Компания uniQure объявила о возобновлении набора пациентов в испытании AMT-130 в более высоких дозах

Послание сообществу пациентов с болезнью Хантингтона от компании uniQure

Уважаемые члены сообщества по болезни Хантингтона,

Сегодня утром компания uniQure выпустила пресс-релиз, в котором сообщалось о результатах клинических испытаний нашего препарата.
AMT-130 (название исследуемого препарата) для лечения болезни Хантингтона (БГ). После короткой паузы
В августе этого года компания объявила о наборе пациентов на более высокий уровень дозы в рамках европейской фазы исследования.
I/II клиническое испытание AMT-130, Совет по мониторингу безопасности данных (DSMB) испытания утвердил
рекомендовали возобновить прием пациентов на этой более высокой дозе. Это означает, что
независимая группа экспертов-врачей HD изучила всю доступную им информацию
и сочли, что соотношение риска и пользы АМТ-130 заслуживает продолжения.

Европейская и американская части этой клинической программы предназначены для оценки безопасности и
переносимость АМТ-130, в дополнение к помощи в определении оптимальной дозы (какое количество
необходимого препарата) для перехода к клиническим испытаниям на поздней стадии. Исследование также будет служить в качестве раннего
оценка способности АМТ-130 снижать уровень белка хантингтина и любого связанного с этим эффекта, который может возникнуть
влияют на болезнь.

Этим летом компания uniQure получила информацию о неожиданных тяжелых реакциях, возникших вскоре после того.
введение препарата AMT-130 в группе с более высокой дозой в ходе испытания. В это время DSMB провел заседание
и решили приостановить набор в группу с более высокой дозировкой для изучения событий безопасности и
определить меры по смягчению последствий. После тщательного расследования DSMB снимает паузу, поскольку
отмечалось выше. Более подробную информацию можно найти в пресс-релизе компании uniQure, выпущенном сегодня утром. Это
Важно отметить, что все непредвиденные события безопасности у трех пациентов полностью разрешились.

Мы хотели бы выразить нашу глубочайшую благодарность пациентам, семьям и клиническим базам, которые
присоединился к нам в нашем исследовании AMT-130 в качестве возможного метода лечения HD. Без вашего
Участие в этом процессе не позволило бы реализовать нашу миссию по предоставлению преобразующих методов лечения. Мы ищем
с нетерпением ожидаем продолжения работы с сообществом HD и будем продолжать делиться обновлениями по следующим темам
клиническую программу AMT-130.

Искренне,

Дэниел Леонард
Старший директор по глобальной пропаганде интересов пациентов, uniQure

Просмотреть документ здесь.