PTC Therapeutics делится положительными промежуточными данными клинического испытания PIVOT-HD на пациентах с болезнью Хантингтона

21 июня 2023 года

PDF-версия

- Dосезависимое снижение уровня белка хантингтина (HTT) в крови в течение 12 недель –
- Благоприятный профиль переносимости без связанных с лечением серьезных нежелательных явлений или Шипы НФЛ – 

- Конференц-звонок и веб-трансляция будут проведены 21 июня^{Санкт- Петербург} в 8:00 утра EDT - 

САУТ-ПЛАЙНФИЛД, штат Нью-Джерси, 21 июня 2023 г. /PRNewswire/ - Компания PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) сегодня представила промежуточные данные 12-недельной части исследования PIVOT-HD фазы 2 препарата PTC518 у пациентов с болезнью Хантингтона (БГ). Исследование продемонстрировало дозозависимое снижение уровня белка хантингтина (HTT) в клетках периферической крови, достигнув среднего 30% снижения уровня мутантного HTT на уровне дозы 10 мг. Кроме того, воздействие PTC518 в спинномозговой жидкости (CSF) соответствовало уровню несвязанного препарата в плазме или превышало его.

Лечение PTC518 также хорошо переносилось: не было серьезных нежелательных явлений, связанных с лечением, не было сообщений о периферической невропатии или токсичности, ограничивающей дозу. Кроме того, не было отмечено скачков уровня белка легкой цепи нейрофиламента (NfL) в ЦСЖ, связанных с лечением, при общей тенденции к снижению уровня NfL в ЦСЖ после 12 недель лечения PTC518.

"Мы очень довольны обнадеживающими данными промежуточного анализа PIVOT-HD, демонстрирующими дозозависимое снижение HTT, желаемое воздействие на ЦСЖ и благоприятный профиль переносимости без признаков связанных с лечением серьезных нежелательных явлений или скачков НФЛ в ЦСЖ", - сказал д-р Мэтью Кляйн, главный исполнительный директор PTC Therapeutics, Inc.

PIVOT-HD - это глобальное плацебо-контролируемое исследование, состоящее из двух частей: начальной 12-недельной плацебо-контролируемой фазы, направленной на изучение фармакологии и фармакодинамического эффекта PTC518, а затем 9-месячной плацебо-контролируемой части. Первоначально исследование будет включать два уровня дозы, 5 миллиграмм и 10 миллиграмм, с возможностью включения третьего уровня дозы до 20 миллиграмм.

Сегодняшняя телефонная конференция и веб-трансляция 
Сегодня в 8:00 утра по EDT компания PTC проведет конференц-звонок для обсуждения этой новости. Для участия в конференции по телефону, пожалуйста нажмите здесь для регистрации, и вам будут предоставлены данные для входа. Во избежание задержек мы рекомендуем участникам подключаться к конференц-звонку за 15 минут до его начала. Доступ к веб-трансляции конференц-звонка возможен в разделе для инвесторов на веб-сайте PTC по адресу https://ir.ptcbio.com/events-presentations. Повтор звонка будет доступен примерно через два часа после завершения звонка и будет архивироваться на сайте компании в течение 30 дней после звонка.

О PTC518
Компания PTC разрабатывает потенциальный метод лечения болезни Хантингтона на основе нашей технологии платформы сплайсинга. PTC518, малая молекула, которую можно принимать перорально, снижает выработку мутировавшего белка хантингтина, который приводит к повреждению и гибели нейрона, что приводит к прогрессированию болезни. Перорально биодоступная малая молекула проникает через гематоэнцефалический барьер, является селективной, титруемой и не эффлюксируется, что является ключевыми дифференцирующими свойствами.

О болезни Хантингтона
Болезнь Хантингтона (БХ) - это редкое, наследственное, генетическое заболевание центральной нервной системы.¹ Он вызывается дефектным геном. Этот ген производит белок, называемый хантингтином, который участвует в функционировании нервных клеток мозга (нейронов). Когда ген дефектен, он производит аномальный (или мутировавший) белок хантингтина, который является токсичным и вызывает повреждение нейронов и их гибель.² БГ обычно проявляется у людей в возрасте 30-40 лет. Симптомы могут проявляться и в более раннем возрасте, и это называется ювенильным БГ.^2,3 Существуют также случаи инфантильного БГ, когда симптомы развиваются у детей в возрасте до 10 лет.² Хотя симптомы у каждого человека разные, заболевание в первую очередь поражает мозг и приводит к аномальным движениям, трудностям с речью, глотанием и ходьбой, а также к ряду других симптомов, включая поведенческие, когнитивные и двигательные симптомы. ^4,5 Несмотря на то, что существуют методы лечения, одобренные для лечения конкретных симптомов заболевания, в настоящее время не существует лекарства от БГ, а также лекарств, которые могли бы отсрочить начало или замедлить прогрессирование заболевания.

О компании PTC Therapeutics, Inc.
PTC - глобальная биофармацевтическая компания, деятельность которой сосредоточена на открытии, разработке и коммерциализации клинически дифференцированных лекарственных препаратов, обеспечивающих преимущества для пациентов с редкими заболеваниями. Способность PTC к инновациям для поиска новых методов лечения и глобальной коммерциализации продукции является основой, которая стимулирует инвестиции в надежный и диверсифицированный конвейер преобразующих лекарств. Миссия PTC заключается в обеспечении доступа к лучшим в своем классе методам лечения для пациентов, у которых практически нет вариантов лечения. Стратегия PTC заключается в том, чтобы использовать свой богатый научный и клинический опыт и глобальную коммерческую инфраструктуру для предоставления терапии пациентам. PTC считает, что это позволяет ей максимизировать ценность для всех заинтересованных сторон. Чтобы узнать больше о компании PTC, посетите наш сайт по адресу www.ptcbio.com и следите за нами на Facebook, Instagram, LinkedIn и Twitter по адресу @PTCBio.

Дополнительная информация:
Инвесторы:
Кайли О'Киф
+1 (908) 300-0691
kokeefe@ptcbio.com

СМИ:
Жанин Клементе
+1 (908) 912-9406
jclemente@ptcbio.com

Заявление о прогнозах
Данный пресс-релиз содержит заявления прогнозного характера по смыслу Закона о реформе судебных разбирательств по частным ценным бумагам от 1995 года. Все заявления, содержащиеся в данном пресс-релизе, за исключением заявлений об историческом факте, являются заявлениями прогнозного характера, включая заявления в отношении будущих ожиданий, планов и перспектив компании PTC, стратегии PTC, в том числе в отношении ожидаемых сроков проведения клинических испытаний и исследований, наличия данных, подачи заявок и ответов регулирующих органов и других вопросов, будущей деятельности, будущего финансового положения, будущих доходов, прогнозируемых расходов; а также целей руководства. Другие заявления прогнозного характера могут быть обозначены словами "руководство", "план", "предвидеть", "полагать", "оценивать", "ожидать", "намереваться", "может", "цель", "потенциал", "будет", "мог бы", "должен", "продолжать" и аналогичными выражениями.

Фактические результаты, показатели или достижения компании PTC могут существенно отличаться от тех, которые выражены или подразумеваются в прогнозных заявлениях, которые она делает, в результате различных рисков и неопределенностей, в том числе связанных с: результатами переговоров с третьими сторонами-плательщиками о ценообразовании, покрытии и возмещении расходов на продукты PTC или кандидатов в продукты, которые PTC коммерциализирует или может коммерциализировать в будущем; значительными последствиями для бизнеса, включая влияние отраслевых, рыночных, экономических, политических или нормативных условий; изменениями в налоговых и других законах, правилах, ставках и политике; подходящей базой пациентов и коммерческим потенциалом продуктов PTC и кандидатов в продукты; научный подход PTC и общий прогресс в разработке; достаточность денежных ресурсов PTC и ее способность получить достаточное финансирование в будущем для своих предсказуемых и непредвиденных операционных расходов и капитальных затрат; и факторы, обсуждаемые в разделе "Факторы риска" последнего годового отчета PTC по форме 10-K, а также любые обновления этих факторов риска, периодически вносимые в другие документы PTC, подаваемые в Комиссию по ценным бумагам и биржам США. Мы настоятельно рекомендуем вам внимательно изучить все эти факторы.

Как и в случае с любыми фармацевтическими препаратами, находящимися на стадии разработки, существуют значительные риски, связанные с разработкой, одобрением регулирующими органами и коммерциализацией новых продуктов. Нет никаких гарантий, что какой-либо продукт получит или сохранит одобрение регулирующих органов на какой-либо территории или окажется коммерчески успешным. 

Прогнозные заявления, содержащиеся в настоящем документе, отражают точку зрения PTC только на дату данного пресс-релиза, и PTC не обязуется и не планирует обновлять или пересматривать любые такие прогнозные заявления для отражения фактических результатов или изменений в планах, перспективах, предположениях, оценках или прогнозах, или других обстоятельствах, возникающих после даты данного пресс-релиза, за исключением случаев, предусмотренных законодательством. 

Ссылки:

1. Всемирная организация здравоохранения, 2020 год. 8A01.10 Болезнь Хантингтона. Доступно на сайте: https://icd.who.int/browse11/l-m/en#/.http://id.who.int/icd/entity/2132180242 Accessed October 2021.
2. Gatto EM, González Rojas N, Persi G, et al. Clin Parkinsonism Rel Disord 2020;3:100056.
3. Tabrizi SJ, Flower MD, Ross CA, et al. Nat Rev Neurol 2020;16(10):529-546.
4. Roos RAC. Orphanet J Rare Dis 2010;5:40.
5. Kirkwood SC, Su JL, Conneally P, et al. Arch Neurol 2001;58(2):273-278.

Просмотреть оригинальное содержание:https://www.prnewswire.com/news-releases/ptc-therapeutics-shares-positive-interim-data-from-pivot-hd-clinical-trial-in-huntingtons-disease-patients-301856396.html

ИСТОЧНИК PTC Therapeutics, Inc.