Noul studiu de confirmare “PRECISE-HD” privind pridopidina în boala Huntington este gata să înceapă recrutarea în luna iunie

Data lansării: 07/07/2026

Stimată comunitate HD,

Am dori să vă prezentăm noutățile referitoare la studiul de confirmare PRECISE-HD studiu (Studiul de fază 3 cu pridopidină pentru stabilirea impactului clinic și a siguranței în cazul bolii Huntington (HD)), un studiu clinic global care evaluează medicamentul experimental pridopidină la persoanele care suferă de boala Huntington. Studiul a fost inclus acum pe www.clinicaltrials.gov (NCT07609108).

Bazându-se pe concluziile studiilor anterioare, pe contribuțiile ample din partea pacienților și a comunităților de cercetare, precum și pe recomandările autorităților de reglementare, studiul PRECISE-HD are ca scop colectarea de date importante privind eficacitatea și siguranța pridopidinei și este conceput pentru a genera date solide care să susțină în continuare evaluarea de reglementare. Procesul de inițiere a studiului la centrele de cercetare este în curs de desfășurare, iar se preconizează că recrutarea va începe la primele centre din SUA în iunie 2026, urmate de site-uri din alte țări, pe rând, în cursul acestui an.

Ce este studiul PRECISE-HD?

În prezent, nu există tratamente aprobate care să încetinească sau să oprească evoluția bolii Huntington.

PRECISE-HD este un studiu clinic de confirmare de fază 3 care evaluează eficacitatea și siguranța medicamentului experimental pridopidină (administrat sub formă de capsule pe cale orală, de două ori pe zi) la persoanele care trăiesc cu boala Huntington. Designul studiului s-a bazat pe cercetări anterioare, pe contribuțiile comunității afectate de boala Huntington și pe discuțiile purtate cu autoritățile de reglementare.

Studiul intenționează să recruteze 400 de persoane persoane care trăiesc cu boala Huntington, aflate în stadiul incipient până la stadiul intermediar al bolii (definit ca un scor al Capacității Funcționale Totale (TFC) cuprins între 7 și 13) și un scor motor total (TMS) de ≥20, adică persoane care au prezentat modificări motorii sau care au resimțit un impact asupra funcționării independente. Această populație are rolul de a permite evaluarea adecvată a oricărui efect potențial al terapiei asupra progresiei bolii, în comparație cu placebo.

PROIECTUL PRECISE-HD va consta în două etape succesive:

Etapa 1 — Studiu controlat cu placebo (52 de săptămâni): Participanții primesc fie pridopidină, fie placebo (jumătate dintre ei primesc pridopidină, iar cealaltă jumătate, placebo). Nici participanții, nici medicii lor nu vor ști ce tratament primesc.

Etapa 2 — Studiu de extensie deschis (104 săptămâni): Toți participanții (eligibili), indiferent de tratamentul primit în etapa 1, vor fi repartizați să primească pridopidină timp de doi ani, ceea ce le va permite cercetătorilor să evalueze efectele pe termen lung pe o perioadă de până la trei ani în total.

Studiul va evalua o serie de parametri legați de boala Huntington, obiectivul principal fiind variația scorului combinat al Scalei Unificate de Evaluare a Bolii Huntington (cUHDRS) de la momentul inițial până în săptămâna 52. Vor fi măsurate, de asemenea, mai multe alte criterii de evaluare, inclusiv funcționalitatea, capacitatea motorie, funcțiile cognitive, vorbirea și calitatea vieții, precum și siguranța și tolerabilitatea pridopidinei.

Se preconizează că studiul va fi desfășurat în până la 75 de centre de studiu la nivel mondial, inclusiv în SUA, UE, Regatul Unit și Canada. Se estimează că recrutarea va începe în primele centre din SUA în iunie 2026, urmând ca, pe parcursul anului, să se desfășoare în mod gradual și în centrele din alte țări.

Persoanele care doresc mai multe informații despre PRECISE-HD pot discuta cu neurologul lor sau cu un specialist în boala Huntington. De asemenea, pot contacta organizația locală de susținere a pacienților cu boala Huntington pentru îndrumare și sprijin suplimentar. Criteriile de eligibilitate, procedurile studiului, precum și eventualele riscuri și beneficii vor fi explicate de echipa de studiu la centrele de cercetare în cadrul procesului de consimțământ informat.

Ce este pridopidina?

Pridopidina este un medicament experimental, iar siguranța și eficacitatea sa nu au fost încă stabilite; participanții pot beneficia sau nu de pe urma participării la acest studiu.

Acesta își exercită efectul prin activarea unei proteine din creier numită receptorul sigma-1 (S1R) și este adesea denumit agonist al S1R. S-a demonstrat că S1R joacă un rol în stimularea mai multor căi neuroprotectoare afectate în cazul bolilor neurodegenerative, precum boala Huntington (HD). În cadrul acestui studiu vor fi evaluate efectele clinice ale pridopidinei asupra progresiei bolii Huntington.

Până în prezent, peste 1.600 de persoane au primit pridopidină în cadrul studiilor clinice — majoritatea în cadrul studiilor privind boala Huntington —, unii participanți urmând tratamentul activ timp de până la șapte ani. În ansamblul acestor studii, pridopidina a demonstrat un profil de siguranță și tolerabilitate în general favorabilⁱ.

Cine finanțează studiul PRECISE-HD?

PRECISE-HD este realizat de Prilenia și Ferrer, care dezvoltă împreună pridopidina în cadrul unui parteneriat. Prilenia este o companie biofarmaceutică privată, animată de un angajament neclintit față de excelența științifică și de accelerarea progresului în beneficiul persoanelor afectate de boala Huntington (HD), scleroza laterală amiotrofică (SLA) și alte afecțiuni neurodegenerative. Ferrer este o companie farmaceutică internațională certificată B Corp, care folosește activitatea sa comercială pentru a milita în favoarea justiției sociale și oferă soluții transformatoare pentru boli care pun viața în pericol în peste o sută de țări, acordând o atenție din ce în ce mai mare afecțiunilor neurologice rare.

Prilenia și Ferrer studiază, de asemenea, pridopidina în cadrul unui studiu de fază 3 privind SLA.

Pentru mai multe informații despre aceste companii, vă rugăm să accesați www.prilenia.com sau www.ferrer.com.

Pentru mai multe informații despre PRECISE-HD, accesați www.clinicaltrials.gov (NCT07609108) și un site web dedicat studiului PRECISE-HD (www.precisehdtrial.com) va fi lansat în curând.

⚠ Notă importantă
Pridopidina este un medicament experimental și nu este aprobat pentru utilizare de către nicio autoritate de reglementare. Siguranța și eficacitatea sa nu au fost încă stabilite. Această actualizare are doar scop informativ și nu constituie un sfat medical. Vă rugăm să discutați cu medicul dumneavoastră înainte de a lua orice decizie privind tratamentul sau participarea la un studiu clinic.

Comunicat de presă