Сегодня, 25 апреля, компания Prilenia объявила результаты исследования PROOF-HD клиническое исследование болезни Хантингтона. Некоторые из участников показали значительную пользу от препарата Придопидин, в то время как другие не получили никакой пользы. 

Это многообещающе, потому что впервые у нас есть препарат, который демонстрирует влияние на прогрессирование заболевания, когнитивные и моторные симптомы. - Это замечательный шаг вперед, говорит Астри Арнесен, президент EHA. Тем не менее, тот факт, что не все участники, получавшие лечение, имели положительный эффект, тоже в какой-то степени разочаровывает.

Каковы основные выводы из результатов исследования Prilenia?

"Мы движемся в правильном направлении", - говорит президент The Международная ассоциация Хантингтона, Свейн Олаф Ольсен. Результаты исследования Prilenia свидетельствуют о безопасности терапевтического подхода и его преимуществах в отношении важных клинических показателей, таких как двигательные и когнитивные симптомы БГ.

Тем не менее, важно отметить, что исследование показало, что вы не получите желаемого улучшения/эффекта от Придопидина на симптомы БГ, если будете смешивать его с другими лекарствами, такими как нейролептики. "Но вы также должны понимать, что Придопидин не является препаратом, предназначенным для борьбы со всеми последствиями, которые несет с собой болезнь Хантингтона", - говорит Свейн Олаф Ольсен.

Кроме того, исследование Prilenia не достигло первичной конечной точки, которая заключалась в улучшении функциональных возможностей, измеряемых по унифицированной шкале оценки болезни Хантингтона - общей функциональной способности, а также не достигло ключевой вторичной конечной точки, которая заключалась в улучшении композитной унифицированной шкалы оценки болезни Хантингтона. Компания предполагает, что отсутствие значительного эффекта на эти конечные точки может быть связано с другими лекарствами, принимаемыми участниками исследования.

В пресс-релизе от 25 апреля Приления сообщает:

  • Предварительно уточненные анализы PROOF-HD, исключая пациентов, принимающих нейролептики и препараты от хореи, показали клинически значимые и номинально значимые преимущества и улучшения по сравнению с плацебо по показателям прогрессирования заболевания, двигательным и когнитивным показателям.
  • Q-Motor, объективный показатель двигательной функции, показал устойчивый положительный эффект для участников, получавших придопидин в рамках программы PROOF-HD в различные временные точки.
  • Как в испытании PROOF-HD, так и в испытании HEALEY ALS Platform придопидин хорошо переносился, серьезных нежелательных явлений, связанных с лечением, не наблюдалось.
  • Однако первичная конечная точка PROOF-HD (унифицированная шкала оценки болезни Хантингтона - общая функциональная способность) и ключевая вторичная конечная точка (составная унифицированная шкала оценки болезни Хантингтона) не достигли статистической значимости, причем эффект маскировался сопутствующими препаратами.
  • Компания намерена продвигать придопидин в области болезни Хантингтона и бокового амиотрофического склероза (БАС).

Что это означает для сообщества HD? Получим ли мы лекарство на рынке?

"Пока еще слишком рано делать окончательные выводы", - говорит Свейн Олаф Ольсен. "БГ - это сложное заболевание, с многочисленными и влиятельными особенностями. Тот факт, что Придопидин не показал улучшения по всем направлениям, означает, что компания, конечно, не полностью удовлетворена результатом. Но, возможно, ожидания были несколько завышены. Итак, мы не получим препарат, который устранит все симптомы БГ или сможет остановить болезнь, но мы можем получить лекарство, которое поможет, например, облегчить некоторые когнитивные или двигательные изменения, связанные с болезнью. И это хорошая новость", - говорит Ольсен.

"Это похоже на поиски лечения рака, поскольку у вас до сих пор нет таблетки, которая помогает при всех видах рака. Но мы находимся в процессе разработки новых терапевтических препаратов для БГ. Мы на пути к этому", - добавляет Ольсен.

Вы разочарованы? 

"Вовсе нет. Я надеялся на нечто большее. Я, как и все мои друзья, надеялся на "Окончательное решение!". "Окончательное решение". Я убежден, что однажды вы получите таблетку или инъекцию для лечения HD, но, возможно, вначале лечение HD будет больше похоже на смесь различных препаратов, и мы получим лекарства, которые не подойдут всем. Самое важное в пресс-релизе Prilenia - это то, что у нас есть препарат, который может быть полезен. И, конечно, компания продолжит упорную работу по выводу препарата на рынок", - заключает Свейн Олаф Ольсен.


0 комментариев

Добавить комментарий

Место для аватара

Ваш адрес email не будет опубликован. Обязательные поля помечены *

ru_RURussian