Wave Life Sciences anunță o actualizare pozitivă a studiului de fază 1b/2a SELECT-HD, cu rezultate inițiale care indică o implicare selectivă a țintelor alelei cu WVE-003 în boala Huntington

Septembrie 20, 2022 la 7:30 AM EDT Versiunea PDF Dozele unice de WVE-003 par a fi în general sigure și bine tolerate Proteina mutantă huntingtină (mHTT) din CSF a fost redusă după doze unice de 30 sau 60 mg; reducerea medie a mHTT în ambele cohorte a fost de Citește mai mult...

uniQure anunță o actualizare a cohortei cu doze mici din cadrul studiului clinic de fază I/II al terapiei genetice AMT-130 pentru tratamentul bolii Huntington

~ Tratamentul a fost în general bine tolerat, fără probleme semnificative de siguranță legate de AMT-130 la pacienții tratați până la un an de urmărire ~ ~ ~ O reducere medie de 53,8% a HTT mutant (mHTT) observată în lichidul spinal cerebral (CSF) la 12 luni. Citește mai mult...

ro_RORomanian