На 12-й месяц уровень мутантного Хантингтина (mHTT) в крови снизился на 22% и 43% соответственно для доз 5 мг и 10 мг. Аналогичный результат наблюдался и в спинномозговой жидкости, где уровень mHTT снизился на 21% и 43%, соответственно, для доз 5 мг и 10 мг. Кроме того, лечение PTC518 привело к заметному замедлению прогрессирования двигательных симптомов на 12-м месяце, что оценивалось по общему двигательному баллу (ухудшение на 2,0 балла для 5 мг и на 1,3 балла для 10 мг против ухудшения на 4,9 балла для плацебо).

Президент IHA Свейн Олаф Ольсен говорит: "Это действительно захватывающая новость! Очень приятно видеть результаты такого масштаба, тем более что PTC518 - это простой в применении пероральный препарат с благоприятной переносимостью. Поздравляем и благодарим компанию PTC Therapeutics за проделанную работу. Мы с нетерпением ждем результатов исследования эффективности фазы 3. Это не может произойти достаточно скоро".

Прочитать полный выпуск


0 комментариев

Добавить комментарий

Место для аватара

Ваш адрес email не будет опубликован. Обязательные поля помечены *

ru_RURussian
Перейти к содержимому