uniQure anunță planul de depunere a cererii de autorizare a produsului (BLA) pentru AMT-130 în tratamentul bolii Huntington

Analiza pe 3 ani din cadrul studiului de fază I/II poate servi drept bază principală pentru o cerere de autorizare a produselor biologice în vederea obținerii unei aprobări accelerate din partea FDA ~

Compania intenționează să depună cererea de autorizare a produsului biologic (BLA) în al treilea trimestru al anului 2026

LEXINGTON, Massachusetts și AMSTERDAM, 17 iunie 2026 (GLOBE NEWSWIRE) — uniQure N.V. (NASDAQ: QURE), o companie lider în domeniul terapiei genice care dezvoltă terapii transformatoare pentru pacienții cu nevoi medicale severe, a anunțat astăzi că, în cadrul unei recente întâlniri de tip B cu (FDA), autoritatea a comunicat că analiza pe 3 ani din studiul de fază I/II ar fi acceptabilă ca bază principală pentru o cerere de autorizare a produselor biologice (BLA) în vederea aprobării accelerate a AMT-130 pentru boala Huntington. În plus, FDA dorește să se pună de acord asupra designului studiului de confirmare înainte de depunerea cererii BLA, inclusiv luarea în considerare a unui grup de control concomitent cu terapia standard, în locul unei proceduri simulate. FDA a comunicat că va colabora cât mai rapid posibil cu uniQure în acest demers. Compania se angajează să desfășoare studiul de confirmare fără întârziere și preconizează să se coordoneze în continuare cu FDA cu privire la detaliile unui astfel de studiu înainte de depunerea cererii BLA. Compania intenționează să depună cererea BLA în al treilea trimestru al anului 2026.

“Anunțul de astăzi reflectă rezultatul pentru care am depus eforturi pe parcursul colaborării noastre continue cu FDA în materie de reglementare și suntem profund recunoscători pentru angajamentul sincer al FDA de a răspunde nevoilor nesatisfăcute ale americanilor care trăiesc cu boala Huntington”, a declarat Matt Kapusta, director executiv al uniQure. “FDA a confirmat că datele noastre clinice actuale pot susține depunerea în curând a unei cereri de autorizare a produsului biologic (BLA) și s-a angajat să colaboreze rapid cu noi pentru a ajunge la un acord privind proiectarea studiului de confirmare necesar. Coerența și soliditatea datelor clinice generate până în prezent ne conferă o mare încredere în potențialul produsului de a aduce o schimbare semnificativă în viața pacienților. Rămânem concentrați pe punerea la dispoziția pacienților și a familiilor a medicamentului AMT-130 cât mai rapid și cât mai responsabil posibil, atât în SUA, cât și la nivel global.”

Compania se așteaptă să primească procesul-verbal final în termen de 30 de zile de la recenta adunare de tip B.

AMT-130 a primit din partea FDA statutul de „Terapie avansată în medicina regenerativă” (RMAT) – primul statut RMAT acordat pentru boala Huntington –, precum și statutul de „Terapie inovatoare” și cel de „Procedură accelerată”.

Despre programul clinic de fază I/II al AMT-130

uniQure desfășoară două studii clinice multicentrice de fază I/II, cu doză crescătoare, pentru a explora siguranța, tolerabilitatea și semnalele exploratorii de eficacitate ale AMT-130 pentru tratamentul bolii Huntington. Pe baza interacțiunilor cu FDA, s-a convenit că datele din cohortele 1 și 2 din studiile de fază I/II ar putea fi comparate cu un control extern corespunzător scorului de propensiune derivat din setul de date privind istoria naturală Enroll-HD, în cadrul unui plan de analiză statistică prestabilit, care poate servi drept bază principală pentru o cerere BLA.

În cadrul studiului realizat în SUA, un număr total de 26 de pacienți cu boala Huntington în stadiu incipient au fost repartizați aleatoriu fie în grupul de tratament (n = 6, doză mică; n = 10, doză mare), fie în grupul de procedură simulată (n = 10). Pacienții tratați au primit o singură administrare de AMT-130 prin intermediul unei proceduri neurochirurgicale stereotactice îmbunătățite prin convecție, ghidată prin RMN, direct în striat (caudat și putamen). Studiul constă într-o perioadă principală de studiu de 12 luni, realizată în regim orb, urmată de o urmărire pe termen lung, fără orbire, a pacienților tratați, pe o perioadă de cinci ani. Alți patru pacienți din grupul de control au trecut la tratament. Studiul european deschis de fază 1b/2 cu AMT-130 a inclus 13 pacienți cu boala Huntington în stadiu incipient (n=6 cu doză mică; n=7 cu doză mare).

O a treia cohortă a inclus încă 12 pacienți din centre din SUA și UE. Această cohortă a fost randomizată pentru a evalua ambele doze de AMT-130 în asociere cu tratament imunosupresor, utilizând procedura actuală și consacrată de administrare stereotactică.

O a patra cohortă din SUA a recrutat șase pacienți și evaluează AMT-130 în doze mari la pacienții cu volume striatale mai mici decât cele ale pacienților incluși în cohortele anterioare.

Detalii suplimentare sunt disponibile pe www.clinicaltrials.gov (NCT05243017, NCT04120493)

Despre boala Huntington

Boala Huntington este o afecțiune neurodegenerativă rară, ereditară, care duce la apariția unor simptome motorii, printre care coreea, anomalii comportamentale și declin cognitiv, având ca rezultat o deteriorare progresivă a stării fizice și mentale. Boala este o afecțiune autosomală dominantă, caracterizată printr-o expansiune a repetiției CAG în primul exon al genei huntingtinei, care determină producerea și agregarea unei proteine anormale în creier. Aproximativ 75.000 de persoane suferă de boala Huntington în SUA¹ , UE² și Regatul Unit³, iar alte sute de mii se află în riscul de a moșteni boala. În ciuda etiologiei clare a bolii Huntington, în prezent nu există terapii aprobate care să întârzie debutul sau să încetinească progresia bolii.

Despre uniQure

uniQure își îndeplinește promisiunea terapiei genice – tratamente unice cu rezultate potențial curative. Aprobările terapiei genice a uniQure pentru hemofilia B – o realizare istorică bazată pe mai mult de un deceniu de cercetare și dezvoltare clinică – reprezintă o etapă importantă în domeniul medicinei genomice și marchează începutul unei noi abordări terapeutice pentru pacienții care suferă de hemofilie. uniQure dezvoltă în prezent o serie de terapii genice proprii pentru tratamentul pacienților cu boala Huntington, epilepsie refractară a lobului temporal, boala Fabry și alte afecțiuni grave. www.uniQure.com

Declarații previzibile uniQure

Prezentul comunicat de presă conține declarații prospective în sensul Secțiunii 27A din Legea privind valorile mobiliare și al Secțiunii 21E din Legea privind bursele de valori. Toate declarațiile, cu excepția celor referitoare la fapte istorice, sunt declarații prospective, care sunt adesea indicate prin termeni precum “anticipăm”, “credem”, “ar putea”, “stabilim”, “estimăm”, “ne așteptăm”, “obiectiv”, “intenționăm”, “așteptăm cu interes”, “poate”, “planificăm”, “potențial”, “prevedem”, “proiectăm”, “urmărim”, “ar trebui”, “vom”, “am” și expresii similare, precum și formele negative ale acestor termeni. Declarațiile prospective se bazează pe convingerile și ipotezele conducerii, precum și pe informațiile de care dispune aceasta doar la data prezentului raport. Exemple de astfel de declarații prospective includ, fără a se limita la acestea, declarații referitoare la: planurile companiei de a desfășura un studiu de confirmare, inclusiv proiectarea, calendarul, criteriile de evaluare și grupul de control al unui astfel de studiu, precum și al alinierii cu FDA cu privire la acest studiu înainte de depunerea cererii de autorizare a produsului biologic (BLA), utilizarea potențială a unui grup de control cu tratament standard concomitent, în locul unei proceduri simulate, și așteptările privind calendarul depunerii cererii de autorizare a produsului biologic (BLA) și obținerea aprobării accelerate pentru AMT-130. Rezultatele reale ale Companiei ar putea diferi semnificativ de cele anticipate în aceste declarații prospective din numeroase motive. Aceste riscuri și incertitudini includ, printre altele: riscurile legate de studiile clinice de fază I/II ale companiei privind AMT-130, inclusiv riscul ca aceste studii să nu poată continua să furnizeze date suficiente pentru a susține dezvoltarea clinică ulterioară sau aprobarea de reglementare; riscul ca FDA să concluzioneze în cele din urmă că datele din studiile de fază I/II nu sunt suficiente pentru a susține o cerere de autorizație de punere pe piață (BLA) sau o aprobare accelerată; riscul ca disponibilitatea unor date suplimentare privind pacienții să conducă la o interpretare diferită de cea derivată din analizele datelor din al treilea an; riscurile legate de interacțiunile companiei cu autoritățile de reglementare, care pot afecta inițierea, calendarul și progresul studiilor clinice, precum și căile de obținere a aprobării de reglementare; dacă măsurătorile pe care compania le evaluează sunt considerate măsurători robuste și sensibile ale progresiei bolii; dacă desemnarea RMAT, desemnarea “Breakthrough Therapy” sau orice cale accelerată, în cazul în care sunt acordate, vor conduce la aprobarea de reglementare; capacitatea companiei de a desfășura și finanța orice studiu de confirmare necesar pentru AMT-130; capacitatea companiei de a finaliza cu succes orice studiu de confirmare necesar pentru AMT-130; riscul ca aprobarea accelerată, dacă este acordată, să fie supusă unor cerințe post-aprobare dificil de îndeplinit sau costisitoare; capacitatea companiei de a continua să construiască și să mențină infrastructura și personalul necesare pentru atingerea obiectivelor sale; eficacitatea companiei în gestionarea studiilor clinice actuale și viitoare, precum și a proceselor de reglementare; capacitatea companiei de a demonstra beneficiile terapeutice ale candidaților săi la terapie genică în cadrul studiilor clinice; dezvoltarea și acceptarea continuă a terapiilor genice; capacitatea companiei de a obține, menține și proteja proprietatea sa intelectuală; precum și capacitatea companiei de a-și finanța operațiunile și de a atrage capital suplimentar, după cum este necesar și în condiții acceptabile. Aceste riscuri și incertitudini sunt descrise mai detaliat la rubrica “Factori de risc” din documentele periodice depuse de Companie la Comisia pentru Valori Mobiliare și Burse din SUA („SEC”), inclusiv în Raportul anual pe Formularul 10-K depus la SEC la 2 martie 2026, Raportul trimestrial pe formularul 10-Q depus la SEC la 5 mai 2026 și în alte documente pe care Compania le depune la SEC din când în când. Având în vedere aceste riscuri, incertitudini și alți factori, nu trebuie să vă bazați în mod excesiv pe aceste declarații prospective și, cu excepția cazurilor prevăzute de lege, Societatea nu își asumă nicio obligație de a actualiza aceste declarații prospective, chiar dacă în viitor vor apărea informații noi.

Contacte uniQure:

PENTRU INVESTITORII:

PENTRU PRESĂ: Chiara Russo Telefon direct: 781-491-4371 Telefon mobil: 617-306-9137
c.russo@uniQure.com Tom Malone Direct: 339-970-7558 Mobil: 339-223-8541
t.malone@uniQure.com