Компания UniQure объявила о присвоении сертификата прорывной терапии FDA препарату AMT-130 для лечения болезни Хантингтона

~ Присвоение статуса прорывной терапии на основании клинических данных испытаний I/II фазы, свидетельствующих о значительном замедлении прогрессирования заболевания.

~ Дополнительное обновление нормативной базы и руководство по подаче заявки на получение лицензии на биологические препараты 

ожидается во втором квартале 2025 года. 

ЛЕКСИНГТОН, штат Массачусетс, и АМСТЕРДАМ, 17 апреля 2025 года (GLOBE NEWSWIRE) -. uniQure N.V. (NASDAQ: QURE), ведущая компания в области генной терапии, разрабатывающая инновационные методы лечения пациентов с серьезными медицинскими потребностями, объявила о том, что Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) присвоило препарату AMT-130 статус Breakthrough Therapy для лечения болезни Хантингтона - редкого наследственного нейродегенеративного заболевания, для лечения которого в настоящее время не существует терапии, модифицирующей болезнь. Этот сертификат дополняет сертификаты Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT), Orphan Drug и Fast Track, которые FDA ранее присвоило AMT-130.

"Получение статуса Breakthrough Therapy подчеркивает как острую необходимость в эффективных методах лечения болезни Хантингтона, так и обнадеживающие промежуточные данные, свидетельствующие о том, что AMT-130 способен замедлять прогрессирование заболевания", - сказал Валид Аби-Сааб, доктор медицины, главный врач компании uniQure. "Это убедительное признание перспектив AMT-130 и значительного прогресса, которого мы достигли. Мы высоко ценим постоянную приверженность FDA продвижению инновационных генных терапий для пациентов с критически важными неудовлетворенными потребностями, и мы надеемся на тесное сотрудничество с агентством, чтобы как можно скорее предоставить AMT-130 сообществу пациентов с болезнью Хантингтона".

Статус Breakthrough Therapy подтверждается клиническими данными текущих испытаний I/II фазы препарата AMT-130 для лечения болезни Хантингтона. В июле 2024 года компания uniQure представила промежуточные данные за 24 месяца, которые показали дозозависимое замедление прогрессирования болезни по данным cUHDRS у пациентов, прошедших лечение, по сравнению с взвешенной по склонности естественной историей. На сегодняшний день в общей сложности 45 пациентов получили AMT-130.

Статус Breakthrough Therapy предназначен для ускорения разработки и рассмотрения исследовательских терапевтических кандидатов, предназначенных для лечения серьезного заболевания, и предварительные клинические данные указывают на то, что препарат может продемонстрировать существенное улучшение по сравнению с имеющейся терапией по клинически значимой конечной точке (точкам). Как правило, предварительные клинические данные должны свидетельствовать о явном преимуществе по сравнению с имеющейся терапией. Препарат, получивший статус Breakthrough Therapy, имеет право на все возможности программы Fast Track, интенсивное руководство по эффективной программе разработки лекарственных средств и обязательства FDA по привлечению высшего руководства.¹.

Прочитать полный пресс-релиз здесь.

в роли