Cercetare

2 decembrie 2024 - PTC va primi $1.0B în numerar la închidere -- PTC este eligibil să primească până la $1.9B în etape de dezvoltare, reglementare și vânzări -- PTC va împărți profiturile în SUA și redevențe eșalonate de două cifre pentru vânzările nete din afara SUA -- Novartis își va asuma responsabilitățile globale de dezvoltare, producție și comercializare după finalizarea părții controlate cu placebo a Citește mai mult...

Studiul de fază 2 DIMENSION nu și-a îndeplinit obiectivul final primar Dalzanemdor a fost în general bine tolerat; nu au fost observate noi semnale de siguranță Pe baza acestor date, compania nu planifică continuarea dezvoltării dalzanemdor CAMBRIDGE, Mass.-(BUSINESS WIRE)-Nov. 20, 2024- Sage Therapeutics, Inc. (Nasdaq: SAGE) a anunțat astăzi rezultatele principale ale studiului de fază 2 Citește mai mult...

Cambridge, Marea Britanie, 2 octombrie 2024 - LoQus23 Therapeutics Ltd ("LoQus23"), o companie privată de biotehnologie care investighează medicamente pe bază de molecule mici care ar putea opri instabilitatea ADN-ului și încetini neurodegenerarea în boala Huntington, distrofia miotonică de tip 1 și alte boli similare cu expansiune de triplete repetate, anunță astăzi încheierea cu succes a seriei sale de 35 de milioane de lire sterline (c.$43 milioane) Citește mai mult...

Prilenia, o companie de biotehnologie în stadiu clinic axată pe misiunea urgentă de a dezvolta terapii noi pentru a încetini progresia bolilor neurodegenerative și a tulburărilor de neurodezvoltare, a depus o cerere europeană de autorizare de punere pe piață (MAA) la Agenția Europeană pentru Medicamente (EMA) pentru pridopidină ca tratament pentru boala Huntington (HD). O MAA Citește mai mult...

"Suntem foarte mulțumiți de aceste noi date care demonstrează o încetinire semnificativă din punct de vedere statistic, dependentă de doză, a progresiei bolii Huntington și scăderea NfL în CSF la 24 de luni", a declarat Walid Abi-Saab, M.D., director medical al uniQure. "Credem că acesta este primul studiu clinic al oricărui medicament de investigație Citește mai mult...

Astăzi, Wave Life Sciences a anunțat rezultatele pozitive ale SELECT-HD, studiul nostru de fază 1b/2a controlat cu placebo care evaluează terapia experimentală WVE-003. Aceste rezultate demonstrează că WVE-003 scade selectiv proteina toxică, huntingtină mutantă (mHTT) și păstrează proteina sănătoasă, huntingtină de tip sălbatic (wtHTT) pentru persoanele cu boala Huntington. Rezultatele studiuluiÎn cadrul analizei, s-a comparat Citește mai mult...

În luna 12, Huntingtina mutantă (mHTT) din sânge a fost redusă cu 22% și, respectiv, 43% pentru dozele de 5 mg și 10 mg. Un rezultat similar a fost observat în lichidul cefalorahidian, unde mHTT a fost scăzută cu 21% și, respectiv, 43%, pentru dozele de 5mg și 10mg. În plus, tratamentul cu PTC518 a dus la o Citește mai mult...

La începutul acestei săptămâni, Sage Therapeutics a anunțat rezultatele studiului său SURVEYOR care a cuantificat impactul cognitiv al bolii Huntington. Folosind Bateria de evaluare cognitivă HD (HD-CAB), au măsurat diferența dintre 29 de voluntari sănătoși și 40 de participanți cu HD. Ca rezultat secundar, studiul a măsurat siguranța și tolerabilitatea Citește mai mult...

Astăzi suntem foarte fericiți în comunitatea Huntington. Anunțul companiei Uniqure că a primit "desemnarea" Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) "pentru terapia genică experimentală AMT-130 în boala Huntington este mai mult decât promițător", spune președintele IHA, Svein Olaf Olsen. "Licența" RMAT se bazează pe Citește mai mult...