
PTC a anunțat astăzi rezultate promițătoare la 12 luni de la studiul de fază 2 PIVOT-HD al PTC518 oral.
În luna 12, Huntingtina mutantă (mHTT) din sânge a fost redusă cu 22% și, respectiv, 43% pentru dozele de 5 mg și 10 mg. Un rezultat similar a fost observat în lichidul cefalorahidian, unde








