Прорыв - новая надежда для пациентов с HD

Ученые из Института Вейцмана в Израиле опубликовали результаты исследования на животных, которое открывает огромные перспективы для лечения болезни Хантингтона. Они обнаружили, что две небольшие молекулы, названные SPI-24 и SPI-77, могут эффективно снижать экспрессию мутантного хантингтина в мозге, оставляя при этом нормальную экспрессию гена незатронутой. Эти соединения преодолевают гематоэнцефалический барьер, что делает их пригодными для прямой доставки в мозг путем перорального приема или подкожных инъекций. 

В мышиной модели введение SPI-24 и SPI-77 приводило к улучшение двигательных и эмоциональных функций, а также замедление прогрессирования заболевания. Важно отметить, что при длительном применении не было выявлено никаких побочных эффектов или глобальных изменений в экспрессии генов. 

Объявляя о результатах, профессор Ривка Дикштейн из Института Вейцмана отметила: "Эти данные свидетельствуют о том, что SPI превосходят другие методы снижения уровня Htt по избирательности мутантного аллеля, способам доставки (без хирургического вмешательства) и стоимости". Представитель IHA Свейн Олаф Ольсен приветствовал полученные результаты, сказав: "Это действительно отличная новость. Несмотря на то, что еще рано, эти результаты имеют огромное значение и дадут огромную надежду семьям больных БГ".   

Ссылка на пресс-релиз: https://wis-wander.weizmann.ac.il/life-sciences/toward-treatment-huntington%E2%80%99s-disease

Ссылка на статью об исследовании: https://www.embopress.org/doi/full/10.1038/s44321-023-00020-y