în măsură să ne punem în aplicare planurile de afaceri, inclusiv să respectăm etapele și termenele de reglementare preconizate sau planificate, planurile de dezvoltare clinică și să introducem produsele pe piață din diverse motive, inclusiv posibile limitări ale resurselor financiare și de altă natură, limitări ale producției care pot să nu fie anticipate sau rezolvate în timp util și decizii ale autorităților de reglementare, ale instanțelor sau ale agențiilor, cum ar fi deciziile Oficiului pentru Brevete și Mărci al Statelor Unite cu privire la brevetele care acoperă produsele noastre candidate; și acele riscuri identificate sub titlul “Factori de risc” în cel mai recent Raport trimestrial al Sarepta pe Formularul 10-Q depus la Securities and Exchange Commission (SEC), precum și în alte documente SEC depuse de Societate, pe care sunteți încurajați să le consultați.

Oricare dintre riscurile de mai sus ar putea afecta în mod semnificativ și negativ activitatea societății, rezultatele operațiunilor și prețul de tranzacționare al acțiunilor ordinare Sarepta. Pentru o descriere detaliată a riscurilor și incertitudinilor cu care se confruntă Sarepta, sunteți încurajați să consultați documentele depuse de Sarepta la SEC. Avertizăm investitorii să nu acorde o încredere considerabilă declarațiilor prospective conținute în acest comunicat de presă. Sarepta nu își asumă nicio obligație de a actualiza public declarațiile sale prospective pe baza evenimentelor sau circumstanțelor ulterioare datei prezentului document, cu excepția cazurilor prevăzute de lege.

Vezi versiunea sursă pe businesswire.com: https://www.businesswire.com/news/home/20260204133666/en/

Investitor: Ian Estepan 617-274-4052 iestepan@sarepta.com

Ryan Wong 617-800-4112 rwong@sarepta.com

Media: Tracy Sorrentino 617-301-8566 tsorrentino@sarepta.com

Sursă: Sarepta Therapeutics, Inc.