Categorie: Cercetare

PTC a anunțat astăzi rezultate promițătoare la 12 luni de la studiul de fază 2 PIVOT-HD al PTC518 oral.  

În luna 12, Huntingtina mutantă (mHTT) din sânge a fost redusă cu 22% și, respectiv, 43% pentru dozele de 5 mg și 10 mg. Un rezultat similar a fost observat în lichidul cefalorahidian, unde [...]

Studiul de fază 2 al Sage Therapeutics întărește impactul cognitiv al bolii Huntington

La începutul acestei săptămâni, Sage Therapeutics a anunțat rezultatele studiului său SURVEYOR care a cuantificat impactul cognitiv al bolii Huntington. Folosind Bateria de evaluare cognitivă HD (HD-CAB), au măsurat diferența [...]

FDA acordă uniQure Regenerative Medicine Regenerative Advance Therapy (RMAT) desemnarea uniQure Regenerative Medicine Advance Therapy (RMAT)

Astăzi suntem foarte fericiți în comunitatea Huntington. Anunțul de la Uniqure că societatea a primit Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) "Designation for Investigational Gene Therapy AMT-130 [...]

SOM Biotech finalizează procesul de recrutare în studiul de fază IIb privind tratamentul coreei în boala Huntington

SOM Biotech, o companie de descoperire și dezvoltare de medicamente în stadiu clinic, bazată pe o platformă unică de inteligență artificială brevetată (SOMAIPRO®), are plăcerea să anunțe că recrutarea clinicii de fază IIb [...]

Prilenia intenționează să depună cererea de autorizare de punere pe piață în UE pentru Pridopidina în boala Huntington

Prilenia a anunțat astăzi că intenționează să depună o cerere de autorizație de introducere pe piață în UE pentru utilizarea Pridopidinei în tratamentul bolii Huntington. Potrivit Dr. Michael [...]

Descoperirea reprezintă o nouă speranță pentru pacienții cu HD

Oamenii de știință de la Institutul Weizmann din Israel au publicat rezultatele unui studiu pe animale care este extrem de promițător pentru tratamentul bolii Huntington. Ei au descoperit că două [...]

uniQure anunță o actualizare a studiilor clinice de fază I/II ale terapiei genetice AMT-130 pentru tratamentul bolii Huntington

~ Pacienții tratați cu AMT-130 continuă să prezinte dovezi de conservare a funcției neurologice, cu beneficii clinice potențiale dependente de doză în raport cu o istorie naturală a bolii care corespunde criteriilor de includere ~ ~ Media [...]

PTC Therapeutics împărtășește datele intermediare pozitive din studiul clinic PIVOT-HD la pacienții cu boala Huntington

June 21, 2023 PDF Version - Scăderea dependentă de doză a nivelurilor proteinei Huntingtin (HTT) din sânge la 12 săptămâni - Profil favorabil de tolerabilitate fără evenimente adverse grave legate de tratament sau vârfuri NfL - - Conferința [...]

uniQure anunță o actualizare a studiului clinic american de fază I/II al terapiei genetice AMT-130 pentru tratamentul bolii Huntington

~ AMT-130 continuă să fie în general bine tolerat în ambele cohorte de doze ~ ~ Pacienții tratați cu AMT-130 prezintă funcții conservate comparativ cu valoarea inițială și beneficii clinice în raport cu istoria naturală [...]

PRILENIA ANUNȚĂ REZULTATELE STUDIULUI PROOF-HD: PROMIȚĂTOR, DAR CU REZULTATE MIXTE!

Astăzi, 25 aprilie, Prilenia a anunțat rezultatele studiului clinic PROOF-HD pentru boala Huntington. Unii dintre participanți au prezentat beneficii semnificative de la medicamentul Pridopidine, în timp ce alții nu au beneficiat deloc. Acest [...]