Categorie: Cercetare

ADORE-DH - Potențială terapie cu celule stem

ADORE-DH a fost un studiu de fază II al unei potențiale terapii cu celule stem pentru HD. Sponsorizat de AZIDUS Brasil (o organizație de cercetare clinică cu servicii complete), acest studiu randomizat, dublu-orb, controlat cu placebo a vizat [...]

uniQure anunță rezultate inițiale pozitive din studiul pivotal de fază I/II al AMT-130 la pacienții cu boala Huntington

September 24, 2025 PDF Version ~ Studiul pivotal a îndeplinit obiectivul principal; AMT-130 cu doză mare a demonstrat o încetinire semnificativă statistic a bolii 75% la 36 luni, măsurată prin cUHDRS comparativ cu o propensiune [...]

Skyhawk raportează date privind cohorta C

Mai devreme astăzi, Skyhawk a furnizat următoarea actualizare privind partea C a studiului lor SKY-0515 de fază 1. --Dragii prieteni și colegi Skyhawk, Suntem încântați să anunțăm astăzi [...]

Prilenia și Ferrer oferă informații actualizate privind procesul european de reglementare pentru pridopidină în boala Huntington

25 iulie 2025 NAARDEN, Țările de Jos & WALTHAM, Mass. & BARCELONA, Spania-(BUSINESS WIRE)- Prilenia Therapeutics B.V. și Ferrer au anunțat astăzi că Comitetul pentru medicamente al Agenției Europene pentru Medicamente (EMA) pentru [...]

Studiul PTC518 PIVOT-HD a atins punctul final primar

May 5, 2025 PDF Version - Studiul a îndeplinit obiectivul final primar cu scăderea proteinei HTT din sânge dependentă de doză la săptămâna 12 - - Tendințe favorabile dependente de doză pe scări clinice în etapa 2 [...]

UniQure anunță că FDA a acordat AMT-130 desemnarea de terapie inovatoare pentru tratamentul bolii Huntington

~ Desemnarea terapiei inovatoare pe baza dovezilor clinice din studiile de fază I/II care arată o încetinire semnificativă a progresiei bolii ~ ~ Actualizare de reglementare suplimentară și îndrumare privind cererea de licență biologică [...]

Informații actualizate privind studiul de fază II GENERATION HD2

Roche a anunțat continuarea studiului clinic de fază II GENERATION HD2 de evaluare a tominersenului la persoanele cu semne timpurii ale bolii Huntington. În urma unei analize intermediare efectuate de un comitet independent, nu [...]

SOM Biotech anunță rezultatele studiului de fază 2b

SOM Biotech prezintă rezultatele studiului de fază 2b cu SOM3355, demonstrând un profil unic cu îmbunătățiri robuste ale coreei la pacienții cu boala Huntington și un profil sigur fără somnolență, [...]

PTC Therapeutics încheie un acord global de licență și colaborare cu Novartis pentru programul PTC518 pentru boala Huntington

2 decembrie 2024 - PTC va primi $1.0B în numerar la închidere -- PTC este eligibilă pentru a primi până la $1.9B în etape de dezvoltare, reglementare și vânzări -- PTC va împărți profiturile în SUA și [...]

Sage Therapeutics încetează dezvoltarea dalzanemdor în HD

Studiul de fază 2 DIMENSION nu și-a îndeplinit obiectivul final primar Dalzanemdor a fost în general bine tolerat; nu au fost observate noi semnale de siguranță Pe baza acestor date, compania nu intenționează [...]