Congresul HDYO
FDA acordă desemnarea Fast Track pentru programul PTC518 pentru boala Huntington

PTC518 este un medicament oral care reduce producția proteinei Huntingtin mutante care cauzează progresia bolii. Programele cu desemnare Fast Track pot beneficia de interacțiuni timpurii cu FDA și pot fi [...]
Pridopidina de la Prilenia pentru boala Huntington a fost acceptată pentru revizuirea autorizației europene de introducere pe piață

Prilenia, o companie de biotehnologie în stadiu clinic axată pe misiunea urgentă de a dezvolta noi terapii pentru a încetini progresia bolilor neurodegenerative și a tulburărilor de neurodezvoltare, a depus o cerere de introducere pe piața europeană [...]
Cronica unei căutări neîncetate: Crearea unei fundații

Fac parte din a treia generație a unei familii afectate de boala Huntington, dar abia în 2024, datorită eforturilor neobosite ale celui de-al doilea tată al meu, F. Cook, [...]
IROS, Prilenia și International Huntington's Disease Association colaborează la primul studiu privind boala Huntington (HD) din regiunea MENA

Abu Dhabi, EAU; 19 iunie 2024: IROS, o organizație de cercetare contractuală cu sediul în Abu Dhabi (parte a grupului M42), a încheiat un parteneriat cu Prilenia Therapeutics, o companie biotehnologică în stadiu clinic, și cu International [...]
uniQure anunță actualizarea datelor intermediare pozitive care demonstrează încetinirea progresiei bolii în studiile de fază I/II ale AMT-130 pentru HD

"Suntem foarte mulțumiți de aceste noi date care demonstrează o încetinire semnificativă din punct de vedere statistic, dependentă de doză a progresiei bolii Huntington și scăderea NfL în CSF la 24 de luni," [...]
Wave Life Sciences anunță rezultate pozitive din studiul de fază 1b/2a SELECT-HD cu prima demonstrație clinică a reducerii alelei de huntingtină mutantă selectivă în boala Huntington

Astăzi, Wave Life Sciences a anunțat rezultatele pozitive ale SELECT-HD, studiul nostru de fază 1b/2a controlat cu placebo care evaluează terapia experimentală WVE-003. Aceste rezultate demonstrează că WVE-003 scade în mod selectiv concentrația toxică de huntingtină mutantă (mHTT) [...]
PTC a anunțat astăzi rezultate promițătoare la 12 luni de la studiul de fază 2 PIVOT-HD al PTC518 oral.

În luna 12, Huntingtina mutantă (mHTT) din sânge a fost redusă cu 22% și, respectiv, 43% pentru dozele de 5 mg și 10 mg. Un rezultat similar a fost observat în lichidul cefalorahidian, unde [...]
Studiul de fază 2 al Sage Therapeutics întărește impactul cognitiv al bolii Huntington

La începutul acestei săptămâni, Sage Therapeutics a anunțat rezultatele studiului său SURVEYOR care a cuantificat impactul cognitiv al bolii Huntington. Folosind Bateria de evaluare cognitivă HD (HD-CAB), au măsurat diferența [...]
Actualizare din Orientul Mijlociu și Africa de Nord

Președintele IHA, Svein Olaf Olsen, a fost principalul vorbitor despre boala Huntington la Congresul MENA pentru boli rare din Abu Dhabi de luna trecută. El a vorbit despre nevoia urgentă de a [...]