Skyhawk сообщает данные по когорте C

Ранее сегодня компания Skyhawk представила обновленную информацию по части С исследования 1 фазы SKY-0515.

-Общинное письмо.

Дорогие друзья и коллеги из Skyhawk,

Сегодня мы рады сообщить о первых промежуточных результатах, полученных в когорте пациентов части С в рамках фазы 1 клинического исследования SKY-0515 для лечения болезни Хантингтона. Ниже и по ссылкам здесь представлены пресс-релиз.

Как видно на приведенном выше изображении, к 84-му дню у пациентов, принимающих SKY-0515, наблюдается дозозависимое снижение уровня белка mHTT в крови, в том числе 62% при ежедневном приеме 9 мг пероральной дозы, и лечение продолжается.

Лечение SKY-0515 также приводит к значительному дозозависимому снижению мРНК PMS1 и демонстрирует превосходное проникновение в центральную нервную систему. Препарат в целом хорошо переносится при обоих испытанных уровнях дозы, что поддерживает продолжение клинических разработок, и в настоящее время в Австралии и Новой Зеландии проходит испытание фазы 2/3 FALCON-HD на пациентах.

"SKY-0515 снижает уровень белка mHTT в наиболее впечатляющей степени, которую мы наблюдали до сих пор у пациентов, и, что очень важно, клинические данные и данные о биомаркерах не вызывают опасений по поводу безопасности при любой дозе", - говорит Эд Уайлд, профессор неврологии Университетского колледжа Лондона. "Замечательно, что мы также наблюдаем значительное снижение PMS1, что должно стать мощной комбинацией для лечения болезни Хантингтона с помощью двух основных патогенетических механизмов. Именно так выглядит успех в течение 3 месяцев, что создает основу для значимого воздействия на людей, живущих с БГ по всему миру, для которых пероральный прием препаратов, снижающих уровень хантингтина, таких как SKY-0515, будет поистине преобразующим".

"Сила биомаркерного ответа SKY-0515 после 84 дней лечения подчеркивает его потенциал в качестве преобразующей терапии БГ", - сказал Сергей Паушкин, руководитель отдела исследований и разработок компании Skyhawk Therapeutics. "Эти промежуточные данные представляют собой важную веху для SKY-0515 и подчеркивают возможности платформы Skyhawk по доставке первоклассных малых молекул для лечения разрушительных заболеваний, для которых не существует одобренной терапии, модифицирующей болезнь".

К концу 2027 года компания Skyhawk планирует вывести на рынок еще ряд новых препаратов для лечения редких неврологических заболеваний, при которых не существует терапии, модифицирующей болезнь. Начало испытаний первого из них запланировано на середину 2026 года.

Мы рады прогрессу в деле помощи пациентам и благодарны за вашу поддержку!

С наилучшими пожеланиями,

Мора и команда "Скайхоук".