Skyhawk Therapeutics anunță rezultatele intermediare la 12 luni ale studiului clinic de fază 1/2 al SKY-0515 în boala Huntington

Constatările la douăsprezece luni au arătat o îmbunătățire a scorurilor Composite Unified Huntington's Disease Rating Scale (cUHDRS) față de valoarea inițială de +0,38, comparativ cu un declin așteptat de -0,92 puncte în analizele istoriei naturale ponderate cu scorul de propensiune a pacienților simptomatici

Pacienții SKY-0515 au obținut reduceri ale proteinei huntingtină mutante 69% (mHTT) la doza de 9 mg la douăsprezece luni

Compania anunță, de asemenea, că partea din Australia și Noua Zeelandă (004-ANZ) a studiului pivotal FALCON-HD de fază 2/3 a finalizat înscrierea cu șase luni înainte de termen, cu 144 de pacienți înscriși, și că studiul pivotal FALCON-HD de fază 2/3 la nivel mondial (004-WW) s-a extins la opt țări

Mai mult de 175 de pacienți sunt acum înscriși în studiile pivotale de fază 1/2 SKY-0515 și FALCON-HD

BOSTON, Massachusetts, 1 iunie 2026 – Skyhawk Therapeutics, Inc., o companie de biotehnologie în stadiu clinic care dezvoltă noi terapii cu molecule mici concepute pentru a modula țintele ARN, a anunțat astăzi rezultatele analizei intermediare la 12 luni a pacienților din studiul său clinic de fază 1/2 care evaluează SKY-0515, un tratament experimental pentru boala Huntington (HD).

Tratamentul cu SKY-0515 a dus la reduceri dependente de doză ale proteinei huntingtină mutantă (mHTT) în sânge de până la 69%, precum și reduceri ale ARNm PMS1 de până la 26%. huntingtina mutantă este principala proteină responsabilă de patologia HD, în timp ce PMS1 este un factor-cheie al expansiunii repetiției CAG somatice asociate cu progresia bolii.

SKY-0515 a demonstrat o expunere excelentă a sistemului nervos central și a fost, în general, sigur și bine tolerat la toate nivelurile de doză studiate.

La trei, șase, nouă și douăsprezece luni, pacienții care au primit SKY-0515 au demonstrat modificări medii pozitive față de scorurile inițiale ale scării compozite unificate de evaluare a bolii Huntington (cUHDRS), variind de la +0,31 la +0,38. Aceste rezultate s-au comparat favorabil cu o înrăutățire așteptată de -0,92 puncte pe parcursul a douăsprezece luni din analizele ponderate cu scorul de propensiune care utilizează seturile de date privind istoria naturală Enroll-HD și TRACK-HD. Tendințele favorabile pentru pacienții cu SKY-0515 au fost, de asemenea, observate în toate subcomponentele cUHDRS, inclusiv scorul motor total (TMS), capacitatea funcțională totală (TFC), testul Symbol Digit Modalities (SDMT) și testul Stroop Word Reading (SWRT).

“Rezultatele Skyhawk arată puterea extraordinară a capacității de a modula splicarea ARN cu o moleculă mică, oferind o terapie pacienților din întreaga lume”, a declarat Phillip Sharp, PhD, membru fondator al Consiliului consultativ științific al Skyhawk și laureat al Premiului Nobel pentru munca sa revoluționară privind splicarea ARN. “Revoluția ARN continuă și nu aș putea fi mai încântat să văd ce face Skyhawk pentru a o avansa.”

“Separarea în creștere a traiectoriilor clinice ale participanților tratați de așteptările istoriei naturale la douăsprezece luni sugerează beneficii interesante și susținute pentru pacienții cu Huntington”, a declarat Bill Haney, co-fondator și director executiv al Skyhawk Therapeutics. “Magnitudinea și durabilitatea scăderii biomarkerilor critici mHTT și PMS1, precum și rezultatele clinice încurajatoare la douăsprezece luni în toate cele patru subcomponente critice ale cUHDRS, ne întăresc încrederea în mecanismul diferențiat al SKY-0515 și în potențialul de impact terapeutic dramatic pentru pacienți.

Cu înscrierea în studiul pivotal FALCON-HD ANZ finalizat înainte de termen, avansăm rapid către următoarea etapă de dezvoltare a SKY-0515 și rămânem angajați să facem tot posibilul pentru a oferi o terapie orală potențial transformatoare comunității bolii Huntington în cel mai scurt timp posibil.”

Modificarea cUHDRS față de valoarea inițială după 3, 6, 9 și 12 luni

(include acum pacienți suplimentari care au primit placebo timp de 3 luni, apoi au trecut la cohortele tratate)

“Sunt foarte încurajat de aceste date continue de siguranță și eficacitate din studiul de fază 1/2 al SKY-0515 la pacienți, inclusiv îmbunătățirea susținută a cUHDRS a pacienților în comparație cu deteriorarea istorică naturală ponderată în funcție de propensiune așteptată la fiecare dintre analizele prespecificate la trei, șase, nouă și douăsprezece luni’, a declarat Ed Wild, profesor de neurologie la University College London. ’SKY-0515 continuă să reducă proteina mHTT în cea mai mare măsură demonstrată la pacienți, cu date clinice și biomarker care arată că medicamentul este bine tolerat la toate dozele testate.

Capacitatea SKY-0515 de a reduce atât mHTT, cât și PMS1 pare să fie o combinație puternică pentru tratarea bolii Huntington prin intermediul a două dintre mecanismele sale patogene de bază’, a adăugat Wild. ”Aceste rezultate ale studiului de fază 1/2, care urmează să fie validate în programul pivotal FALCON-HD de fază 2/3 în curs de desfășurare, oferă o așteptare de impact terapeutic semnificativ pentru persoanele care trăiesc cu HD din întreaga lume - pentru care un tratament de reducere a huntingtinei administrat pe cale orală, cum ar fi SKY-0515, va fi cu adevărat transformator.“

“Rezultatele pe care le anunțăm astăzi din studiul de fază 1/2 în curs de desfășurare al SKY-0515, care include acum date de la pacienți care au fost anterior pe placebo, nu este doar interesant pentru pacienții cu Huntington, familiile acestora și comunitatea clinică generoasă care are grijă de ei, ci evidențiază, de asemenea, puterea platformei SKYSTAR®, proprietatea Skyhawk, de a genera medicamente cu potențial transformator pe care pacienții le pot lua ca o pastilă zilnică, la domiciliu, pentru persoanele care suferă de boli neurologice și alte boli invalidante”, a adăugat Sergey Pauskin, cofondator și director de cercetare și dezvoltare la Skyhawk. “Având în vedere că medicamentele candidate ale Skyhawk împotriva unei serii de boli neurologice dificile avansează bine prin studii pe animale către studii pe oameni, posibilitățile oferite de platforma de molecule mici a Skyhawk sunt foarte interesante.”

Boala Huntington este o afecțiune neurodegenerativă rară, ereditară și fatală în cele din urmă, care afectează peste 40 000 de persoane simptomatice în Statele Unite și sute de mii în întreaga lume. În prezent, nu există terapii aprobate care să încetinească sau să oprească progresia bolii. SKY-0515 este o moleculă mică de cercetare, administrată pe cale orală, care modifică splicingul ARN, dezvoltată utilizând tehnologia SKYSTAR, proprietatea companiei^® platforma. SKY-0515 este conceput pentru a reduce atât proteinele mHTT, cât și PMS1.Studiul pivotal mondial de fază 2/3 FALCON-HD-004-WW este acum activ în opt țări.

Studiile pivotale de fază 1/2 și FALCON-HD ale SKY-0515 au înrolat până acum peste 175 de pacienți.

Skyhawk se așteaptă să introducă în dezvoltarea clinică, până la sfârșitul anului 2027, terapii noi suplimentare care vizează boli neurologice rare pentru care nu a fost aprobat niciun tratament de modificare a bolii.

Despre studiul clinic de fază 1 al SKY-0515

Studiul clinic de fază 1 al SKY-0515 este un prim studiu la om conceput pentru a evalua siguranța, tolerabilitatea, farmacocinetica și farmacodinamica SKY-0515 la voluntari sănătoși și persoane cu boala Huntington (HD) în stadiu incipient. Studiul este separat în trei părți. Părțile A și B au evaluat SKY-0515 la voluntari sănătoși. Partea C este un studiu dublu-orb controlat cu placebo, cu design paralel, cu două niveluri de doză de SKY-0515 și placebo la persoane cu HD în stadiu incipient (HD-ISS stadiul 1, 2 sau stadiul 3 ușor) timp de 84 de zile, urmat de o prelungire de 12 luni a tratamentului activ în care toți participanții vor primi o doză mică sau mare de SKY-0515 în mod orb. Obiectivele studiului includ evaluarea proteinei mutante HTT și a ARNm PMS1. Primii pacienți au fost dozați în partea C a SKY-0515 în ianuarie 2025. Înscrierea în faza 1C a studiului SKY-0515 este acum completă.

Despre programul pivotal de fază 2/3 FALCON-HD (004-ANZ și 004-WW)

The FALCON-HD program pivotal (NCT06873334 și NCT07378644) este un studiu randomizat, dublu-orb, controlat cu placebo, care evaluează farmacodinamica, eficacitatea și siguranța SKY-0515.

FALCON-HD 004-ANZ a înrolat 144 de participanți cu HD în stadiul 2 și stadiul 3 timpuriu în locații din Australia și Noua Zeelandă, iar înrolarea este completă. FALCON-HD 004-WW intenționează să înscrie 400 de participanți cu HD în stadiul 2 și stadiul 3 timpuriu în peste 40 de centre din întreaga lume și recrutează în mod activ. Pacienții eligibili vor primi SKY-0515 oral o dată pe zi la una dintre cele trei doze sau placebo. Studiul este conceput pentru a evalua capacitatea SKY-0515 de a modula splicarea ARN și de a reduce proteinele mHTT și PMS1 implicate în patologia bolii Huntington.

Informații suplimentare privind FALCON-HD, inclusiv site-urile participante și criteriile de eligibilitate, sunt disponibile la adresa ClinicalTrials.gov și www.FALCON-HD.com.

Despre Skyhawk Therapeutics

Skyhawk Therapeutics este o companie de biotehnologie aflată în stadiul clinic, care își valorifică proprietatea SKYSTAR^® pentru a descoperi și dezvolta terapii cu molecule mici care modulează ARN pentru cele mai greu de rezolvat boli din lume. Pentru mai multe informații, vizitați www.skyhawktx.com. 

Compania Skyhawk Contact

Maura McCarthy

Șeful departamentului de dezvoltare corporativă

maura@skyhawktx.com

Sursa Skyhawk Therapeutics, Inc.