Prilenia достигла последнего визита последнего пациента в клиническом исследовании фазы 3 PROOF-HD для лечения болезни Хантингтона

PROOF-HD - единственное исследование на поздней стадии болезни Хантингтона, направленное на клиническое прогрессирование; первые результаты ожидаются в начале второго квартала 2023 года

НААРДЕН, Нидерланды и УОЛТХАМ, штат Массачусетс, 28 марта 2023 г. - Prilenia Therapeutics B.V., биотехнологическая компания клинической стадии, нацеленная на выполнение неотложной задачи по разработке новых терапевтических средств для замедления прогрессирования нейродегенеративных заболеваний и нарушений нейроразвития, сегодня объявила о том, что последний участник PROOF-HD, глобального исследования фазы 3 при болезни Хантингтона (БГ), завершил последний запланированный визит в период слепого лечения, что ознаменовало завершение основного исследования. Почти все пациенты (98 процентов), отвечающие требованиям, решили продолжить участие в продолжающемся расширенном исследовании PROOF-HD. Основные результаты исследования PROOF-HD ожидаются в начале второго квартала 2023 года.

Исследование PROOF-HD было проведено с участием Группа изучения Хантингтона (HSG)мировой лидер в области клинических исследований для HD и ценный сотрудник компании Prilenia.

"Существует острая необходимость в лечении, которое может изменить течение БГ и дать надежду людям и семьям, страдающим от этого заболевания", - сказал доктор Майкл Р. Хейден, генеральный директор и основатель компании Prilenia. "Наша команда усердно работает над тем, чтобы как можно скорее представить обществу основные результаты. Мы благодарим Huntington Study Group и их партнеров, исследователей, а главное - участников исследования и их семьи за их вклад в это важное исследование". 

PROOF-HD - это рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование фазы 3, оценивающее безопасность и эффективность придопидина (45 мг дважды в день в течение 65-78 недель), перорального, высокоселективного и мощного агониста рецептора сигма-1 (S1R), у людей с БГ. Цель исследования - оценить способность придопидина сохранять функциональные способности людей, живущих с БГ, с первичной конечной точкой - изменением по сравнению с исходным уровнем показателя по Унифицированной шкале оценки болезни Хантингтона - общей функциональной способности (UHDRS-TFC) через 65 недель. В исследовании приняли участие 499 человек, оно проводилось в США, Канаде, Австрии, Чешской Республике, Франции, Германии, Италии, Нидерландах, Польше, Испании и Великобритании. Исследование было завершено в срок и в соответствии с планом.

О придопидине

Придопидин (45 мг дважды в день) - это пероральный, высокоселективный и мощный агонист S1R, который в клинических исследованиях показал профиль безопасности и переносимости, аналогичный плацебо. Белок S1R высоко экспрессируется в головном и спинном мозге, где он регулирует несколько ключевых процессов, которые обычно нарушаются при различных нейродегенеративных заболеваниях. Активация S1R придопидином стимулирует множество клеточных путей, включая аутофагию, аксональный транспорт, производство энергии митохондриями и гомеостаз кальция, которые необходимы для функционирования и выживания нейронов и могут привести к нейропротекторным эффектам.

В США и ЕС компания Prilenia получила статус орфанного препарата для лечения придопидином БГ и АЛС. Кроме того, придопидин получил сертификат Fast Track Управления по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) для лечения БГ.

О компании Huntington Study Group / HSG Clinical Research, Inc.

Основанная в 1993 году в Рочестере, штат Нью-Йорк, Huntington Study Group (HSG) является некоммерческой организацией, состоящей из первой и крупнейшей в мире сети, объединяющей более 800 экспертов по болезни Хантингтона в более чем 130 сертифицированных исследовательских центрах HSG по всему миру. HSG Clinical Research, Inc., дочерняя компания, находящаяся в полной собственности HSG, является клинической исследовательской организацией полного цикла, которая специализируется на проведении испытаний HD. HSG также предлагает образовательные услуги для медицинских работников и поставщиков услуг по лечению пациентов с БГ. Для получения дополнительной информации посетите www.huntingtonstudygroup.org.

​

Контакт Приления
Кристина Коппола
Руководитель отдела корпоративных коммуникаций
info@prilenia.com