Сегодня мы очень счастливы в сообществе Хантингтона. Компания Uniqure объявила о том, что она получила сертификат Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT).
"Получение лицензии на исследовательскую генную терапию AMT-130 при болезни Хантингтона более чем многообещающе, - говорит президент IHA Свейн Олаф Ольсен. Лицензия RMAT основана на трех критериях. Третий критерий - это то, что мы отмечаем в семье Хантингтона, а именно: результаты, полученные в ходе испытаний, должны быть многообещающими. Мы знаем, что объявление и решение FDA основаны на данных 29 человек, которые участвовали в клинических испытаниях, где пациенту вводили препарат непосредственно в мозг, в ту область, которую Хантингтон "опустошает" в самом начале развития болезни. За эти годы у нас было много неудач.
"Будем надеяться, что объявление UniQure - это начало положительных отзывов со стороны фармацевтической промышленности. На самом деле мы этого заслуживаем", - говорит Свейн.
Дэниел Леонард, старший директор по глобальной работе с пациентами компании uniQure, заявил: "Мы надеемся на дальнейшее сотрудничество с сообществом HD, чтобы как можно быстрее продвинуть программу AMT-130!"
0 комментариев