Harness Therapeutics nominalizează medicamentul candidat HRN001 pentru HD și lansează Consiliul consultativ clinic

Harness Therapeutics nominalizează HRN001, un medicament candidat de primă clasă pentru boala Huntington și înființează un consiliu consultativ clinic

• HRN001 este o oligonucleotidă antisens puternică și specifică, concepută pentru a determina upreglementarea controlată a FAN1, o țintă validată genetic în boala Huntington
• Consiliul consultativ clinic format pentru a sprijini progresul HRN001 în primele studii pe oameni în 2027
• Dr. Andy Billinton, CSO, va prezenta date preclinice la viitoarea conferință CHDI Foundation Huntington's Disease Therapeutics

Cambridge, Regatul Unit, 16 februarie 2026:

Harness Therapeutics (‘Harness’), o societate de biotehnologie care descoperă ținte care până acum nu puteau fi tratate pentru a transforma tratamentul bolilor neurodegenerative, anunță astăzi desemnarea HRN001 drept principalul său medicament candidat pentru boala Huntington și formarea unui consiliu consultativ clinic pentru a sprijini avansarea programului către evaluarea clinică.

Boala Huntington (HD) este o tulburare neurodegenerativă ereditară devastatoare, care duce la declin cognitiv, psihiatric și motor progresiv, decesul survenind adesea în decurs de 15 ani de la debutul simptomelor. În ciuda progreselor semnificative în înțelegerea biologiei bolii HD, nu există în prezent niciun tratament aprobat de modificare a bolii.

HD este cauzată de expansiunea repetițiilor CAG în gena huntingtină (HTT). Expansiunea somatică continuă a acestor repetiții este acum recunoscută ca fiind un factor-cheie al apariției și progresiei bolii. FAN1 nuclează a apărut ca una dintre cele mai convingătoare ținte pentru suprimarea expansiunii somatice, demonstrând cea mai puternică asociere genetică cu debutul bolii în studiile de asociere la nivel de genom.

Candidatul nostru de primă clasă HRN001 este un oligonucleotid antisens puternic și specific care vizează FAN1, conceput pentru a determina creșterea controlată a acestei nucleaze cheie de reparare a ADN-ului. Acesta valorifică platforma MISBA® (microRNA site blocking ASO) brevetată de Harness, care permite creșterea precisă a nivelurilor proteinei țintă fără riscul supraexprimării.

HRN001 a demonstrat o creștere robustă a FAN1 și o încetinire a expansiunii somatice în modele de HD, precum și caracteristici PK și de tolerabilitate favorabile. Dezvoltarea preclinică va continua pe parcursul anului 2026 pentru a susține intrarea clinică în 2027. Harness explorează potențialul platformei MISBA® în alte afecțiuni cu repetiție tripletă și într-o gamă mai largă de afecțiuni neurodegenerative.

Consultați întrebările frecvente de mai jos

Pentru a sprijini progresul HRN001 către clinică, Harness a înființat un consiliu consultativ clinic (CAB) format din experți de top în domeniul HD, inclusiv:

• Dr. Irina Antonijevic (președinte) - Chief Medical Officer, Trace Neuroscience
• Dr. Anne Rosser - profesor de neuroștiințe clinice, Universitatea Cardiff
• Dr. Jeffrey Long - Profesor de psihiatrie și biostatistică, University of Iowa Health Care
• Dr. Ralf Reilmann - director fondator și director executiv, George-Huntington-Institut
• Dr. Roger Barker - Profesor de neuroștiințe clinice, Universitatea Cambridge
• Dr. Sarah Tabrizi - profesor de neurologie clinică, University College London
• Dr. William Gray - Profesor de neurochirurgie funcțională, Universitatea Cardiff

CAB va oferi orientări strategice privind dezvoltarea clinică, proiectarea studiilor și strategia translațională pe măsură ce programul avansează spre clinica.

Dr. Andy Billinton, Chief Scientific Officer al Harness Therapeutics, va prezenta activitatea companiei în HD în cadrul viitoarei conferințe anuale CHDI Huntington's Disease Therapeutics Conference din Palm Springs, California, 23-26 februarie, oferind informații suplimentare cu privire la fundamentarea științifică și progresul dezvoltării HRN001.

Dr. Jan Thirkettle, CEO al Harness Therapeutics, a comentat: “Nominalizarea HRN001 reprezintă o etapă crucială pentru Harness și subliniază angajamentul nostru față de comunitatea bolii Huntington. Prin upregularea precisă a FAN1, o țintă cu validare genetică convingătoare în întârzierea apariției bolii, HRN001 reprezintă o abordare terapeutică diferențiată, prima din clasă, pentru abordarea expansiunii somatice, un motor fundamental al progresiei bolii. Formarea unui consiliu consultativ clinic aduce programului o expertiză clinică și translațională profundă. CAB va colabora îndeaproape cu Harness pe măsură ce avansăm HRN001 spre clinică și încercăm să oferim o terapie cu adevărat modificatoare a bolii pentru pacienții și familiile care trăiesc cu boala Huntington.”

Dr. Irina Antonijevic, președinte al Consiliului consultativ clinic al Harness Therapeutics, a adăugat: ’FAN1 este unul dintre cei mai convingători și mai consecvent validați modificatori genetici ai bolii Huntington identificați până în prezent, cu o legătură mecanică clară cu expansiunea somatică și progresia bolii. Abordarea Harness“ cu HRN001 oferă o modalitate nouă și foarte direcționată de a modula terapeutic această cale. Așteptăm cu nerăbdare să consiliem compania, pe măsură ce avansează cu HRN001 spre clinică, transpunând această știință promițătoare într-un program clinic care ar putea modifica semnificativ cursul acestei boli devastatoare.’ Detalii privind prezentarea CHDI

Titlu: Upreglementarea FAN1 cu ASO ca o potențială strategie terapeutică pentru tulburările de repetare a tripletelor Sesiune: Instabilitate somatică/reparare nepotrivită Data: Marți, 24 februarie Prezentator: Dr: Dr. Andy Billinton, CSO al Harness Therapeutics

Biografii CAB

Dr. Irina Antonijevic (președinte) este un clinician cu experiență și un lider în domeniul dezvoltării medicamentelor, recunoscută pe scară largă pentru conducerea sa în avansarea terapiilor inovatoare de la stadiul de dezvoltare timpurie până la stadiul clinic, în special în domenii cu nevoi medicale nesatisfăcute ridicate, cum ar fi tulburările neurodegenerative și psihiatrice. În prezent, ea ocupă funcția de director medical la Trace Neuroscience, aducând peste trei decenii de experiență în psihiatrie clinică, neurologie, cercetare academică și dezvoltare de medicamente terapeutice. Dr. Antonijevic este un medic licențiat în psihiatrie și neurologie, cu o expertiză aprofundată în medicina translațională și strategiile de dezvoltare clinică.

Dr. Anne Rosser este profesor de neuroștiințe clinice la Universitatea Cardiff și neurolog consultant onorific la Spitalul Universitar din Țara Galilor, conducând serviciul clinic pentru boala Huntington din Țara Galilor de Sud. Ea co-lideră Grupul de reparare a creierului de la Universitatea Cardiff, o echipă de cercetare multidisciplinară axată pe dezvoltarea terapiilor regenerative și bazate pe celule pentru bolile neurodegenerative. Dr. Rosser a ocupat anterior funcția de președinte al European Huntington's Disease Network (EHDN) și este în prezent președinte al Comitetului științific al Institutului Lister de medicină preventivă.

Dr. Jeffrey D. Long este profesor de psihiatrie și biostatistică la University of Iowa Health Care / Carver College of Medicine, unde aplică modelarea statistică la bolile neurodegenerative, cu un accent special pe boala Huntington. El dezvoltă și rafinează indicii de progresie a bolii, esențiali pentru înțelegerea traiectoriilor naturale ale bolii și planificarea studiilor clinice. Dr. Long îndeplinește, de asemenea, funcția de biostatistician principal pentru studiile longitudinale finanțate de NIH, cum ar fi REDICT-HD, și joacă un rol-cheie în calitate de biostatistician principal în cadrul Centrului de coordonare a datelor din rețeaua de studii clinice NeuroNEXT.

Dr. Ralf Reilmann este director fondator și director executiv al George-Huntington-Institut (GHI) din Münster, Germania, un institut privat de cercetare dedicat îngrijirii clinice și cercetării în domeniul bolii Huntington. Sub conducerea sa, institutul participă la studii observaționale cheie privind boala Huntington, inclusiv ENROLL-HD, și la studii clinice care explorează terapii de modificare a bolii și abordări de terapie genică. Dr. Reilmann este un neurolog certificat, recunoscut pe scară largă pentru angajamentul său de a îmbunătăți rezultatele studiilor, îngrijirea pacienților și colaborarea globală în cercetarea bolii Huntington.

Dr. Roger Barker este profesor de neuroștiințe clinice la Universitatea din Cambridge și neurolog consultant onorific la Addenbrooke's Hospital, Cambridge. Este cercetător științific principal pentru Institutul de descoperire a medicamentelor Alzheimer's Research UK din Cambridge și consultant principal pentru Serviciul pentru boala Huntington din estul Angliei. Cercetările sale se concentrează pe caracterizarea clinică a tulburărilor neurodegenerative și pe dezvoltarea de noi abordări terapeutice, în special tratamente bazate pe celule și gene. Dr. Barker a condus și coordonat programe majore de cercetare, inclusiv proiecte europene de transplant și studii cu celule stem pentru boala Parkinson și boala Huntington.

Dr. Sarah Tabrizi este profesor de neurologie clinică la University College London, recunoscută la nivel internațional pentru cercetările sale în domeniul bolilor neurodegenerative, în special boala Huntington. Ea deține mai multe funcții prestigioase în cadrul comunității de neuroștiințe de la UCL și în cadrul instituțiilor de cercetare clinică de top din Regatul Unit, recunoscute prin numeroase premii importante. Activitatea sa a transformat domeniul bolii Huntington, stabilind cadre pentru stadializarea bolii, dezvoltarea biomarkerilor și studiile terapeutice care servesc drept modele pentru alte afecțiuni neurodegenerative. Abordarea Dr. Tabrizi de la bancă la pat integrează cunoștințele biologice profunde cu studiile clinice pentru a aduce speranță pacienților cu afecțiuni netratabile anterior.

Dr. William Gray este profesor de neurochirurgie funcțională la Universitatea Cardiff și neurochirurg consultant onorific la Spitalul Universitar din Țara Galilor. El are o dublă expertiză în neurochirurgie clinică și cercetare în neuroștiințe, axată în special pe tulburări precum epilepsia, boala Parkinson, boala Huntington și demența frontotemporală. El este director al Centrului de Neuroterapii Avansate (ANTC), care dezvoltă și furnizează terapii emergente direct la nivelul creierului, este liderul academic în neurochirurgie în Țara Galilor și șeful Unității BRAIN (Brain Repair and Intracranial Neurotherapeutics). Dr. Gray este cercetător șef în Regatul Unit pentru studiul uniQure AMT-130 de terapie genică în boala Huntington și cercetător principal pentru studiile de terapie genică în demența frontotemporală și boala Parkinson. De asemenea, este co-director al Grupului de lucru ATMP din cadrul Rețelei europene pentru boala Huntington și președinte al Grupului operativ pentru tratamentul chirurgical.

Despre Harness Therapeutics Harness Therapeutics este o societate de biotehnologie axată pe deblocarea unor ținte care nu puteau fi combătute anterior, pentru a transforma tratamentul bolilor neurodegenerative. Tehnologia sa de platformă MISBA® permite creșterea precisă a nivelului proteinelor țintă prin modularea mecanismelor care controlează sinteza proteinelor. Tehnologia MISBA® Duo anunțată recent de Harness permite conceperea de construcții unice care, simultan, reglează în sens ascendent o țintă și în sens descendent o a doua. Utilizând o înțelegere profundă a reglementării post-transcripționale și modele neuronale sofisticate, abordarea Harness permite administrarea de medicamente unor ținte cu potențial de modificare a bolii, care nu ar putea fi abordate prin terapie genică sau alte modalități.

Candidatul său principal în boala Huntington, HRN001, vizează FAN1 nuclează, o proteină protectoare cheie, care s-a dovedit a încetini progresia bolii. Conducta sa include, de asemenea, programe care abordează ținte convingătoare de primă clasă pentru ALS, boala Alzheimer și boala Parkinson. Harness a reunit o echipă de talie mondială, susținută de experți de top în neurodegenerare și biologia ARN, și are sediul în Cambridge, Regatul Unit. Printre principalii săi investitori din domeniul științelor vieții se numără investitorii fondatori Takeda Ventures și SV Health Investors’ Dementia Discovery Fund, alături de Epidarex Capital și Ono Ventures Investment.

Pentru mai multe informații, vă rugăm să vizitați https://www.harnesstx.com/ și urmăriți-ne pe LinkedIn.

Pentru informații suplimentare, vă rugăm să contactați: ICR Healthcare Amber Fennell, Stephanie Cuthbert, Tel: +44 20 3709 5700 Email: harnesstx@icrinc.com

Întrebări frecvente

Ce este HRN001 și cum funcționează?

HRN001 este un medicament candidat al Harness Therapeutics pentru boala Huntington. Este o oligonucleotidă antisens (ASO) concepută pentru a crește selectiv nivelurile de FAN1, o proteină de reparare a ADN-ului legată de progresia mai lentă a bolii. HRN001 utilizează platforma brevetată MISBA® (microRNA site-blocking ASO) a Harness, care urmărește să crească FAN1 într-un mod controlat. Prin creșterea FAN1, terapia este concepută pentru a ajuta la combaterea expansiunii repetițiilor CAG somatice, un proces biologic recunoscut în prezent ca fiind un factor important al apariției și progresiei bolii Huntington. HRN001 este încă în curs de dezvoltare preclinică și nu a fost încă testat pe oameni.

Ce face din FAN1 o țintă atât de importantă pentru tratamentul bolii Huntington?

Studiile genetice au identificat FAN1 drept unul dintre cei mai puternici modificatori ai debutului bolii Huntington descoperiți până în prezent. Variațiile genei FAN1 au fost asociate cu întârzierea apariției bolii, probabil prin efectele asupra expansiunii somatice a repetițiilor CAG în gena huntingtină (HTT). Deoarece se crede că expansiunea somatică continuă contribuie la progresia bolii, creșterea activității FAN1 reprezintă o nouă abordare experimentală care, speră cercetătorii, ar putea influența biologia de bază a bolii Huntington.

Este HRN001 o terapie genică?

Nu. HRN001 nu este o terapie genică și nu modifică sau editează ADN-ul unei persoane. Acesta este conceput pentru a influența modul în care o proteină care apare în mod natural este reglată în celule. Efectele medicamentelor ASO nu sunt permanente și ar necesita administrarea repetată dacă se dovedește că sunt sigure și eficiente în studiile viitoare.

Când va intra HRN001 în studiile clinice și ce a fost demonstrat în studiile preclinice?

Harness intenționează să avanseze cu HRN001 către primele studii clinice la om în 2027. Cercetările preclinice au arătat că HRN001 poate crește nivelul FAN1 și încetini expansiunea somatică în modelele de laborator de HD, împreună cu caracteristici farmacocinetice și de tolerabilitate favorabile. Dezvoltarea preclinică suplimentară va continua pe parcursul anului 2026 pentru a sprijini dezvoltarea clinică potențială. CSO Andy Billinton va prezenta date preclinice privind HD în cadrul Conferinței CHDI Foundation Huntington's Disease Therapeutics din 24 februarie 2026. A fost înființat un consiliu consultativ clinic pentru a ghida proiectarea și dezvoltarea viitoare a studiilor.

Cum diferă această abordare de alte terapii pentru boala Huntington aflate în curs de dezvoltare?

Multe terapii experimentale vizează scăderea directă a nivelurilor de proteină huntingtină. HRN001 are o abordare diferită prin creșterea FAN1, o proteină de reparare a ADN-ului legată prin genetică de întârzierea apariției bolii. În loc să vizeze huntingtina în sine, programul se concentrează pe expansiunea somatică, un proces biologic cheie despre care se crede că influențează evoluția bolii.

Cine ar putea fi eligibil pentru viitoarele studii clinice?

Este prea devreme pentru a stabili cine poate fi eligibil pentru studiile clinice. Criteriile de eligibilitate sunt stabilite în timpul planificării studiilor clinice și vor fi făcute publice odată cu începerea studiilor. Studiile din faza incipientă se concentrează de obicei pe siguranță și pot implica un număr mic de participanți.

De ce este importantă această dezvoltare pentru comunitatea HD?

În prezent, nu există niciun tratament de modificare a bolii Huntington aprobat. HRN001 reprezintă un program de cercetare în stadiu incipient care explorează o nouă modalitate de a aborda expansiunea somatică, un factor fundamental al bolii. Deși se află încă într-un stadiu incipient, creșterea FAN1 (o țintă susținută genetic legată de apariția întârziată a bolii) poate oferi o strategie potențială de modificare a bolii dacă studiile viitoare vor avea succes.

Ce înseamnă acest anunț pentru pacienții care trăiesc astăzi cu boala Huntington?

Acest anunț reflectă un prim pas în dezvoltarea unei potențiale noi abordări terapeutice. HRN001 nu a intrat încă în studii clinice și sunt necesare cercetări suplimentare înainte de a se putea determina siguranța sau eficacitatea sa la oameni. Harness intenționează să continue dezvoltarea preclinică cu scopul de a trece la studii clinice în 2027.

Cum va fi informată comunitatea?

Harness se angajează să comunice informații actualizate comunității bolnavilor de Huntington pe măsură ce programul progresează. Informațiile vor fi împărtășite prin conferințe științifice, comunicări ale companiei și, dacă încep studiile clinice, prin intermediul registrelor publice de studii clinice și al organizațiilor de pacienți.