Обновление от LoQus23

LoQus23 Therapeutics - биотехнологическая компания, занимающаяся разработкой лекарств на основе малых молекул, способных остановить патогенную экспансию триплетов, которая является причиной и движущей силой развития болезни Хантингтона (БГ), миотонической дистрофии 1 типа и других заболеваний с экспансией триплетов. Сегодня компания объявила о том, что она выдвинула и продвигает LQT-23, лекарственный кандидат, обладающий революционным потенциалом для замедления или остановки прогрессирования БГ.

Ранее, в 2024 году, компания LoQus23 объявила о финансировании и нацеленности на разработку серии ингибиторов MutSβ, планируя выйти в клинику к 2026 году. Теперь они официально выдвинули LQT-23 в качестве своего ведущего кандидата - самого продвинутого и мощного ингибитора на данный момент, а доклинические данные показывают, что он блокирует соматическую экспансию в моделях HD. В конце этого года они планируют подать заявку на IND/CTA, что будет означать готовность к первым испытаниям на людях.

Выдвижение LQT-23 в качестве кандидата на разработку является важным моментом для LoQus23 и подтверждает нашу стратегию продвижения ингибиторов MSH3/MutSβ, чтобы изменить жизнь пациентов.

Доктор Дэвид Рейнольдс, исполнительный директор LoQus23

-ПРЕСС-РЕЛИЗ...

LoQus23 Therapeutics выдвигает LQT-23 в качестве первого в своем классе перорального препарата для лечения болезни Хантингтона

• LQT-23 - мощный, высокодифференцированный, первый в своем классе аллостерический ингибитор малых молекул MSH3/MutSβ
• Уникальный механизм действия, способный замедлить или остановить прогрессирование БГ

КЭМБРИДЖ, Англия, 6 января 2026 г. /PRNewswire/ - LoQus23 Therapeutics Ltd (“LoQus23”), биотехнологическая компания, занимающаяся разработкой лекарственных препаратов на основе малых молекул, способных остановить патогенное расширение триплетов, которое является причиной и движущей силой болезни Хантингтона (БГ), миотонической дистрофии 1 типа и других заболеваний с расширением триплетов, сегодня объявила о том, что она выдвинула и продвигает LQT-23, лекарственный кандидат, обладающий революционным потенциалом для замедления или остановки прогрессирования БГ.

Репарация несоответствия ДНК была показана как ключевой фактор развития БГ и других заболеваний с триплетными повторами. Сводные данные генетики человека, посмертных исследований и механистических исследований указывают на MSH3/MutSβ как на наиболее перспективную мишень пути репарации несоответствия ДНК. Однако этот белок является весьма сложной мишенью для терапевтического воздействия малыми молекулами.

Используя свой глубокий опыт в изучении этого пути и заболевания, компания LoQus23 создала платформу анализов и несколько серий малых молекулярных ингибиторов MutSβ. LQT-23 представляет собой новаторское достижение в области модуляции MutSβ для лечения БГ, используя новый механизм действия для ингибирования этой сложной мишени. LQT-23 - самый совершенный и мощный аллостерический ингибитор MutSβ среди малых молекул на сегодняшний день.

Доктор Дэвид Рейнольдс, главный исполнительный директор LoQus23 Therapeutics, прокомментировал: “Выдвижение LQT-23 в качестве кандидата на разработку является важным моментом для LoQus23 и подтверждает нашу стратегию продвижения ингибиторов MSH3/MutSβ, чтобы изменить жизнь пациентов. Я хочу отметить преданность нашей команды, которая на протяжении многих лет неустанно работала над поиском этого кандидата для столь сложной мишени, и мы с нетерпением ждем возможности продвинуть его до подачи заявки IND/CTA в конце этого года”.”

Доктор Сайрус Мозайени, председатель совета директоров LoQus23, добавил: “MSH3/MutSβ является наиболее перспективной и подтвержденной мишенью для БГ, но ее трудно лечить. Команда добилась исключительного прогресса с момента финансирования в 2024 году, и выдвижение LQT-23 в качестве ведущего кандидата на разработку подчеркивает нашу глубокую экспертизу в этой области, а также позиционирует LoQus23 в авангарде новых терапий для лечения БГ”.”

Доклинические исследования LQT-23 продемонстрировали мощную и селективную модуляцию MSH3/MutSβ, которая приводит к надежной блокаде соматической экспансии в клеточных системах HD и животных моделях. Доклиническая разработка будет продолжаться до 2026 года.

Болезнь Хантингтона - аутосомно-доминантное нейродегенеративное заболевание, для которого в настоящее время не существует утвержденного лечения, изменяющего течение болезни, и которое насчитывает 30 000 пациентов только в США. Нацелившись на соматическую экспансию, LoQus23 надеется замедлить или даже остановить начало и прогрессирование болезни Хантингтона. В 2024 году компания LoQus23 объявила об успешном завершении раунда финансирования серии А в размере 35 миллионов фунтов стерлингов под руководством Forbion, а также существующих инвесторов SV Health Investors’ Dementia Discovery Fund и Novartis Venture Fund.

Примечания для редакторов

О компании LoQus23 Therapeutics Ltd

LoQus23 - биотехнологическая компания, расположенная в Кембридже (Великобритания), разрабатывающая малые молекулы ингибиторов соматической экспансии для лечения болезни Хантингтона и других заболеваний с экспансией триплетных повторов. Болезнь Хантингтона - это аутосомно-доминантное нейродегенеративное заболевание, для которого в настоящее время не существует одобренного лечения, изменяющего течение болезни, и которое в настоящее время насчитывает 30 000 пациентов только в США.

Подход LoQus23 способен остановить нестабильность ДНК и тем самым замедлить нейродегенерацию при этих заболеваниях. LoQus23 уделяет особое внимание использованию структурно-ориентированного подхода к разработке лекарств из малых молекул, которые могут предложить более удобный прием по сравнению с другими подходами. Пероральные препараты на основе малых молекул хорошо зарекомендовали себя в лечении сложных заболеваний мозга и обеспечивают большее удобство для пациентов по сравнению с другими современными методами лечения. Ведущая программа LoQus23 - мощный аллостерический ингибитор малых молекул MSH3, входящий в комплекс MutSβ, который в настоящее время находится на стадии доклинической разработки.

В компании LoQus23 работает опытная команда руководителей, опирающаяся на научные разработки мирового уровня. Компания была основана в 2019 году доктором Дэвидом Рейнольдсом, доктором Кэролайн Бенн и доктором Рут МакКернан CBE, FMedSci, предпринимателями-резидентами фонда SV Health Investors’ Dementia Discovery Fund, который также выступил в качестве первоначального посевного инвестора. В октябре 2024 года компания успешно завершила раунд финансирования серии А в размере 35 миллионов фунтов стерлингов под руководством Forbion, наряду с существующими инвесторами SV Health Investors’ Dementia Discovery Fund и Novartis Venture Fund.

Для получения дополнительной информации посетите сайт: www.loqus23.com