Categorie: Cercetare

PTC518 PIVOT-HD Study Achieves Primary Endpoint

May 5, 2025 PDF Version – Study met primary endpoint with dose-dependent blood HTT protein lowering at Week 12 – – Favorable dose-dependent trends across clinical scales in Stage 2 […]

UniQure anunță că FDA a acordat AMT-130 desemnarea de terapie inovatoare pentru tratamentul bolii Huntington

~ Desemnarea terapiei inovatoare pe baza dovezilor clinice din studiile de fază I/II care arată o încetinire semnificativă a progresiei bolii ~ ~ Actualizare de reglementare suplimentară și îndrumare privind cererea de licență biologică [...]

Informații actualizate privind studiul de fază II GENERATION HD2

Roche a anunțat continuarea studiului clinic de fază II GENERATION HD2 de evaluare a tominersenului la persoanele cu semne timpurii ale bolii Huntington. În urma unei analize intermediare efectuate de un comitet independent, nu [...]

SOM Biotech anunță rezultatele studiului de fază 2b

SOM Biotech prezintă rezultatele studiului de fază 2b cu SOM3355, demonstrând un profil unic cu îmbunătățiri robuste ale coreei la pacienții cu boala Huntington și un profil sigur fără somnolență, [...]

PTC Therapeutics încheie un acord global de licență și colaborare cu Novartis pentru programul PTC518 pentru boala Huntington

2 decembrie 2024 - PTC va primi $1.0B în numerar la închidere -- PTC este eligibilă pentru a primi până la $1.9B în etape de dezvoltare, reglementare și vânzări -- PTC va împărți profiturile în SUA și [...]

Sage Therapeutics încetează dezvoltarea dalzanemdor în HD

Studiul de fază 2 DIMENSION nu și-a îndeplinit obiectivul final primar Dalzanemdor a fost în general bine tolerat; nu au fost observate noi semnale de siguranță Pe baza acestor date, compania nu intenționează [...]

LoQus23 Therapeutics anunță o finanțare de 35 de milioane de lire sterline pentru a promova un nou medicament destinat inhibării expansiunii somatice în boala Huntington

Cambridge, Marea Britanie, 2 octombrie 2024 - LoQus23 Therapeutics Ltd ("LoQus23"), o companie privată de biotehnologie care investighează medicamente cu molecule mici care ar putea opri instabilitatea ADN și încetini neurodegenerarea în boala Huntington, distrofia miotonică [...]

Pridopidina de la Prilenia pentru boala Huntington a fost acceptată pentru revizuirea autorizației europene de introducere pe piață

Prilenia, o companie de biotehnologie în stadiu clinic axată pe misiunea urgentă de a dezvolta noi terapii pentru a încetini progresia bolilor neurodegenerative și a tulburărilor de neurodezvoltare, a depus o cerere de introducere pe piața europeană [...]

uniQure anunță actualizarea datelor intermediare pozitive care demonstrează încetinirea progresiei bolii în studiile de fază I/II ale AMT-130 pentru HD

"Suntem foarte mulțumiți de aceste noi date care demonstrează o încetinire semnificativă din punct de vedere statistic, dependentă de doză a progresiei bolii Huntington și scăderea NfL în CSF la 24 de luni," [...]

Wave Life Sciences anunță rezultate pozitive din studiul de fază 1b/2a SELECT-HD cu prima demonstrație clinică a reducerii alelei de huntingtină mutantă selectivă în boala Huntington

Astăzi, Wave Life Sciences a anunțat rezultatele pozitive ale SELECT-HD, studiul nostru de fază 1b/2a controlat cu placebo care evaluează terapia experimentală WVE-003. Aceste rezultate demonstrează că WVE-003 scade în mod selectiv concentrația toxică de huntingtină mutantă (mHTT) [...]