Categorie: Știri

Pridopidina de la Prilenia pentru boala Huntington a fost acceptată pentru revizuirea autorizației europene de introducere pe piață

Prilenia, o companie de biotehnologie în stadiu clinic axată pe misiunea urgentă de a dezvolta noi terapii pentru a încetini progresia bolilor neurodegenerative și a tulburărilor de neurodezvoltare, a depus o cerere de introducere pe piața europeană [...]

IROS, Prilenia și International Huntington's Disease Association colaborează la primul studiu privind boala Huntington (HD) din regiunea MENA

Abu Dhabi, EAU; 19 iunie 2024: IROS, o organizație de cercetare contractuală cu sediul în Abu Dhabi (parte a grupului M42), a încheiat un parteneriat cu Prilenia Therapeutics, o companie biotehnologică în stadiu clinic, și cu International [...]

uniQure anunță actualizarea datelor intermediare pozitive care demonstrează încetinirea progresiei bolii în studiile de fază I/II ale AMT-130 pentru HD

"Suntem foarte mulțumiți de aceste noi date care demonstrează o încetinire semnificativă din punct de vedere statistic, dependentă de doză a progresiei bolii Huntington și scăderea NfL în CSF la 24 de luni," [...]

Wave Life Sciences anunță rezultate pozitive din studiul de fază 1b/2a SELECT-HD cu prima demonstrație clinică a reducerii alelei de huntingtină mutantă selectivă în boala Huntington

Astăzi, Wave Life Sciences a anunțat rezultatele pozitive ale SELECT-HD, studiul nostru de fază 1b/2a controlat cu placebo care evaluează terapia experimentală WVE-003. Aceste rezultate demonstrează că WVE-003 scade în mod selectiv concentrația toxică de huntingtină mutantă (mHTT) [...]

PTC a anunțat astăzi rezultate promițătoare la 12 luni de la studiul de fază 2 PIVOT-HD al PTC518 oral.  

În luna 12, Huntingtina mutantă (mHTT) din sânge a fost redusă cu 22% și, respectiv, 43% pentru dozele de 5 mg și 10 mg. Un rezultat similar a fost observat în lichidul cefalorahidian, unde [...]

Studiul de fază 2 al Sage Therapeutics întărește impactul cognitiv al bolii Huntington

La începutul acestei săptămâni, Sage Therapeutics a anunțat rezultatele studiului său SURVEYOR care a cuantificat impactul cognitiv al bolii Huntington. Folosind Bateria de evaluare cognitivă HD (HD-CAB), au măsurat diferența [...]

Actualizare din Orientul Mijlociu și Africa de Nord

Președintele IHA, Svein Olaf Olsen, a fost principalul vorbitor despre boala Huntington la Congresul MENA pentru boli rare din Abu Dhabi de luna trecută. El a vorbit despre nevoia urgentă de a [...]

FDA acordă uniQure Regenerative Medicine Regenerative Advance Therapy (RMAT) desemnarea uniQure Regenerative Medicine Advance Therapy (RMAT)

Astăzi suntem foarte fericiți în comunitatea Huntington. Anunțul de la Uniqure că societatea a primit Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) "Designation for Investigational Gene Therapy AMT-130 [...]

Program gratuit de psihoterapie online pentru persoanele cu HD

Medicii de la Universitatea din Reading (Regatul Unit) au dezvoltat un program gratuit de psihoterapie online pentru persoanele cu boala Huntington. Acesta face parte dintr-un proiect de cercetare care analizează modul în care persoanele [...]

O nouă asociație pentru boala Huntington este finanțată în Pakistan - HDSOP

Înființarea Societății pentru boala Huntington din Pakistan 24 aprilie 2024 Săptămâna trecută a fost creată o altă asociație națională. Societatea pentru boala Huntington din Pakistan (HDSOP) s-a alăturat listei în creștere a [...]