Categorie: Cercetare

uniQure anunță o actualizare a studiilor clinice de fază I/II ale terapiei genetice AMT-130 pentru tratamentul bolii Huntington

~ Pacienții tratați cu AMT-130 continuă să prezinte dovezi de conservare a funcției neurologice, cu beneficii clinice potențiale dependente de doză în raport cu o istorie naturală a bolii care corespunde criteriilor de includere ~ ~ Media [...]

PTC Therapeutics împărtășește datele intermediare pozitive din studiul clinic PIVOT-HD la pacienții cu boala Huntington

June 21, 2023 PDF Version - Scăderea dependentă de doză a nivelurilor proteinei Huntingtin (HTT) din sânge la 12 săptămâni - Profil favorabil de tolerabilitate fără evenimente adverse grave legate de tratament sau vârfuri NfL - - Conferința [...]

uniQure anunță o actualizare a studiului clinic american de fază I/II al terapiei genetice AMT-130 pentru tratamentul bolii Huntington

~ AMT-130 continuă să fie în general bine tolerat în ambele cohorte de doze ~ ~ Pacienții tratați cu AMT-130 prezintă funcții conservate comparativ cu valoarea inițială și beneficii clinice în raport cu istoria naturală [...]

PRILENIA ANUNȚĂ REZULTATELE STUDIULUI PROOF-HD: PROMIȚĂTOR, DAR CU REZULTATE MIXTE!

Astăzi, 25 aprilie, Prilenia a anunțat rezultatele studiului clinic PROOF-HD pentru boala Huntington. Unii dintre participanți au prezentat beneficii semnificative de la medicamentul Pridopidine, în timp ce alții nu au beneficiat deloc. Acest [...]

Prilenia realizează ultima vizită a ultimului pacient în cadrul studiului clinic de fază 3 PROOF-HD pentru boala Huntington

PROOF-HD este singurul studiu în stadiu avansat în boala Huntington care vizează progresia clinică; rezultatele finale sunt așteptate la începutul T2 2023 NAARDEN, Olanda și WALTHAM, Massachusetts, 28 martie 2023 - Prilenia Therapeutics B.V., un [...]

Actualizare Roche/ Genentech despre studiul GENERATION HD2

Roche/ Genentech anunță că studiul de fază II GENERATION HD2 este acum deschis. Aceasta este o veste bună pentru comunitatea internațională, deoarece este planificat să se desfășoare în 15 țări (Argentina, [...]

Novartis pune capăt studiului VIBRANT-HD

Novartis a împărtășit astăzi vestea dificilă că oprește studiul VIBRANT-HD al Branaplam, după ce unii participanți au devoloptat efecte secundare. Citiți scrisoarea completă a Novartis Chiar dacă această veste [...]

uniQure a anunțat că reia înscrierea pacienților la nivelul dozei superioare în studiul AMT-130

Un mesaj de la uniQure către comunitatea bolnavilor de Huntington Stimați membri ai comunității bolnavilor de Huntington, În această dimineață, uniQure a emis un comunicat de presă care includea o actualizare a studiului nostru clinicAMT-130 [...]

Wave Life Sciences anunță o actualizare pozitivă a studiului de fază 1b/2a SELECT-HD, cu rezultate inițiale care indică o implicare selectivă a țintelor alelei cu WVE-003 în boala Huntington

September 20, 2022 at 7:30 AM EDT PDF Version Dozele unice de WVE-003 par în general sigure și bine tolerate Proteina huntingtină mutantă CSF (mHTT) a fost redusă în urma dozelor unice de 30 [...]

uniQure anunță o actualizare a cohortei cu doze mici din cadrul studiului clinic de fază I/II al terapiei genetice AMT-130 pentru tratamentul bolii Huntington

~ Tratamentul în general bine tolerat, fără probleme semnificative de siguranță legate de AMT-130 la pacienții tratați până la un an de urmărire ~ ~ O reducere medie de 53.8% a HTT mutant [...]