uniQure oferă informații actualizate privind reglementările

Dragă comunitate a bolii Huntington,

Vă scriem pentru a împărtăși o actualizare în urma recentei noastre întâlniri de tip A cu Food and Drug Administration (FDA) din SUA. La 2 martie 2026, uniQure a emis un comunicat de presă prin care a raportat primirea procesului-verbal final al întâlnirii de la FDA. Scopul întâlnirii a fost de a discuta pachetul de date al cererii de licență biologică (BLA) pentru a susține aprobarea accelerată a AMT-130, terapia genică experimentală a uniQure în boala Huntington.

FDA a declarat că nu poate fi de acord că datele din studiile de fază I/II, comparativ cu un control extern, sunt suficiente pentru a furniza dovezi primare de eficacitate necesare pentru a susține o cerere de introducere pe piață a AMT-130. FDA a recomandat cu insistență uniQure să efectueze un studiu de fază III prospectiv, randomizat, dublu-orb, controlat prin intervenție chirurgicală simulată. uniQure intenționează să continue să colaboreze cu FDA în ceea ce privește considerațiile legate de dezvoltarea fazei III și intenționează să solicite o întâlnire de tip B în al doilea trimestru al anului 2026 pentru a discuta în continuare potențialele abordări privind proiectarea studiului.

În plus, am informat, de asemenea, FDA cu privire la intenția noastră de a actualiza planul de analiză statistică al fazei I/II pentru a include o analiză pe patru ani, pe care ne așteptăm să o finalizăm în al treilea trimestru al anului 2026. Considerăm că urmărirea extinsă va oferi informații suplimentare atât cu privire la durabilitatea, cât și la amploarea efectelor AMT-130 observate până în prezent. Procesul-verbal al FDA recunoaște nevoia semnificativă nesatisfăcută de terapii de modificare a bolii Huntington și afirmă angajamentul Agenției de a aplica flexibilitatea de reglementare adecvată pentru a contribui la avansarea opțiunilor de tratament sigure și eficiente. Considerăm că datele noastre emergente din faza I/II susțin și mai mult necesitatea aplicării acestei flexibilități. Recunoaștem, de asemenea, cât de esențial este ca vocile pacienților să continue să fie auzite pe măsură ce flexibilitatea de reglementare este luată în considerare și ne menținem angajamentul de a ne asigura că perspectivele dumneavoastră rămân centrale pentru calea de urmat.

Rămânem profund dedicați comunității HD și suntem profund recunoscători pentru sprijinul constant pe care l-ați arătat de-a lungul lunilor și anilor. Urgența pe care comunitatea o simte este atât reală, cât și de înțeles, iar noi împărtășim determinarea dumneavoastră de a avansa terapii semnificative. Credem că AMT-130 are un potențial puternic de a oferi beneficii de modificare a bolii. Echipa noastră este pe deplin concentrată asupra definirii celei mai directe și responsabile căi de reglementare, astfel încât să putem oferi această terapie pacienților cât mai curând posibil. Așteptăm cu nerăbdare să împărtășim actualizări suplimentare pe măsură ce discuțiile noastre de reglementare continuă să progreseze. Dacă aveți întrebări, vă rugăm să trimiteți un e-mail la medinfo@uniqure.com sau sunați la 1-866-520-1257.

Cu stimă, Daniel Leonard Director executiv al Global Patient Advocacy

-COMUNICAT DE PRESĂ-

uniQure oferă informații actualizate privind reglementarea AMT-130 pentru boala Huntington

LEXINGTON, Mass. și AMSTERDAM, 02 martie 2026 (GLOBE NEWSWIRE) - uniQure N.V. (NASDAQ: QURE), o companie lider în domeniul terapiei genice, care avansează terapii transformative pentru pacienții cu nevoi medicale severe, a anunțat astăzi că a primit procesele-verbale finale de la Administrația pentru Alimente și Medicamente din SUA (FDA) cu privire la o întâlnire de tip A care a avut loc pe 30 ianuarie 2026 pentru a discuta AMT-130, o terapie genică experimentală pentru boala Huntington (HD).

FDA a declarat că nu poate fi de acord că datele din studiile de fază I/II, comparativ cu un control extern, sunt suficiente pentru a furniza dovezi primare de eficacitate necesare pentru a susține o cerere de introducere pe piață a AMT-130. FDA a recomandat cu insistență uniQure să efectueze un studiu prospectiv, randomizat, dublu-orb, controlat prin intervenție chirurgicală simulată. uniQure intenționează să continue să colaboreze cu FDA în ceea ce privește aspectele legate de faza III de dezvoltare și intenționează să solicite o întâlnire de tip B în al doilea trimestru al anului 2026 pentru a discuta în continuare despre posibilele abordări privind proiectarea studiilor.

“Deși nu am ajuns la un acord cu privire la o cale de prezentare pe baza datelor din faza I/II, considerăm că totalitatea și durabilitatea datelor noastre justifică continuarea dialogului substanțial cu privire la modul în care angajamentul declarat al FDA față de flexibilitatea de reglementare poate fi aplicat în mod corespunzător în acest cadru”, a declarat Matt Kapusta, director executiv la uniQure. “Ne menținem angajamentul de a ne angaja cu FDA pentru a determina o cale clară, fundamentată științific și eficientă de urmat pentru AMT-130. Suntem profund recunoscători pentru reziliența și sprijinul comunității bolii Huntington și rămânem angajați să fim alături de pacienți și de familiile acestora pe măsură ce avansăm această terapie potențial transformatoare pentru o comunitate care are nevoie.”

Despre uniQure

uniQure îndeplinește promisiunea terapiei genice - tratamente unice cu rezultate potențial curative. Aprobările terapiei genice uniQure pentru hemofilia B - o realizare istorică bazată pe mai mult de un deceniu de cercetare și dezvoltare clinică - reprezintă o etapă majoră în domeniul medicinei genomice și deschide calea unei noi abordări terapeutice pentru pacienții care suferă de hemofilie. uniQure promovează în prezent o serie de terapii genice brevetate pentru tratamentul pacienților cu boala Huntington, epilepsie refractară a lobului temporal, ALS, boala Fabry și alte boli grave. www.uniQure.com

Declarații previzibile uniQure

Acest comunicat de presă conține declarații prospective. Toate declarațiile, altele decât cele referitoare la fapte istorice, sunt declarații prospective, care sunt adesea indicate prin termeni precum “anticipați”, “credeți”, “ați putea”, “stabiliți”, “estimați”, “așteptați”, “obiectiv”, “intenționați”, “așteptați”, “puteți”, “planificați”, “potențial”, “preziceți”, “proiectați”, “căutați”, “ar trebui”, “veți”, “ați face” și expresii similare, precum și prin negativele acestor termeni. Declarațiile prospective se bazează pe convingerile și ipotezele conducerii și pe informațiile disponibile conducerii la data prezentului comunicat de presă. Exemple de astfel de declarații prospective includ, fără a se limita la acestea, declarații privind: planurile de a continua colaborarea cu FDA în ceea ce privește considerațiile de dezvoltare de fază III pentru AMT-130; planurile de a solicita o întâlnire de tip B cu FDA care să aibă loc în al doilea trimestru al anului 2026; și beneficiul potențial al AMT-130. Rezultatele reale ale companiei ar putea diferi semnificativ de cele anticipate în aceste declarații prospective din mai multe motive. Aceste riscuri și incertitudini includ, printre altele riscuri legate de studiile clinice de fază I/ll ale Societății privind AMT-130, inclusiv riscul ca aceste studii să nu poată demonstra date suficiente pentru a susține dezvoltarea clinică ulterioară sau aprobarea de reglementare; riscul ca mai multe date privind pacienții să devină disponibile și să conducă la o interpretare diferită de cea derivată din datele de bază; riscurile legate de interacțiunile Societății cu autoritățile de reglementare, care pot afecta inițierea, calendarul și progresul studiilor clinice și căile de obținere a aprobării de către autoritățile de reglementare; riscul de a nu reuși să ne aliniem cu FDA sau cu alte autorități de reglementare pe o cale de aprobare pentru candidații noștri de terapie genică, inclusiv AMT-130; dacă măsurătorile pe care le evaluează Societatea sunt considerate măsurători robuste și sensibile ale progresiei bolii; dacă desemnarea RMAT, desemnarea Breakthrough Therapy sau orice cale accelerată, dacă este acordată, va duce la aprobarea de reglementare; capacitatea Societății de a efectua și finanța un studiu de fază III sau de confirmare pentru AMT-130; capacitatea Societății de a continua să construiască și să mențină infrastructura și personalul necesare pentru a-și atinge obiectivele; eficiența Societății în gestionarea studiilor clinice și a proceselor de reglementare actuale și viitoare; capacitatea Societății de a demonstra beneficiile terapeutice ale terapiei sale genetice candidate în cadrul studiilor clinice; dezvoltarea și acceptarea continuă a terapiilor genetice; capacitatea Societății de a obține, menține și proteja proprietatea sa intelectuală; și capacitatea Societății de a-și finanța operațiunile și de a obține capital suplimentar în funcție de necesități și în condiții acceptabile. Aceste riscuri și incertitudini sunt descrise mai detaliat la rubrica “Factori de risc” din documentele depuse periodic de Societate la U.S. Securities & Exchange Commission (SEC), inclusiv Rapoartele sale anuale pe Formularul 10-K , Rapoartele sale trimestriale pe Formularul 10-Q și în alte documente depuse periodic de Societate la SEC. Având în vedere aceste riscuri, incertitudini și alți factori, nu trebuie să vă bazați în mod nejustificat pe aceste declarații prospective și, cu excepția cazurilor prevăzute de lege, societatea nu își asumă nicio obligație de a actualiza aceste declarații prospective, chiar dacă în viitor devin disponibile informații noi.

Contacte uniQure:

PENTRU INVESTITORII:

Chiara Russo
Direct: 781-491-4371
Telefon mobil: 617-306-9137
c.russo@uniQure.com PENTRU MEDIA:

Tom Malone Direct: 339-970-7558 Mobil: 339-223-8541
t.malone@uniQure.com