LoQus23 Therapeutics объявляет о финансировании в размере 35 миллионов фунтов стерлингов для продвижения нового препарата, направленного на подавление соматической экспансии при болезни Хантингтона

• Финансирование возглавила ведущая венчурная фирма Forbion, специализирующаяся на биологических науках, при участии существующих инвесторов SV Health Investors' Dementia Discovery Fund (DDF) и Novartis Venture Fund (NVF)
• Ведущая программа, направленная на MutSβ, должна войти в клинику в 2026 году, предлагая потенциально модифицирующую болезнь терапию болезни Хантингтона
• Генеральный партнер Forbion Рогиер Роосвинкель вошел в состав совета директоров

Кембридж, Великобритания, 2 октября 2024 г. - LoQus23 Therapeutics Ltd ("LoQus23"), частная биотехнологическая компания, занимающаяся разработкой препаратов на основе малых молекул, способных остановить нестабильность ДНК и замедлить нейродегенерацию при болезни Хантингтона, миотонической дистрофии 1 типа и аналогичных заболеваниях с экспансией триплетных повторов, сегодня объявила об успешном завершении серии А финансирования в размере 35 млн фунтов стерлингов (около $43 млн). Раунд финансирования возглавила компания Forbion, а также существующие инвесторы SV Health Investors' Dementia Discovery Fund (DDF) и Novartis Venture Fund (NVF). Генеральный партнер Forbion Рогир Роосвинкель войдет в совет директоров LoQus23.

Компания LoQus23 была основана в 2019 году предпринимателями-резидентами DDF доктором Дэвидом Рейнольдсом, доктором Каролиной Бенн и доктором Рут МакКернан CBE, FMedSci и посеяна фондом SV's Dementia Discovery Fund. В 2021 году компания получила дополнительное начальное финансирование от NVF. С тех пор компания создала платформу анализов и серию малых молекул ингибиторов MutSα и MutSβ, которые имеют терапевтическое значение для лечения до 30 заболеваний с триплетным повтором, включая болезнь Хантингтона.

Ветви системы репарации повреждений ДНК (DDR) восстанавливают вставки, делеции и ошибки встраивания ДНК во время транскрипции и/или клеточной репликации. В зависимости от размера несоответствия существуют два основных пути - MutSα для небольших несоответствий и MutSβ для больших петель вставки / делеции.

Болезнь Хантингтона - это аутосомно-доминантное нейродегенеративное заболевание, для которого в настоящее время не существует лечения, изменяющего течение болезни, и которое насчитывает 30 000 пациентов только в США. Нацеливаясь на соматическую экспансию, LoQus23 надеется замедлить или даже остановить начало и прогрессирование болезни Хантингтона. Эта концепция подтверждается генетическими исследованиями и недавно была усилена доклиническими моделями.

Средства, полученные в рамках серии А, будут направлены в первую очередь на поддержку доклинической разработки и начальных клинических исследований ведущей программы LoQus23 - аллостерического ингибитора MutSβ в виде малых молекул. Компания готовит свою ведущую программу к выходу в клинику в 2026 году.

Доктор Дэвид Рейнольдс, главный исполнительный директор компании LoQus23 Therapeutics, сказал: "Это финансирование позволит нам разработать ключевые клинические данные для поддержки развития нашей захватывающей ведущей программы. Постоянно растущее количество данных, указывающих на соматическую экспансию, вызванную нарушением репарации несоответствия ДНК, как на основного виновника болезни Хантингтона, служит большим подтверждением того, что наш подход к разработке пероральных препаратов на основе малых молекул будет преобразующим для пациентов с этим ужасным наследственным заболеванием. Мы приветствуем компанию Forbion в качестве ведущего инвестора этого раунда, наряду с нашими существующими высококлассными инвесторами, и надеемся воспользоваться их поддержкой и опытом".

Рогир Роосвинкель, генеральный партнер компании Forbion и недавно назначенный член совета директоров LoQus23, прокомментировал ситуацию: "Соматическая экспансия является ключевым фактором развития заболеваний с триплетными повторами, таких как болезнь Хантингтона. При соматической экспансии MutSβ представляется наиболее перспективной и подтвержденной мишенью, способной остановить прогрессирование заболевания. Компания LoQus23 является лидером в разработке аллостерических малых молекул против MutSβ, и мы надеемся на сотрудничество с ней, чтобы продвинуть ее молекулы в клинику и в конечном итоге принести пользу пациентам".

Ознакомьтесь с пресс-релизом здесь