Компании Prilenia и Ferrer представили обновленную информацию о европейском процессе регулирования придопидина для лечения болезни Хантингтона

25 июля 2025 года

НААРДЕН, Нидерланды, УОЛТАМ, Массачусетс и БАРСЕЛОНА, Испания - (BUSINESS WIRE)- Компании Prilenia Therapeutics B.V. и Ferrer сегодня объявили о том, что Комитет по лекарственным средствам для человека (CHMP) Европейского агентства по лекарственным средствам (EMA) рекомендовал отклонить заявку на получение разрешения на продажу придопидина для лечения болезни Гентингтона (БГ).

Мы разочарованы, но не теряем надежды на то, что сможем предложить пациентам эффективную, по нашему мнению, терапию, и будем изучать все возможные варианты совместно с регулирующими органами.

Компании Prilenia и Ferrer нацелены на то, чтобы как можно скорее предоставить придопидин людям, живущим с БГ и боковым амиотрофическим склерозом (БАС) по всему миру. В ближайших планах - начать потенциально регистрационное глобальное исследование HD, которое должно подтвердить ранее полученные результаты применения придопидина, и ключевое глобальное исследование ALS фазы 3, причем набор участников для обоих исследований должен начаться как можно скорее.

О придопидине

Придопидин (45 мг дважды в день) - это мощный и селективный агонист рецепторов сигма-1 (S1R), который стимулирует ключевые механизмы нейропротекции, часто нарушаемые при нейродегенеративных заболеваниях, таких как HD и ALSi.

В обширной программе разработки препарата Придопидин приняли участие около 1600 человек, которые продемонстрировали клинически значимые и устойчивые преимущества в отношении прогрессирования заболевания, когнитивных функций, двигательных способностей и качества жизни пациентов, а также благоприятный профиль безопасности и переносимости.

Помимо HD, придопидин находится на поздней стадии клинической разработки для лечения ALS, и компании Prilenia и Ferrer планируют как можно раньше начать единое, решающее исследование фазы 3 при ALS, основываясь на результатах, полученных в популяции с ранним и быстро прогрессирующим заболеванием в ходе исследования фазы 2 HEALEY ALS Platform Trial.

Придопидин имеет статус орфанного препарата для лечения HD и ALS в США и ЕС, а также статус FDA Fast Track для лечения HDii.

Nurzigma® (pridopidine) является зарегистрированной торговой маркой компании Prilenia.

О болезни Хантингтона

Болезнь Хантингтона (БГ) - редкое наследственное аутосомно-доминантное нейродегенеративное заболевание, которое приводит к появлению функциональных, двигательных, когнитивных и поведенческих симптомов. БГ вызывается мутацией в гене хантингтинаііі, и вероятность развития заболевания у каждого ребенка, родитель которого болен БГ, составляет 50 процентов.iv

БГ поражает примерно 4,88 из 100 000 человек во всем мире, а еще 300 000 человек подвержены риску развития БГv,vi. Обычно заболевание диагностируется в возрасте от 30 до 50 лет, хотя БГ может развиться в любом возрасте, в том числе у детей и молодых людей (так называемая БГ с ювенильным началом или JHD). Болезнь медленно прогрессирует в течение 15-20 лет, и пациенты постепенно теряют способность работать, общаться, управлять повседневной жизнью и ухаживать за собой. Растущая инвалидность приводит к полной зависимости от сиделки и, в конечном счете, к смерти.

Единственные доступные в настоящее время методы лечения БГ направлены на облегчение симптомов и паллиативную помощь, не влияя на показатели общего прогрессирования.

О Прилении

Prilenia - частная биофармацевтическая компания, движимая непоколебимым стремлением к научному совершенству и ускорению прогресса для людей, страдающих болезнью Хантингтона (БГ), боковым амиотрофическим склерозом (БАС) и другими нейродегенеративными заболеваниями у детей и взрослых. Наша миссия проста, но неотложна: разработать и обеспечить устойчивый доступ к преобразующим лекарствам для людей, страдающих от разрушительных нейродегенеративных заболеваний.

28 апреля 2025 года компания Prilenia заключила соглашение о сотрудничестве и лицензию с компанией Ferrer на коммерциализацию и совместную разработку придопидина в Европе и на других избранных рынках, сохранив за собой все права на коммерциализацию и разработку придопидина в Северной Америке, Японии и Азиатско-Тихоокеанском регионе.

Компания зарегистрирована в Нидерландах и поддерживается ведущими инвесторами в области медико-биологических наук.

Для получения дополнительной информации, пожалуйста, посетите www.prilenia.com и подключайтесь к нам на LinkedIn или X (Twitter).

О Феррере

В компании Ferrer мы используем бизнес для борьбы за социальную справедливость. Мы уже давно являемся компанией, которая стремится делать все по-другому; вместо того чтобы максимизировать прибыль акционеров, мы реинвестируем большую часть нашей прибыли в инициативы, направленные на развитие общества. Возвращение туда, где ему место. Мы не ограничиваемся соблюдением требований и руководствуемся самыми высокими стандартами устойчивого развития, этики и честности. Поэтому с 2022 года мы являемся корпорацией B Corp.

Основанная в Барселоне в 1959 году, компания Ferrer предлагает инновационные решения для лечения угрожающих жизни заболеваний в более чем ста странах. В соответствии с нашей целью мы уделяем все больше внимания легочным сосудистым и интерстициальным заболеваниям легких, а также редким неврологическим расстройствам у взрослых и детей. Наш коллектив численностью 1800 человек руководствуется четким убеждением: наш бизнес - это не самоцель, а способ изменить жизнь.

Мы - Феррер. Феррер навсегда. www.ferrer.com

i Naia, L., Ly, P., Mota, S.I. et al. The Sigma-1 Receptor Mediates Pridopidine Rescue of Mitochondrial Function in Huntington Disease Models. Neurotherapeutics 18, 1017-1038 (2021). https://doi.org/10.1007/s13311-021-01022-9 ii Cudkowicz, M. AAN Annual Meeting, April 6-9, 2025, San Diego, CA iii Eddings CR, Arbez N, Akimov S, Geva M, Hayden MR, Ross CA. Придопидин защищает нейроны от токсичности мутанта хантингтина через рецептор сигма-1. Neurobiol Dis. 2019 Sep;129:118-129. doi: 10.1016/j.nbd.2019.05.009. Epub 2019 May 17. PMID: 31108174; PMCID: PMC6996243. iv Myers RH. Генетика болезни Хантингтона. NeuroRx. 2004 Apr;1(2):255-62. doi: 10.1602/neurorx.1.2.255. PMID: 15717026; PMCID: PMC534940.) v Medina et al., Prevalence and Incidence of Huntington's Disease: An Updated Systematic Review and Meta-Analysis. Mov Disord. 2022 Dec;37(12):2327-2335. vi Jiang, A., Handley, R. R., Lehnert, K., & Snell, R. G. (2023). От патогенеза к терапии: A Review of 150 Years of Huntington's Disease Research. Международный журнал молекулярных наук, 24(16), 13021. https://doi.org/10.3390/ijms241613021

Контакты для СМИ:

Приления Контактная группа по связям с общественностью info@prilenia.com

Феррер Контакт Альба Солер, директор по коммуникациям asolerc@ferrer.com

Источник: Prilenia Therapeutics B.V.