Перейти к содержимому

Компания uniQure объявила об обновлении положительных промежуточных данных, свидетельствующих о замедлении прогрессирования заболевания в испытаниях фазы I/II препарата AMT-130 для лечения HD

"Мы очень рады новым данным, демонстрирующим статистически значимое, дозозависимое замедление прогрессирования болезни Хантингтона и снижение уровня NfL в ЦСЖ в течение 24 месяцев", - заявил Валид Аби-Сааб, доктор медицины, главный врач компании uniQure. "Мы считаем, что это первое клиническое испытание любого исследуемого препарата для лечения болезни Хантингтона, в котором были продемонстрированы доказательства потенциальной долгосрочной клинической пользы и снижения уровня ключевого маркера нейродегенерации. Более того, учитывая однократный прием AMT-130, мы находимся в уникальном положении, чтобы продолжить накапливать более долгосрочные результаты исследований I/II фазы, подтверждающие возникающие терапевтические преимущества. Мы с нетерпением ждем проведения первой междисциплинарной встречи RMAT с FDA в конце этого года, чтобы обсудить возможность ускоренной клинической разработки AMT-130".

Прочитать полный пресс-релиз здесь.

ru_RURussian