UniQure anunță alinierea cu FDA privind elementele cheie ale căii de aprobare accelerată pentru AMT-130

Ieri, uniQure a emis un comunicat de presă în care anunță alinierea cu US Food and Drug Administration (FDA) privind elementele cheie ale unei căi de aprobare accelerată pentru programul AMT-130 al uniQure în boala Huntington [...]
"The Present", documentar cu Dimitri Poffé, este acum disponibil pe Youtube

Dimitri Poffé este un membru deja cunoscut al comunității HD. După ce a fost testat pozitiv pentru boala Huntington, Dimitri a îmbrățișat o călătorie cu bicicleta prin America de Sud. În acest proiect, numit Explore [...]
PTC Therapeutics încheie un acord global de licență și colaborare cu Novartis pentru programul PTC518 pentru boala Huntington

2 decembrie 2024 - PTC va primi $1.0B în numerar la închidere -- PTC este eligibilă pentru a primi până la $1.9B în etape de dezvoltare, reglementare și vânzări -- PTC va împărți profiturile în SUA și [...]
Sage Therapeutics încetează dezvoltarea dalzanemdor în HD

Studiul de fază 2 DIMENSION nu și-a îndeplinit obiectivul final primar Dalzanemdor a fost în general bine tolerat; nu au fost observate noi semnale de siguranță Pe baza acestor date, compania nu intenționează [...]
Puterea parteneriatului. Elveția și China dau un exemplu.

În acest videoclip, profesorul Jean-Marc Burgunder, șeful centrului pentru boala Huntington (HD) din Berna, Elveția, și Xi Cao, președintele Asociației chineze HD, vorbesc despre beneficiile [...]
Lives Lives - o nouă carte care prezintă poveștile oamenilor afectați de HD din întreaga lume

COMUNICAT DE PRESĂ - 25 octombrie 2024, Moscova, Idaho, SUAAvem plăcerea de a anunța lansarea unei noi cărți despre boala Huntington (HD), intitulată Livable Lives: Conversations with the Huntington's [...]
LoQus23 Therapeutics anunță o finanțare de 35 de milioane de lire sterline pentru a promova un nou medicament destinat inhibării expansiunii somatice în boala Huntington

Cambridge, Marea Britanie, 2 octombrie 2024 - LoQus23 Therapeutics Ltd ("LoQus23"), o companie privată de biotehnologie care investighează medicamente cu molecule mici care ar putea opri instabilitatea ADN și încetini neurodegenerarea în boala Huntington, distrofia miotonică [...]
FDA acordă desemnarea Fast Track pentru programul PTC518 pentru boala Huntington

PTC518 este un medicament oral care reduce producția proteinei Huntingtin mutante care cauzează progresia bolii. Programele cu desemnare Fast Track pot beneficia de interacțiuni timpurii cu FDA și pot fi [...]
Pridopidina de la Prilenia pentru boala Huntington a fost acceptată pentru revizuirea autorizației europene de introducere pe piață

Prilenia, o companie de biotehnologie în stadiu clinic axată pe misiunea urgentă de a dezvolta noi terapii pentru a încetini progresia bolilor neurodegenerative și a tulburărilor de neurodezvoltare, a depus o cerere de introducere pe piața europeană [...]
IROS, Prilenia și International Huntington's Disease Association colaborează la primul studiu privind boala Huntington (HD) din regiunea MENA

Abu Dhabi, EAU; 19 iunie 2024: IROS, o organizație de cercetare contractuală cu sediul în Abu Dhabi (parte a grupului M42), a încheiat un parteneriat cu Prilenia Therapeutics, o companie biotehnologică în stadiu clinic, și cu International [...]