uniQure anunță o actualizare a studiilor clinice de fază I/II ale terapiei genetice AMT-130 pentru tratamentul bolii Huntington
~ Pacienții tratați cu AMT-130 continuă să demonstreze dovezi de conservare a funcției neurologice, cu potențiale beneficii clinice dependente de doză în raport cu istoricul natural al bolii, potrivit criteriilor de includere ~ ~ NfL CSF mediu continuă să demonstreze tendințe favorabile, pacienții cu doze mici fiind sub nivelul de bază la 30 de luni și pacienții cu doze mari aproape de nivelul de bază. Citește mai mult...