ADORE-DH - потенциальная терапия стволовыми клетками

ADORE-DH - это испытание II фазы потенциальной терапии стволовыми клетками для лечения HD.

Это рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование, спонсором которого выступила компания AZIDUS Brasil (организация, предоставляющая полный спектр клинических исследований), было направлено на оценку безопасности и эффективности NestaCell® у пациентов с БГ. NestaCell® - это терапия на основе стволовых клеток пульпы зуба человека (hDPSC), содержащая стволовые клетки из пульпы молочных зубов здоровых детей. Пульпа зуба - это внутренний слой зуба, содержащий стволовые клетки, которые могут созревать в различные типы клеток, включая нервные клетки. ADORE-DH финансируется компанией-разработчиком NestaCell® - Cellavita.

В этом исследовании, проводившемся на одной площадке в Бразилии, были рандомизированы 35 участников. Участники были распределены в соотношении 2:2:1 для получения либо ПНДСК в меньшей дозе (1 млн клеток/кг), либо ПНДСК в большей дозе (2 млн клеток/кг), либо плацебо. Девять инфузий исследуемого препарата проводились внутривенно в течение 11 месяцев. Исследование завершили 32 участника.

Первичной конечной точкой исследования было изменение общего двигательного балла (TMS) по Унифицированной рейтинговой шкале болезни Гентингтона (UHDRS). Вторичные показатели включали общую функциональную способность (TFC) по шкале UHDRS, общую оценку хореи (TCS), функциональный контрольный список (FC) и количественную оценку белого вещества по данным магнитно-резонансной томографии (МРТ). Безопасность оценивалась путем мониторинга нежелательных явлений и лабораторных параметров.

Обе дозы продемонстрировали благоприятный профиль безопасности, без увеличения частоты нежелательных явлений по сравнению с плацебо. Ни одно серьезное нежелательное явление не было сочтено связанным с лечением.

Обе дозы показали улучшение показателей UHDRS-TMS по сравнению с плацебо, а группа с более высокой дозой также показала улучшение показателей UHDRS-TFC. Дополнительные улучшения наблюдались в TCS и FC. Анализ МРТ показал тенденцию к замедлению снижения уровня белого и серого вещества центральной нервной системы у участников, получавших лечение.

В целом препарат NestaCell® хорошо переносился и показал улучшение двигательных и функциональных показателей у пациентов с БГ. Планируется провести исследование III фазы для оценки эффективности и долгосрочной безопасности в большей группе участников.