uniQure anunță o actualizare a studiilor clinice de fază I/II ale terapiei genetice AMT-130 pentru tratamentul bolii Huntington

~ Pacienții tratați cu AMT-130 continuă să demonstreze dovezi de conservare a funcției neurologice, cu potențiale beneficii clinice dependente de doză în raport cu istoricul natural al bolii, potrivit criteriilor de includere ~ ~ NfL CSF mediu continuă să demonstreze tendințe favorabile, pacienții cu doze mici fiind sub nivelul de bază la 30 de luni și pacienții cu doze mari aproape de nivelul de bază. Citește mai mult...

PTC Therapeutics împărtășește datele intermediare pozitive din studiul clinic PIVOT-HD la pacienții cu boala Huntington

June 21, 2023 PDF Version - Scăderea dependentă de doză a nivelurilor proteinei Huntingtin (HTT) din sânge la 12 săptămâni -- Profil de tolerabilitate favorabil, fără evenimente adverse grave legate de tratament sau vârfuri NfL - - Conferința telefonică și webcastul vor avea loc pe 21 iunie la ora 8:00 am EDT - SOUTH PLAINFIELD, N.J., June 21, 2023 /PRNewswire/ - PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) a anunțat astăzi că Citește mai mult...

uniQure anunță o actualizare a studiului clinic american de fază I/II al terapiei genetice AMT-130 pentru tratamentul bolii Huntington

~ AMT-130 continuă să fie, în general, bine tolerat în ambele cohorte de doze ~ ~ ~ Pacienții tratați cu AMT-130 prezintă o funcție păstrată în comparație cu cea inițială și beneficii clinice în raport cu istoricul natural al bolii ~ ~ ~ Lanțul ușor al neurofilamentului (NfL) în lichidul cefalorahidian (LCR) a fost sub nivelul inițial la 24 de luni la Citește mai mult...

PRILENIA ANUNȚĂ REZULTATELE STUDIULUI PROOF-HD: PROMIȚĂTOR, DAR CU REZULTATE MIXTE!

Astăzi, 25 aprilie, Prilenia a anunțat rezultatele studiului clinic PROOF-HD pentru boala Huntington. Unii dintre participanți au prezentat beneficii semnificative de pe urma medicamentului Pridopidine, în timp ce alții nu au beneficiat deloc. Acest lucru este promițător, deoarece pentru prima dată avem un medicament care demonstrează efectul asupra progresiei bolii, asupra proceselor cognitive și motorii Citește mai mult...

Prilenia realizează ultima vizită a ultimului pacient în cadrul studiului clinic de fază 3 PROOF-HD pentru boala Huntington

PROOF-HD este singurul studiu în stadiu avansat în boala Huntington care vizează progresia clinică; rezultatele preliminare sunt așteptate la începutul celui de-al doilea trimestru al anului 2023 NAARDEN, Țările de Jos și WALTHAM, Massachusetts, 28 martie 2023 - Prilenia Therapeutics B.V., o companie de biotehnologie în stadiu clinic axată pe misiunea urgentă de a dezvolta noi terapii pentru a încetini progresia bolilor neurodegenerative. Citește mai mult...

Actualizare Roche/ Genentech despre studiul GENERATION HD2

Roche/ Genentech anunță că studiul de fază II GENERATION HD2 este deschis. Aceasta este o veste excelentă pentru comunitatea internațională, deoarece este planificat să se desfășoare în 15 țări (Argentina, Austria, Australia, Canada, Danemarca, Franța, Germania, Italia, Noua Zeelandă, Polonia, Portugalia, Spania, Elveția, Marea Britanie și SUA). Acesta va începe pe Citește mai mult...

uniQure a anunțat că reia înscrierea pacienților la nivelul dozei superioare în studiul AMT-130

Un mesaj pentru comunitatea bolnavilor de Huntington de la uniQure Stimați membri ai comunității bolnavilor de Huntington, În această dimineață, uniQure a emis un comunicat de presă care includea o actualizare a studiului nostru clinic cuAMT-130 (numele medicamentului studiat) pentru boala Huntington (HD). După o scurtă pauză anunțată în luna august a anului trecut în ceea ce privește înscrierea pacienților Citește mai mult...

Wave Life Sciences anunță o actualizare pozitivă a studiului de fază 1b/2a SELECT-HD, cu rezultate inițiale care indică o implicare selectivă a țintelor alelei cu WVE-003 în boala Huntington

Septembrie 20, 2022 la 7:30 AM EDT Versiunea PDF Dozele unice de WVE-003 par a fi în general sigure și bine tolerate Proteina mutantă huntingtină (mHTT) din LCR a fost redusă după doze unice de 30 sau 60 mg; reducerea medie a mHTT în ambele cohorte a fost de 22% (reducerea mediană 30%) de la valoarea inițială 85 zile după o singură doză. Citește mai mult...

uniQure anunță o actualizare a cohortei cu doze mici din cadrul studiului clinic de fază I/II al terapiei genetice AMT-130 pentru tratamentul bolii Huntington

~ Tratamentul a fost în general bine tolerat, fără probleme semnificative de siguranță legate de AMT-130 la pacienții tratați până la un an de urmărire ~ ~ ~ O reducere medie de 53,8% a HTT mutant (mHTT) observată în lichidul spinal cerebral (CSF) la 12 luni la pacienții evaluabili tratați cu AMT-130 ~ ~ Neurofilament Light Citește mai mult...

ro_RORomanian
Sari la conținut