uniQure anunță o actualizare a studiilor clinice de fază I/II ale terapiei genetice AMT-130 pentru tratamentul bolii Huntington

~ Pacienții tratați cu AMT-130 continuă să demonstreze dovezi de conservare a funcției neurologice, cu potențiale beneficii clinice dependente de doză în raport cu istoricul natural al bolii, potrivit criteriilor de includere ~ ~ NfL CSF mediu continuă să demonstreze tendințe favorabile, pacienții cu doze mici fiind sub nivelul de bază la 30 de luni și pacienții cu doze mari aproape de nivelul de bază. Citește mai mult...

Abilitarea comunităților: O recapitulare a inițiativelor recente ale Asociației braziliene Huntington (ABH)

Asociația braziliană Huntington (ABH - Associação Brasil Huntington) este incredibil de activă și a desfășurat numeroase inițiative pentru comunitate. Acest nivel de angajament este vital, deoarece nu numai că aduce beneficii celor afectați de boală, ci și crește gradul de conștientizare atât de necesar cu privire la boala Huntington. Acest articol servește drept Citește mai mult...

Ashley Clarke, HD Advocate, își împărtășește experiența în sediul uniQure

Pe lângă faptul că este ambasador al Organizației de Tineret pentru Boala Huntington (HDYO), Ashley Clarke este un susținător al HD-Community Advisory Board (HD-CAB), un grup care reprezintă vocea pacienților în proiectarea și desfășurarea studiilor clinice. În urma unei întâlniri a consiliului consultativ HD-CAB cu uniQure în 2022, Ashley Citește mai mult...

Rise Against Huntington's: cum doi tineri liceeni au strâns $2000 pentru boala Huntington

Jasmine și Sai sunt eleve de liceu din SUA. Sunt doi tineri care sunt hotărâți să facă diferența și să-i inspire și pe alții să le urmeze exemplul. O inițiativă de strângere de fonduri pe care au înființat-o și gestionat-o a strâns recent suma incredibilă de $2000 pentru boala Huntington. Deși inițial plănuiau să pună în valoare Citește mai mult...

Dimitri Poffé (Explore for Huntington) și-a prezentat aventura într-un nou documentar

Comunitatea HD cunoaște deja prea bine aventurile lui Dimitri Poffé, iar acum le va cunoaște și lumea întreagă. Călătorul francez care face o călătorie pe bicicletă prin toată America de Sud pentru a sensibiliza opinia publică cu privire la boala Huntington va avea acum propriul documentar care să relateze despre călătoria sa. O călătorie epică de 18.000 de kilometri (11.200 de mile) Citește mai mult...

PTC Therapeutics împărtășește datele intermediare pozitive din studiul clinic PIVOT-HD la pacienții cu boala Huntington

June 21, 2023 PDF Version - Scăderea dependentă de doză a nivelurilor proteinei Huntingtin (HTT) din sânge la 12 săptămâni -- Profil de tolerabilitate favorabil, fără evenimente adverse grave legate de tratament sau vârfuri NfL - - Conferința telefonică și webcastul vor avea loc pe 21 iunie la ora 8:00 am EDT - SOUTH PLAINFIELD, N.J., June 21, 2023 /PRNewswire/ - PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) a anunțat astăzi că Citește mai mult...

uniQure anunță o actualizare a studiului clinic american de fază I/II al terapiei genetice AMT-130 pentru tratamentul bolii Huntington

~ AMT-130 continuă să fie, în general, bine tolerat în ambele cohorte de doze ~ ~ ~ Pacienții tratați cu AMT-130 prezintă o funcție păstrată în comparație cu cea inițială și beneficii clinice în raport cu istoricul natural al bolii ~ ~ ~ Lanțul ușor al neurofilamentului (NfL) în lichidul cefalorahidian (LCR) a fost sub nivelul inițial la 24 de luni la Citește mai mult...

ro_RORomanian
Sari la conținut