Prilenia, a clinical stage biotechnology company focused on the urgent mission to develop novel therapeutics to slow the progression of neurodegenerative diseases and neurodevelopmental disorders, has filed a European Marketing Authorization Application (MAA) with the European Medicines Agency (EMA) for pridopidine as a treatment for Huntington’s disease (HD). An MAA Citește mai mult...
“We are very pleased with these new data demonstrating a statistically significant, dose-dependent slowing of the progression of Huntington’s disease and lowering of NfL in the CSF at 24 months,” stated Walid Abi-Saab, M.D., chief medical officer of uniQure. “We believe this is the first clinical trial of any investigational medicine Citește mai mult...
Astăzi, Wave Life Sciences a anunțat rezultatele pozitive ale SELECT-HD, studiul nostru de fază 1b/2a controlat cu placebo care evaluează terapia experimentală WVE-003. Aceste rezultate demonstrează că WVE-003 scade selectiv proteina toxică, huntingtină mutantă (mHTT) și păstrează proteina sănătoasă, huntingtină de tip sălbatic (wtHTT) pentru persoanele cu boala Huntington. Rezultatele studiuluiÎn cadrul analizei, s-a comparat Citește mai mult...
În luna 12, Huntingtina mutantă (mHTT) din sânge a fost redusă cu 22% și, respectiv, 43% pentru dozele de 5 mg și 10 mg. Un rezultat similar a fost observat în lichidul cefalorahidian, unde mHTT a fost scăzută cu 21% și, respectiv, 43%, pentru dozele de 5mg și 10mg. În plus, tratamentul cu PTC518 a dus la o Citește mai mult...
La începutul acestei săptămâni, Sage Therapeutics a anunțat rezultatele studiului său SURVEYOR care a cuantificat impactul cognitiv al bolii Huntington. Folosind Bateria de evaluare cognitivă HD (HD-CAB), au măsurat diferența dintre 29 de voluntari sănătoși și 40 de participanți cu HD. Ca rezultat secundar, studiul a măsurat siguranța și tolerabilitatea Citește mai mult...
Astăzi suntem foarte fericiți în comunitatea Huntington. Anunțul companiei Uniqure că a primit "desemnarea" Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) "pentru terapia genică experimentală AMT-130 în boala Huntington este mai mult decât promițător", spune președintele IHA, Svein Olaf Olsen. "Licența" RMAT se bazează pe Citește mai mult...
SOM Biotech, o companie de descoperire și dezvoltare de medicamente în stadiu clinic, bazată pe o platformă unică de inteligență artificială (SOMAIPRO®), are plăcerea de a anunța că s-a încheiat recrutarea studiului clinic de fază IIb cu SOM3355 ca tratament pentru coreea Huntington. După un studiu de fază IIa în cadrul căruia a Citește mai mult...
Prilenia a anunțat astăzi că intenționează să depună o cerere de autorizare de introducere pe piață în UE pentru utilizarea Pridopidinei în tratamentul bolii Huntington. Potrivit Dr. Michael Hayden, CEO al Prilenia, "Pridopidina demonstrează beneficii consistente ale tratamentului prin intermediul unor măsuri independente care sunt importante pentru pacienți și familii. Aceste Citește mai mult...
Oamenii de știință de la Institutul Weizmann din Israel au publicat rezultatele unui studiu efectuat pe animale, care este extrem de promițător pentru tratamentul bolii Huntington. Aceștia au descoperit că două molecule mici, numite SPI-24 și SPI-77, pot reduce în mod eficient expresia huntingtinei mutante în creier, lăsând în același timp gena normală Citește mai mult...
~ Pacienții tratați cu AMT-130 continuă să demonstreze dovezi de conservare a funcției neurologice, cu potențiale beneficii clinice dependente de doză în raport cu istoricul natural al bolii, potrivit criteriilor de includere ~ ~ NfL CSF mediu continuă să demonstreze tendințe favorabile, pacienții cu doze mici fiind sub nivelul de bază la 30 de luni și pacienții cu doze mari aproape de nivelul de bază. Citește mai mult...
Romanian 
English 
Arabic 
Bulgarian 
Chinese 
Czech 
Danish 
Dutch 
Estonian 
Finnish 
French 
German 
Greek 
Hungarian 
Indonesian 
Italian 
Japanese 
Latvian 
Lithuanian 
Polish 
Portuguese 
Russian 
Slovak 
Slovenian 
Spanish 
Swedish 
Turkish 
Ukrainian