Categorie: Cercetare

Descoperirea reprezintă o nouă speranță pentru pacienții cu HD

Oamenii de știință de la Institutul Weizmann din Israel au publicat rezultatele unui studiu pe animale care este extrem de promițător pentru tratamentul bolii Huntington. Ei au descoperit că două [...]

uniQure anunță o actualizare a studiilor clinice de fază I/II ale terapiei genetice AMT-130 pentru tratamentul bolii Huntington

~ Pacienții tratați cu AMT-130 continuă să prezinte dovezi de conservare a funcției neurologice, cu beneficii clinice potențiale dependente de doză în raport cu o istorie naturală a bolii care corespunde criteriilor de includere ~ ~ Media [...]

PTC Therapeutics împărtășește datele intermediare pozitive din studiul clinic PIVOT-HD la pacienții cu boala Huntington

June 21, 2023 PDF Version - Scăderea dependentă de doză a nivelurilor proteinei Huntingtin (HTT) din sânge la 12 săptămâni - Profil favorabil de tolerabilitate fără evenimente adverse grave legate de tratament sau vârfuri NfL - - Conferința [...]

uniQure anunță o actualizare a studiului clinic american de fază I/II al terapiei genetice AMT-130 pentru tratamentul bolii Huntington

~ AMT-130 continuă să fie în general bine tolerat în ambele cohorte de doze ~ ~ Pacienții tratați cu AMT-130 prezintă funcții conservate comparativ cu valoarea inițială și beneficii clinice în raport cu istoria naturală [...]

PRILENIA ANUNȚĂ REZULTATELE STUDIULUI PROOF-HD: PROMIȚĂTOR, DAR CU REZULTATE MIXTE!

Astăzi, 25 aprilie, Prilenia a anunțat rezultatele studiului clinic PROOF-HD pentru boala Huntington. Unii dintre participanți au prezentat beneficii semnificative de la medicamentul Pridopidine, în timp ce alții nu au beneficiat deloc. Acest [...]

Prilenia realizează ultima vizită a ultimului pacient în cadrul studiului clinic de fază 3 PROOF-HD pentru boala Huntington

PROOF-HD este singurul studiu în stadiu avansat în boala Huntington care vizează progresia clinică; rezultatele finale sunt așteptate la începutul T2 2023 NAARDEN, Olanda și WALTHAM, Massachusetts, 28 martie 2023 - Prilenia Therapeutics B.V., un [...]

Actualizare Roche/ Genentech despre studiul GENERATION HD2

Roche/ Genentech anunță că studiul de fază II GENERATION HD2 este acum deschis. Aceasta este o veste bună pentru comunitatea internațională, deoarece este planificat să se desfășoare în 15 țări (Argentina, [...]

Novartis pune capăt studiului VIBRANT-HD

Novartis a împărtășit astăzi vestea dificilă că oprește studiul VIBRANT-HD al Branaplam, după ce unii participanți au devoloptat efecte secundare. Citiți scrisoarea completă a Novartis Chiar dacă această veste [...]

uniQure a anunțat că reia înscrierea pacienților la nivelul dozei superioare în studiul AMT-130

Un mesaj de la uniQure către comunitatea bolnavilor de Huntington Stimați membri ai comunității bolnavilor de Huntington, În această dimineață, uniQure a emis un comunicat de presă care includea o actualizare a studiului nostru clinicAMT-130 [...]

Wave Life Sciences anunță o actualizare pozitivă a studiului de fază 1b/2a SELECT-HD, cu rezultate inițiale care indică o implicare selectivă a țintelor alelei cu WVE-003 în boala Huntington

September 20, 2022 at 7:30 AM EDT PDF Version Dozele unice de WVE-003 par în general sigure și bine tolerate Proteina huntingtină mutantă CSF (mHTT) a fost redusă în urma dozelor unice de 30 [...]