Organizația MENA pentru Boli Rare și Asociația Internațională Huntington își unesc forțele într-o colaborare unică!

Într-un progres cheie, Organizația MENA pentru boli rare și Asociația Internațională Huntington au semnat un memorandum de înțelegere în timpul întâlnirii anuale a Organizației MENA pentru boli rare 2023, 3-5 martie, Dubai. "Asociația Internațională Huntington așteaptă cu nerăbdare parteneriatul cu Organizația MENA pentru Boli Rare, care va Citește mai mult...

Comunitatea bolilor rare se reunește pentru a lansa o carte cu ocazia Zilei Bolilor Rare, 28 februarie

Boala Huntington a fost învăluită în secret și frică timp de generații, lăsând oamenii din comunitate fără o voce. Această carte schimbă această situație. Eroi ai bolii Huntington prezintă douăzeci și șase de persoane din nouă țări care își împărtășesc cu curaj poveștile personale despre cum trăiesc în umbra acestei boli. Prin aceasta, ei Citește mai mult...

Actualizare Roche/ Genentech despre studiul GENERATION HD2

Roche/ Genentech anunță că studiul de fază II GENERATION HD2 este deschis. Aceasta este o veste excelentă pentru comunitatea internațională, deoarece este planificat să se desfășoare în 15 țări (Argentina, Austria, Australia, Canada, Danemarca, Franța, Germania, Italia, Noua Zeelandă, Polonia, Portugalia, Spania, Elveția, Marea Britanie și SUA). Acesta va începe pe Citește mai mult...

uniQure a anunțat că reia înscrierea pacienților la nivelul dozei superioare în studiul AMT-130

Un mesaj pentru comunitatea bolnavilor de Huntington de la uniQure Stimați membri ai comunității bolnavilor de Huntington, În această dimineață, uniQure a emis un comunicat de presă care includea o actualizare a studiului nostru clinic cuAMT-130 (numele medicamentului studiat) pentru boala Huntington (HD). După o scurtă pauză anunțată în luna august a anului trecut în ceea ce privește înscrierea pacienților Citește mai mult...

Wave Life Sciences anunță o actualizare pozitivă a studiului de fază 1b/2a SELECT-HD, cu rezultate inițiale care indică o implicare selectivă a țintelor alelei cu WVE-003 în boala Huntington

Septembrie 20, 2022 la 7:30 AM EDT Versiunea PDF Dozele unice de WVE-003 par a fi în general sigure și bine tolerate Proteina mutantă huntingtină (mHTT) din LCR a fost redusă după doze unice de 30 sau 60 mg; reducerea medie a mHTT în ambele cohorte a fost de 22% (reducerea mediană 30%) de la valoarea inițială 85 zile după o singură doză. Citește mai mult...

uniQure anunță o actualizare a cohortei cu doze mici din cadrul studiului clinic de fază I/II al terapiei genetice AMT-130 pentru tratamentul bolii Huntington

~ Tratamentul a fost în general bine tolerat, fără probleme semnificative de siguranță legate de AMT-130 la pacienții tratați până la un an de urmărire ~ ~ ~ O reducere medie de 53,8% a HTT mutant (mHTT) observată în lichidul spinal cerebral (CSF) la 12 luni la pacienții evaluabili tratați cu AMT-130 ~ ~ Neurofilament Light Citește mai mult...

ro_RORomanian