FDA присвоило ускоренное обозначение программе лечения болезни Хантингтона PTC518

PTC518 - это пероральный препарат, снижающий выработку мутировавшего белка хантингтина, который вызывает прогрессирование заболевания. Программы, получившие статус Fast Track, получают преимущества от раннего взаимодействия с FDA и могут претендовать на приоритетное рассмотрение и ускоренное одобрение. Это произошло после публикации 12-месячных промежуточных данных исследования фазы 2 компании PTC, которые показали, что у участников, принимавших PTC518, дозозависимое снижение уровня мутантного белка хантингтина в крови достигало 43%. 

 "Присвоение программе PTC518 статуса Fast Track еще больше подтверждает потенциал PTC518 в качестве модифицирующей терапии для пациентов с болезнью Хантингтона, - сказал Мэтью Б. Клейн, доктор медицины, главный исполнительный директор PTC Therapeutics. 

Прочитать пресс-релиз здесь.