Categorie: Cercetare

Sage Therapeutics încetează dezvoltarea dalzanemdor în HD

Studiul de fază 2 DIMENSION nu și-a îndeplinit obiectivul final primar Dalzanemdor a fost în general bine tolerat; nu au fost observate noi semnale de siguranță Pe baza acestor date, compania nu intenționează [...]

LoQus23 Therapeutics anunță o finanțare de 35 de milioane de lire sterline pentru a promova un nou medicament destinat inhibării expansiunii somatice în boala Huntington

Cambridge, Marea Britanie, 2 octombrie 2024 - LoQus23 Therapeutics Ltd ("LoQus23"), o companie privată de biotehnologie care investighează medicamente cu molecule mici care ar putea opri instabilitatea ADN și încetini neurodegenerarea în boala Huntington, distrofia miotonică [...]

Pridopidina de la Prilenia pentru boala Huntington a fost acceptată pentru revizuirea autorizației europene de introducere pe piață

Prilenia, o companie de biotehnologie în stadiu clinic axată pe misiunea urgentă de a dezvolta noi terapii pentru a încetini progresia bolilor neurodegenerative și a tulburărilor de neurodezvoltare, a depus o cerere de introducere pe piața europeană [...]

uniQure anunță actualizarea datelor intermediare pozitive care demonstrează încetinirea progresiei bolii în studiile de fază I/II ale AMT-130 pentru HD

"Suntem foarte mulțumiți de aceste noi date care demonstrează o încetinire semnificativă din punct de vedere statistic, dependentă de doză a progresiei bolii Huntington și scăderea NfL în CSF la 24 de luni," [...]

Wave Life Sciences anunță rezultate pozitive din studiul de fază 1b/2a SELECT-HD cu prima demonstrație clinică a reducerii alelei de huntingtină mutantă selectivă în boala Huntington

Astăzi, Wave Life Sciences a anunțat rezultatele pozitive ale SELECT-HD, studiul nostru de fază 1b/2a controlat cu placebo care evaluează terapia experimentală WVE-003. Aceste rezultate demonstrează că WVE-003 scade în mod selectiv concentrația toxică de huntingtină mutantă (mHTT) [...]

PTC a anunțat astăzi rezultate promițătoare la 12 luni de la studiul de fază 2 PIVOT-HD al PTC518 oral.  

În luna 12, Huntingtina mutantă (mHTT) din sânge a fost redusă cu 22% și, respectiv, 43% pentru dozele de 5 mg și 10 mg. Un rezultat similar a fost observat în lichidul cefalorahidian, unde [...]

Studiul de fază 2 al Sage Therapeutics întărește impactul cognitiv al bolii Huntington

La începutul acestei săptămâni, Sage Therapeutics a anunțat rezultatele studiului său SURVEYOR care a cuantificat impactul cognitiv al bolii Huntington. Folosind Bateria de evaluare cognitivă HD (HD-CAB), au măsurat diferența [...]

FDA acordă uniQure Regenerative Medicine Regenerative Advance Therapy (RMAT) desemnarea uniQure Regenerative Medicine Advance Therapy (RMAT)

Astăzi suntem foarte fericiți în comunitatea Huntington. Anunțul de la Uniqure că societatea a primit Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) "Designation for Investigational Gene Therapy AMT-130 [...]

SOM Biotech finalizează procesul de recrutare în studiul de fază IIb privind tratamentul coreei în boala Huntington

SOM Biotech, o companie de descoperire și dezvoltare de medicamente în stadiu clinic, bazată pe o platformă unică de inteligență artificială brevetată (SOMAIPRO®), are plăcerea să anunțe că recrutarea clinicii de fază IIb [...]

Prilenia intenționează să depună cererea de autorizare de punere pe piață în UE pentru Pridopidina în boala Huntington

Prilenia a anunțat astăzi că intenționează să depună o cerere de autorizație de introducere pe piață în UE pentru utilizarea Pridopidinei în tratamentul bolii Huntington. Potrivit Dr. Michael [...]