UniQure объявляет о согласовании с FDA ключевых элементов пути ускоренного утверждения AMT-130

Вчера компания uniQure выпустила пресс-релиз, в котором сообщила о согласовании с Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) ключевых элементов ускоренного пути одобрения программы AMT-130 компании uniQure по лечению болезни Хантингтона. Ниже приведены основные выводы:

- Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) соглашается с тем, что данные текущих исследований I/II фазы по сравнению с внешним контролем естественной истории могут служить первичным основанием для подачи заявки на ускоренное утверждение биологической лицензии (BLA).

- FDA соглашается с тем, что комплексная унифицированная шкала оценки болезни Гентингтона (cUHDRS) может служить промежуточной клинической конечной точкой для ускоренного утверждения.

Вы можете прочитать полный текст пресс-релиза здесь.