Компания uniQure представила обновленную информацию о препарате AMT-130 для лечения болезни Хантингтона

3 ноября 2025 г.

Уважаемое сообщество больных болезнью Хантингтона,

Сегодня мы выпустили пресс-релиз, в котором сообщили, что компания uniQure получила отзывы от Управления по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) во время недавнего совещания по предварительной заявке на получение биологической лицензии (BLA) в отношении AMT-130, исследуемой генной терапии болезни Хантингтона (БГ). Согласно определению FDA, BLA - это “комплексная заявка, подаваемая в FDA и требующая разрешения на коммерческое распространение биологического продукта”. Встреча перед подачей BLA предназначена для того, чтобы компания и FDA согласовали требования и ожидания по заявке.

Хотя окончательный протокол заседания еще не получен, компания uniQure считает, что FDA указала на то, что данные текущего исследования I/II фазы AMT-130 в сравнении с внешним контролем больше не могут служить первичным основанием для подачи BLA. Хотя сроки подачи BLA на AMT-130 теперь неясны, Компания uniQure по-прежнему готова работать с Управлением по контролю за продуктами и лекарствами, чтобы определить наилучший путь для предоставления препарата AMT-130 пациентам и их семьям.

“Мы удивлены предварительным отзывом FDA на совещании, предшествующем подаче BLA, который резко отличается от рекомендаций, предоставленных FDA в ноябре 2024 года, где было оговорено, что данные текущих исследований I/II фазы по сравнению с внешним контролем естественной истории могут служить первичным основанием для подачи BLA по пути ускоренного утверждения”, - сказал Мэтт Капуста, главный исполнительный директор компании uniQure. “Эта новость была неожиданной, и мы искренне разочарованы тем, что люди, живущие с БГ, не имеют вариантов лечения этого разрушительного заболевания. Мы уверены, что препарат AMT-130 может принести существенную пользу пациентам, и по-прежнему готовы сотрудничать с Управлением по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США, чтобы определить наилучший путь для скорейшего внедрения AMT-130 в жизнь пациентов и их семей в США”.”

Мы понимаем, как тяжело пациентам и их семьям услышать эту неожиданную новость, и заверяем вас, что мы будем неустанно работать в сотрудничестве с FDA, чтобы определить дальнейший путь развития AMT-130. Мы сотрудничали с сообществом HD на протяжении всей программы клинической разработки, и мы глубоко признательны за это сотрудничество. Мы будем продолжать прозрачно общаться и сотрудничать с сообществом, пока мы работаем над этой сложной ситуацией.

Если у вас возникнут дополнительные вопросы, пожалуйста, пишите по электронной почте medinfo@uniqure.com или позвоните по телефону 1-866-520-1257.

Искренне, Дэниел Леонард Исполнительный директор глобального отдела по защите прав пациентов

-Пресс-релиз.

3 ноября 2025 г.

ЛЕКСИНГТОН, штат Массачусетс, и АМСТЕРДАМ, 03 ноября 2025 г. (GLOBE NEWSWIRE) - uniQure N.V. (NASDAQ: QURE), ведущая компания в области генной терапии, разрабатывающая инновационные методы лечения пациентов с серьезными медицинскими потребностями, сегодня объявила о получении отзывов от Управления по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) в ходе недавнего заседания по предварительной биологической лицензионной заявке (BLA) в отношении AMT-130, исследуемой генной терапии болезни Хантингтона (HD).

Хотя окончательный протокол заседания еще не получен, на основании обсуждений, состоявшихся на заседании, компания uniQure считает, что FDA больше не согласна с тем, что данные исследований I/II фазы AMT-130 в сравнении с внешним контролем в соответствии с предварительно разработанными протоколами и планами статистического анализа, переданными FDA до начала анализов, могут быть достаточными для предоставления первичных доказательств в поддержку подачи BLA. Это ключевое изменение по сравнению с предыдущим общением с FDA на многочисленных встречах типа B за последний год. Таким образом, сроки подачи BLA на AMT-130 теперь неясны..

Компания uniQure рассчитывает получить окончательный протокол в течение 30 дней после заседания и планирует в срочном порядке взаимодействовать с FDA, чтобы найти путь к своевременному ускоренному одобрению AMT-130.

В апреле 2025 года Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) присвоило препарату AMT-130 статус Breakthrough Therapy на основании данных исследований I/II фазы в сравнении с внешним контролем, а в мае 2024 года - статус Regenerative Medicines Advanced Therapy (RMAT).

“Мы удивлены отзывом FDA на недавнем совещании, посвященном подготовке к подаче BLA, который резко отличается от рекомендаций, данных FDA в ноябре 2024 года о том, что данные текущих исследований I/II фазы по сравнению с внешним контролем естественной истории могут служить первичным основанием для подачи BLA по пути ускоренного утверждения”, - сказал Мэтт Капуста, главный исполнительный директор компании uniQure. “Эта новость была неожиданной, и мы искренне разочарованы судьбой людей, живущих с БГ, у которых нет вариантов лечения этого разрушительного заболевания. Мы уверены, что препарат AMT-130 способен принести значительную пользу пациентам, и мы по-прежнему готовы сотрудничать с FDA, чтобы определить наилучший путь для скорейшего внедрения AMT-130 в жизнь пациентов и их семей в США”.”

Помимо продолжения сотрудничества с FDA по продвижению препарата AMT-130 для лечения болезни Хантингтона, компания uniQure планирует параллельно вести переговоры с другими регуляторными органами, в том числе в Европейском союзе и Великобритании.

О компании uniQure

Компания uniQure реализует обещание генной терапии - единичные методы лечения с потенциально целебными результатами. Одобрение генной терапии гемофилии B, разработанной компанией uniQure, - историческое достижение, основанное на более чем десятилетних исследованиях и клинических разработках, - представляет собой важную веху в области геномной медицины и открывает новый подход к лечению пациентов, страдающих гемофилией. В настоящее время компания uniQure разрабатывает ряд запатентованных генных терапий для лечения пациентов с болезнью Хантингтона, рефрактерной височной эпилепсией, ALS, болезнью Фабри и другими тяжелыми заболеваниями. www.uniQure.com

прогнозные заявления компании uniQure

Данный пресс-релиз содержит заявления прогнозного характера. Все заявления, кроме утверждений об исторических фактах, являются заявлениями прогнозного характера, которые часто обозначаются такими терминами, как “предвидеть”, “полагать”, “может”, “установить”, “оценить”, “ожидать”, “цель”, “намереваться”, “с нетерпением ждать”, “может”, “планировать”, “потенциальный”, “прогнозировать”, “проект”, “стремиться”, “должен”, “будет”, “будет” и аналогичными выражениями, а также отрицательными значениями этих терминов. Прогнозные заявления основаны на убеждениях и предположениях руководства и на информации, доступной руководству на дату данного пресс-релиза. Примеры таких прогнозных заявлений включают, но не ограничиваются ими, заявления, касающиеся: планов компании по продвижению AMT-130 в США, включая планы компании по взаимодействию с FDA с целью найти путь к своевременному ускоренному одобрению АМТ-130 и быстрому предоставлению АМТ-130 пациентам и их семьям в США.; сроки и результаты взаимодействия с регуляторными органами в отношении программы АМТ-130, включая планы Компании по проведению обсуждений с другими регуляторными органами, в том числе в Европейском Союзе и Великобритании, параллельно с обсуждениями с FDA; получение окончательного протокола встречи с FDA, посвященной пре-BLA, в течение 30 дней после встречи; сроки подачи компанией BLA на AMT-130; убежденность компании в том, что FDA больше не согласна с тем, что данные исследований I/II фазы AMT-130 в сравнении с внешним контролем могут быть достаточными для предоставления первичных доказательств в поддержку подачи BLA; и потенциал AMT-130 принести существенную пользу пациентам. Фактические результаты деятельности компании могут существенно отличаться от ожидаемых в данных прогнозных заявлениях по многим причинам. Эти риски и неопределенности включают, в частности: риски, связанные с клиническими испытаниями AMT-130 в рамках I/ll фазы, включая риск того, что эти испытания не смогут продемонстрировать данные, достаточные для дальнейшего клинического развития или одобрения регулирующими органами; риск того, что появятся дополнительные данные о пациентах, которые приведут к интерпретации, отличной от той, которая была получена на основе первичных данных; риски, связанные с взаимодействием Компании с регулирующими органами, которые могут повлиять на начало, сроки и ход клинических испытаний и пути к одобрению регулирующими органами; будут ли измерения, которые оценивает Компания, рассматриваться как надежные и чувствительные измерения прогрессирования заболевания; приведет ли получение статуса RMAT, статуса Breakthrough Therapy или любого ускоренного пути, если он будет предоставлен, к одобрению регулирующими органами; способность компании провести и профинансировать фазу III или подтверждающее исследование для AMT-130, если потребуется; способность компании продолжать создавать и поддерживать инфраструктуру и персонал, необходимые для достижения ее целей; эффективность компании в управлении текущими и будущими клиническими испытаниями и регуляторными процессами; способность компании продемонстрировать терапевтические преимущества своих кандидатов на генную терапию в клинических испытаниях; продолжение развития и признания генной терапии; способность компании получить, сохранить и защитить свою интеллектуальную собственность; и способность компании финансировать свою деятельность и привлекать дополнительный капитал по мере необходимости и на приемлемых условиях. Эти риски и неопределенности более подробно описаны под заголовком “Факторы риска” в периодических документах компании, подаваемых в Комиссию по ценным бумагам и биржам США (SEC), включая годовой отчет по форме 10-K, поданный в SEC 27 февраля 2025 года, квартальные отчеты по форме 10-Q, поданные в SEC 9 мая 2025 года и 29 июля 2025 года, и в других документах, которые компания время от времени подает в SEC. Учитывая эти риски, неопределенности и другие факторы, вы не должны чрезмерно полагаться на эти прогнозные заявления, и, за исключением случаев, предусмотренных законом, компания не берет на себя обязательств по обновлению этих прогнозных заявлений, даже если в будущем появится новая информация.

Контакты uniQure:

ДЛЯ ИНВЕСТОРОВ:

Кьяра Руссо
Напрямую: 781-491-4371
Мобильный: 617-306-9137
c.russo@uniQure.com ДЛЯ СМИ:

Том Мэлоун Прямой: 339-970-7558 Мобильный: 339-223-8541
t.malone@uniQure.com