PTC Therapeutics заключает глобальное лицензионное соглашение и соглашение о сотрудничестве с Novartis по программе PTC518 для лечения болезни Хантингтона

2 декабря 2024 года

- PTC получит $1.0B наличными при закрытии -
- PTC имеет право на получение до $1.9B в качестве вех разработки, регулирования и продаж.
- PTC будет делиться прибылью в США и получать двухуровневые роялти с чистых продаж за пределами США.
- После завершения плацебо-контролируемой части исследования PIVOT-HD компания Novartis возьмет на себя глобальную разработку, производство и коммерческие обязанности.
- Компания PTC проведет телефонную конференцию 2 декабря 2024 года в 8:30 утра по восточному времени.

ВАРРЕН, штат Нью-Джерси, 2 декабря 2024 г. /PRNewswire/ - Компания PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) объявила сегодня о подписании эксклюзивного соглашения о глобальной лицензии и сотрудничестве с Novartis Pharmaceuticals Corporation, дочерней компанией Novartis AG (NYSE: NVS), по программе PTC518 для лечения болезни Хантингтона, включающей связанные молекулы. По условиям соглашения PTC получит авансовый платеж в размере $1,0 миллиарда, до $1,9 миллиарда в качестве вех в разработке, регуляторных и торговых вехах, долю прибыли в США и двузначные многоуровневые роялти с продаж за пределами США.

"PTC518 является ведущим пероральным препаратом для модификации болезни Хантингтона, и экономические показатели данного соглашения соответствуют перспективам этого лечения", - сказал Мэтью Б. Клейн, доктор медицинских наук, главный исполнительный директор PTC Therapeutics. "Это сотрудничество объединяет опыт PTC в разработке терапии сплайсинга малых молекул и опыт Novartis в глобальной разработке и коммерциализации неврологических препаратов. Мы рады сотрудничать с Novartis, чтобы ускорить развитие потенциала PTC518 для сотен тысяч пациентов с БГ по всему миру, нуждающихся в терапии, которая будет хорошо переноситься и эффективно модифицировать заболевание". Вырученные от этой сделки средства PTC направит на расширение нашей платформы сплайсинга, а также на поддержку коммерческой деятельности и портфеля разработок".

"Болезнь Хантингтона - это разрушительное семейное заболевание со смертельным исходом. Это соглашение с PTC призвано укрепить наш конвейер нейронаук и отражает нашу стратегическую направленность и стремление к поиску новых и потенциально революционных подходов к лечению нейродегенеративных заболеваний с высокими неудовлетворенными потребностями", - сказал Ваз Нарасимхан, генеральный директор компании Novartis. "Мы с нетерпением ждем возможности использовать наши знания в области нейродегенеративных заболеваний и опыт в области БГ, чтобы продвинуть эту потенциально первую в своем классе пероральную терапию для сообщества БГ".

Препарат PTC518 был создан на основе валидированной платформы сплайсинга компании PTC и в настоящее время изучается в рамках продолжающегося испытания 2-й фазы PIVOT-HD. Промежуточные результаты, представленные в июне 2024 года, продемонстрировали, что лечение PTC518 привело к стойкому, дозозависимому снижению уровня мутантного белка Хантингтина (HTT) в крови и спинномозговой жидкости (СМЖ), а также к ранним сигналам дозозависимого эффекта по основным клиническим показателям через 12 месяцев.¹ Важно отметить, что PTC518 продолжает демонстрировать благоприятный профиль безопасности и переносимости.¹

Novartis возьмет на себя ответственность за разработку, производство и коммерциализацию PTC518 после завершения плацебо-контролируемой части PIVOT-HD, которое ожидается в H1 2025.  

Компании будут делить прибыль и убытки в США по принципу 40/60 (40% PTC и 60% Novartis).

Завершение сделки зависит от обычных условий, включая разрешение регулирующих органов. Стороны предполагают, что соглашение будет закрыто в первом квартале 2025 года.