Categorie: Cercetare

LoQus23 Therapeutics anunță o finanțare de 35 de milioane de lire sterline pentru a promova un nou medicament destinat inhibării expansiunii somatice în boala Huntington

Cambridge, Marea Britanie, 2 octombrie 2024 - LoQus23 Therapeutics Ltd ("LoQus23"), o companie privată de biotehnologie care investighează medicamente cu molecule mici care ar putea opri instabilitatea ADN și încetini neurodegenerarea în boala Huntington, distrofia miotonică [...]

Pridopidina de la Prilenia pentru boala Huntington a fost acceptată pentru revizuirea autorizației europene de introducere pe piață

Prilenia, o companie de biotehnologie în stadiu clinic axată pe misiunea urgentă de a dezvolta noi terapii pentru a încetini progresia bolilor neurodegenerative și a tulburărilor de neurodezvoltare, a depus o cerere de introducere pe piața europeană [...]

uniQure anunță actualizarea datelor intermediare pozitive care demonstrează încetinirea progresiei bolii în studiile de fază I/II ale AMT-130 pentru HD

"Suntem foarte mulțumiți de aceste noi date care demonstrează o încetinire semnificativă din punct de vedere statistic, dependentă de doză a progresiei bolii Huntington și scăderea NfL în CSF la 24 de luni," [...]

Wave Life Sciences anunță rezultate pozitive din studiul de fază 1b/2a SELECT-HD cu prima demonstrație clinică a reducerii alelei de huntingtină mutantă selectivă în boala Huntington

Astăzi, Wave Life Sciences a anunțat rezultatele pozitive ale SELECT-HD, studiul nostru de fază 1b/2a controlat cu placebo care evaluează terapia experimentală WVE-003. Aceste rezultate demonstrează că WVE-003 scade în mod selectiv concentrația toxică de huntingtină mutantă (mHTT) [...]

PTC a anunțat astăzi rezultate promițătoare la 12 luni de la studiul de fază 2 PIVOT-HD al PTC518 oral.  

În luna 12, Huntingtina mutantă (mHTT) din sânge a fost redusă cu 22% și, respectiv, 43% pentru dozele de 5 mg și 10 mg. Un rezultat similar a fost observat în lichidul cefalorahidian, unde [...]

Studiul de fază 2 al Sage Therapeutics întărește impactul cognitiv al bolii Huntington

La începutul acestei săptămâni, Sage Therapeutics a anunțat rezultatele studiului său SURVEYOR care a cuantificat impactul cognitiv al bolii Huntington. Folosind Bateria de evaluare cognitivă HD (HD-CAB), au măsurat diferența [...]

FDA acordă uniQure Regenerative Medicine Regenerative Advance Therapy (RMAT) desemnarea uniQure Regenerative Medicine Advance Therapy (RMAT)

Astăzi suntem foarte fericiți în comunitatea Huntington. Anunțul de la Uniqure că societatea a primit Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) "Designation for Investigational Gene Therapy AMT-130 [...]

SOM Biotech finalizează procesul de recrutare în studiul de fază IIb privind tratamentul coreei în boala Huntington

SOM Biotech, o companie de descoperire și dezvoltare de medicamente în stadiu clinic, bazată pe o platformă unică de inteligență artificială brevetată (SOMAIPRO®), are plăcerea să anunțe că recrutarea clinicii de fază IIb [...]

Prilenia intenționează să depună cererea de autorizare de punere pe piață în UE pentru Pridopidina în boala Huntington

Prilenia a anunțat astăzi că intenționează să depună o cerere de autorizație de introducere pe piață în UE pentru utilizarea Pridopidinei în tratamentul bolii Huntington. Potrivit Dr. Michael [...]

Descoperirea reprezintă o nouă speranță pentru pacienții cu HD

Oamenii de știință de la Institutul Weizmann din Israel au publicat rezultatele unui studiu pe animale care este extrem de promițător pentru tratamentul bolii Huntington. Ei au descoperit că două [...]