Сегодня компания Wave Life Sciences объявила о положительных результатах SELECT-HD, плацебо-контролируемого исследования фазы 1b/2a, в котором оценивалась исследуемая терапия WVE-003. Эти результаты показывают, что WVE-003 избирательно снижает уровень токсичного мутантного белка хантингтина (mHTT) и сохраняет здоровый белок хантингтина дикого типа (wtHTT) у людей с болезнью Хантингтона.
Результаты испытаний
В анализе сравнивались участники, получавшие три интратекальные дозы WVE-003 по 30 мг.
каждые 8 недель по сравнению с участниками, получавшими плацебо, и получили следующие результаты:
- Значительное и стойкое снижение уровня mHTT до 46%.
- Сохранение здоровых, wtHTT.
- Препарат WVE-003 был в целом безопасным и хорошо переносился.
- Статистически значимая корреляция снижения уровня mHTT с замедлением потери хвостатого тела, что
это визуализационный биомаркер, предсказывающий клинические исходы. - Несмотря на то, что в этом исследовании не проводилась проверка клинических результатов, замедление ухудшения состояния было
Наблюдение за общим двигательным баллом (TMS).
Что будет дальше?
На основании успешного исследования SELECT-HD дальнейшие шаги по проекту WVE-003 будут определены на встречах
с регулирующими органами для обсуждения пути развития WVE-003, который будет включать в себя потенциал для
Ускоренное одобрение, а также расширение исследования SELECT-HD с открытой меткой (OLE).
Russian 
English 
Arabic 
Bulgarian 
Chinese 
Czech 
Danish 
Dutch 
Estonian 
Finnish 
French 
German 
Greek 
Hungarian 
Indonesian 
Italian 
Japanese 
Latvian 
Lithuanian 
Polish 
Portuguese 
Romanian 
Slovak 
Slovenian 
Spanish 
Swedish 
Turkish 
Ukrainian